2023年7月17日，Eli Lilly今天发布的针对早期阿尔茨海默病的Donanemab临床试验TRAILBLAZER-ALZ 2的数据表明，阿尔茨海默病的研究和治疗取得了重要进展。

       完整的3期数据在2023年于荷兰阿姆斯特丹举行的阿尔茨海默病协会国际会议® (AAIC®) 上在线发布。 这些数据同时发布于《美国医学会杂志》 (Journal of the American Medical Association)。

       结果显示，Donanemab显著减缓了早期阿尔茨海默病（轻度认知障碍或轻度痴呆）患者认知功能和日常生活能力的下降，证实了该公司2023年5月发布的顶线数据。 在AAIC，我们了解到：

       •    在试验过程中，相对于安慰剂，Donanemab的治疗效果持续增进，18个月时其疗效与安慰剂效应的差异最大。

       •    与安慰剂相比，处于疾病早期的研究参与者受益更大，患者认知功能和日常生活能力的下降速度减慢了60%。 显著疗效亦可见于晚期患者中。

       •    在早期阶段接受Donanemab治疗的研究参与者中，近一半（47%）患者在一年内的临床症状没恶化。

       阿兹海默症协会首席科学官Maria C. Carrillo博士表示："我们对此有了更全面的了解，此外，有更多令人信服的科学证据表明，彻底清除大脑中的β淀粉样蛋白，与早期阿尔茨海默症患者的疾病进展显著减缓密切相关。

       结果表明，尽早开始接受治疗的疗效更显著，但即使在疾病后期开始治疗，也有可能减缓疾病进展。 其疗效是真实且有意义的，可以让人们有更多的时间参与日常生活，保持独立，并做出医疗决策。"

       研究者使用测量认知功能和日常生活能力的量表来评估TRAILBLAZER-ALZ 2参与者长达18个月。 基于临床阶段、针对中低tau蛋白水平的参与者的预先指定分析显示，Donanemab对早期患者的疗效更为显著。

       与其他抗淀粉样蛋白治疗一样，这种治疗具有副作用。 该公司表示，淀粉样蛋白相关成像异常（亦称ARIA）的严重程度与TRAILBLAZER-ALZ的2期研究结果一致。 ARIA通常无症状，尽管可能出现严重的症状。 它的风险可以通过谨慎观察和监测来管理，如果有必要，可以停止治疗。 停止治疗后通常可以恢复治疗。

       患有致命疾病的患者及其家人应与医生进行经常性沟通，以制定适合患者的治疗计划，包括权衡经认证的疗法的益处和风险。

       该公司表示已向美国食品和药物管理局 (FDA) 提交传统审批申请，预计将于今年年底采取监管行动，他们也向其他全球监管机构提交了申请。 基于积极的临床试验结果，阿兹海默症协会大力支持传统FDA审批，一旦它获得批准，我们预计美国医保与医助服务中心 (CMS)和其他私人保险公司能够立即将这种疗法列入医保，使患者受益。

       阿尔茨海默病协会仍感到失望的是，在提高所有受影响的社区在阿尔茨海默病临床试验（包括这次试验）中的代表性方面进展甚微。 举个例子，失智症对黑人和西班牙裔美国人的影响尤为严重，但他们在治疗研究中的代表性仍不足。 临床试验必须准确反映其服务的族群。 我们必须尽一切努力确保代表性不足的社区参与研究，这样我们的研究结果才能让所有人受益。

       Donanemab临床试验测试不同于两个FDA批准的抗淀粉样蛋白治疗研究，在Donanemab治疗研究中，参与者一旦达到预定的淀粉样斑块清除水平，才算完成治疗过程。 一旦低于一定阈值，患者就会退出治疗并加入安慰剂组。 一半（52%）的研究参与者在不到12个月的时间内完成治疗过程，而72%的参与者则在18个月内完成治疗。 这点对患者、家庭、处方医师和支付方来说值得注意，因为患者可能不需要长期持续接受治疗。

       在我们反思今天宣布的积极结果的重要性时，阿尔茨海默病协会仍然致力于改善所有潜在疗法，并会探索多种疗法，开发出合适的联合疗法。 所有患者必须可以获得所有经批准的治疗服务、优质护理和支持。

       关于阿尔茨海默氏症协会国际会议® (AAIC®)

       阿尔茨海默氏症协会国际会议 (AAIC) 是世界上规模最大的阿尔茨海默症和其他失智症的研究人员大会。 AAIC作为阿尔茨海默症协会研究项目的一部分，促进产生关于失智症的新知识，并培养至关重要的高等院校研究社区。

       AAIC 2023主页：www.alz.org/aaic/

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