https://www.cphi.cn 2023-07-03 11:56 来源：美通社
2023年7月3日，九天生物（Skyline Therapeutics）宣布，其创新的AAV眼科基因治疗药物SKG0106新药临床试验（IND）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，即将开展针对新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）的I/IIa期临床试验。
SKG0106眼内注射溶液是九天生物自主研发的新型AAV载体，携带编码独特的抗VEGF蛋白的转基因序列，通过单次玻璃体腔注射导入眼内，高效转导视网膜细胞表达抗VEGF蛋白，具有特异性抑制VEGF生物活性的作用。在全面深入的临床前研究中，SKG0106显示出卓越的靶组织趋向性、转导性和生物分布，以及单次玻璃体注射后高效持久抑制眼内新生血管生长的疗效及良好安全性。
支持SKG0106的IND申报及临床研究的药物由九天生物全自有的先进AAV基因治疗平台完成工艺开发和GMP生产。该平台拥有完整的质粒、细胞和病毒载体工艺开发、分析开发和GMP生产及质控体系，为公司研发管线项目临床前和临床研究提供高质量的基因治疗药物。
SKG0106眼内注射溶液
SKG0106眼内注射溶液是一款眼科基因治疗在研新药，由新型重组腺相关病毒(AAV)衣壳和独特设计的抗新生血管生长的治疗性转基因组成，在全面充分的临床前研究中，SKG0106通过单次玻璃体腔注射递送至眼内，在转导视网膜细胞后持续表达抗新生血管生长的基因产物，有效阻断眼内新生血管增生，抑制血管渗漏和视网膜水肿，从而减缓nAMD疾病进展。
关于新生血管性年龄相关性黄斑变性 (nAMD)
年龄相关性黄斑变性(Age-related Macular Degeneration，AMD)是一种进行性疾病，可引起中央视力严重受损，是造成老年人不可逆失明的主要原因之一。其中，以脉络膜新生血管 (CNV) 形成、出血、渗出为特征的新生血管性年龄相关性黄斑变性(nAMD)是引起严重的、不可逆的视力损伤的最主要原因。AMD致盲患者中，nAMD占比高达90%
关于九天生物
九天生物是一家以创新为驱动的全球性临床阶段基因治疗公司，致力于研究、开发和生产具有突破性的新疗法，以满足严重疾病领域患者未解决的医药需求。九天生物自主创建了先进的腺相关病毒(AAV)基因治疗研发、生产一体化平台，拥有尖端的衣壳发现、病毒载体设计和构建、工艺开发、分析开发以及临床级质粒和病毒载体大规模GMP生产能力。九天生物拥有全球基因治疗领域一流的科研、医学和技术专家及管理团队，建立了丰富的研发管线，覆盖眼科、神经、心血管和代谢等疾病领域，多个创新基因治疗项目已进入临床研究或IND申报阶段。九天生物在中国上海、杭州以及美国设立了研发和生产基地。
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