https://www.cphi.cn 2023-07-28 09:40 来源：药智数据 作者：姚姚乐
7月27日，石家庄四药有限公司（以下简称“石家庄四药”）取得司替戊醇干混悬剂批件，拿下国内首仿。
罕见病+儿童用
双重难关需攻破
Dravet综合征，又称婴儿严重肌阵挛性癫痫(severe myoclonic epilepsy in infarlcy,SMEI)，是一种临床少见的儿童难治性癫痫综合征。
作为顽固性癫痫的代表，Dravet综合征也是国际抗癫痫联盟列出的最有害的癫痫病之一。Dravet综合征可能导致严重的癫痫性脑病，具有发病年龄早、发作形式复杂、发作频率高、智能损害严重、药物治疗有效率低、预后差、死亡率高等特点。
Dravet综合征已被列入我国《第一批罕见病目录》中。相关数据显示，Dravet综合征总体发病率约为1/20000-40000，男女比例约为2:1，约占小儿各型肌阵挛性癫痫的29.5%，占3岁以内婴幼儿童癫痫的7%，被认为是罕见病中相对常见的疾病。
“罕见病”+“儿童用”，基本注定了传统抗癫痫药物的“无能为力”。相关研究显示，卡 马 西 平、奥卡西平、拉 莫 三 嗪、苯妥英和氨己烯酸通常会加重Dravet综合征患儿的癫痫发作……
拿下司替戊醇干混悬剂首仿
石家庄四药填补国内市场空白
司替戊醇是一种γ-氨基丁酸(GABA)增强剂，能抑制GABA代谢并增加神经中枢的GABA浓度，改善Dravet综合征患儿的临床症状，减少惊厥发作的频率。
司替戊醇是目前治疗Dravet综合征最有效的药物之一，被认为是Dravet综合征的最后一道防线。司替戊醇由法国Biocodex公司原研，主要剂型为胶囊和干混悬剂。
2001年，司替戊醇被欧盟认定为“孤儿药”。此后，司替戊醇相继在欧盟、日本、美国等多个国家地区上市，与氯 巴 占、丙戊酸盐等药物联用进行Dravet 综合征的治疗。但因研发空白，司替戊醇原研药未在我国上市。
表1 司替戊醇原研药上市信息
资料来源：药智数据企业版——全球药物分析系统数据库
2022年4月，石家庄四药提交司替戊醇干混悬剂上市申请，为国内独家申报。
同年，司替戊醇干混悬剂以“符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格”被纳入优先审评程序。拟定适应症为：与氯 巴 占和丙戊酸盐联合使用，用于婴儿严重肌阵挛性癫痫（SMEI，Dravet综合征）患者癫痫发作时，氯 巴 占和丙戊酸盐无法充分控制的难治性全身强直阵挛发作的添加治疗。
图片来源：CDE官网
7月27日，石家庄四药成功取得司替戊醇干混悬剂的批件，拿下国内司替戊醇干混悬剂首仿。
小结
此前，由于司替戊醇原研药、仿制药都未在国内上市，我国Dravet综合征患儿长时间处于无药可用或只能选择昂贵进口药的局面。如今，待司替戊醇干混悬剂商业化落地，有望改变此局面。
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