2023年5月17日，九天生物（Skyline Therapeutics）自主研发的多项创新AAV基因治疗药物的研发及转化成果，于正在举办的第26届美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上展示。其中包括四项新药研发临床前数据，充分验证了公司自主创建的AAV技术平台capDRIVE®的先进性，以及在衣壳发现和载体设计构建方面的卓越创新能力。此外展示的还有公司自主开发的HEK细胞系生产技术，这是九天生物先进的AAV基因治疗研发生产一体化平台的重要组成部分。

       九天生物在本届ASGCT年会上的海报展示详情为：

       Development of SKG0106 Vector for the Effective, Safe, and Durable Treatment of Neovascular Age-related Macular Degeneration

       海报编号: 1175

       展示日期: 2023.05.18

       SKG0106 Is a Promising Gene Therapy Vector with Great Therapeutic Potential for the Treatment of Patients with Neovascular Age-related Macular Degeneration

       海报编号: 1335

       展示日期: 2023.05.19

       SKG0201: A Next Generation Gene Therapy for Spinal Muscular Atrophy with Better Efficacy and Safety Profile

       海报编号: 1543

       展示日期: 2023.05.19

       A Robust AAV Production Platform with a Novel 293 Cell Line

       海报编号: 1317

       展示日期: 2023.05.19

       AAV Vector SKG0301 Exhibits Therapeutic Potential in a Pompe Mouse Model

       海报编号: 1612

       展示日期: 2023.05.19

       Efficacy of SKG0402 Gene Therapy in Fabry Disease Mouse Models

       海报编号: 1506

       展示日期: 2023.05.19

       九天生物

       九天生物是一家以创新为驱动的全球性临床阶段基因治疗公司，致力于研究、开发和生产具有突破性的新疗法，以满足严重疾病领域患者未解决的医药需求。九天生物自主创建了先进的腺相关病毒(AAV)基因治疗研发、生产一体化平台，拥有尖端的衣壳发现、病毒载体设计和构建、工艺开发、分析开发以及临床级质粒和病毒载体大规模GMP生产能力。九天生物拥有全球基因治疗领域一流的科研、医学和技术专家及管理团队，建立了丰富的研发管线，覆盖眼科、神经、心血管和代谢等疾病领域，多个创新基因治疗项目已进入临床研究或IND申报阶段。九天生物在中国上海、杭州以及美国设立了研发和生产基地。

       ASGCT

       美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）成立于1996年，致力于促进对前沿的基因、细胞和核酸等疗法的理解、开发与应用，以及推动该领域的专业培训和公众教育。目前，ASGCT在全球拥有超过5000名成员，是全球基因和细胞治疗领域最 大的专业性非营利医学和科学组织。