2023年8月24日，云顶新耀，一家专注于创新药及疫苗开发、制造及商业化的生物制药公司，今日公布2023年度中期业绩报告（截至2023年6月30日）及业务进展。

       云顶新耀首席执行官罗永庆先生表示："我们非常高兴在2023年这个转型升级、价值增长的关键之年，成功实现了从一家临床阶段的生物科技公司到商业化阶段的创新型生物制药公司的转变。这得益于全球首 个氟环素类抗菌药物依嘉®于7月份在中国成功商业化上市，有望成为对抗多重耐药菌感染的主力军，挽救更多危重患者。作为公司提升自身造血能力的重要一步，我们朝着 "以最快的速度、最高效的投入，惠及最多的患者"的目标，打造了一支精干高效的商业化团队，并与多个国内领先的药品经销商建立合作伙伴关系，通过创新、合作取得效率最大化，打造最 佳商业化实践。在未来的18-24个月内，我们有望在大中华区和韩国、新加坡等国家陆续推出三款重磅新药，进一步拓展公司在亚太地区的商业化版图，这也凸显了云顶在研发以及商业化方面的卓越能力。

       在2023年的下半年，我们即将迎来肾科领域的主打产品—全球首 个对因治疗IgA肾病的疾病首 创药物耐赋康®在中国大陆的获批，并预计将于2024年初在国内全面商业化上市。今年4月，我们已在海南博鳌试验区推出了耐赋康®早期准入项目，该项目非常成功，凸显了中国IgA肾病患者的巨大未满足临床需求，也让我们对未来耐赋康®的商业化上市充满了信心。在我们推进商业化战略的同时，公司也将继续通过业务拓展和自主研发的双轮驱动来扩大我们重点领域的产品管线， 致力于成为亚洲领先的全球综合性生物制药公司。

       今年一季度，公司收到了与Trodelvy 亚洲权益交易相关的全额预付款，拥有了更稳健的财务状况。截至6月底，公司拥有人民币25.4亿元的充足现金储备。同时，通过提高公司运营效率和明确重点治疗领域，我们大幅减少了各个职能部门的开支，将今年前六个月的净亏损较去年同期减少了三分之一以上。这些举措都为我们的股东带来持久稳定的价值。"

       最新产品亮点和预期里程碑

       感染性疾病管线

       依拉环素（依嘉®），为全球首 个氟环素类抗生素，用于治疗包括临床常见多重耐药菌在内的革兰阴性菌、革兰阳性菌、厌氧菌等所引起的感染。目前批准的适应症是用于治疗成人患者的复杂性腹腔内感染 (cIAI)。

         •  于报告期内的成就：

             •  2023年3月16日，本公司宣布，中国国家药监局批准了依嘉®用于治疗成人患者cIAI的新药上市申请（NDA）。

         •  报告期后的成就及预期里程碑：

             •  2023年7月26日，依嘉®在中国成功上市，其首张处方在复旦大学附属华山医院开出。依嘉®在中国的商业化标志着本公司转型成为商业化阶段的创新生物制药公司。

       我们预计2023年在台湾地区获得依拉环素用于治疗cIAI的NDA批准。

       头孢吡肟-他尼硼巴坦是一种β-内酰胺/β-内酰胺酶抑制剂(BL/BLI)抗菌药物，联合使用时可开发其作为潜在治疗选择，针对由抗菌药物耐药的革兰阴性菌引起的严重细菌感染，尤其是产超广谱β内酰胺酶（ESBL）肠杆菌目细菌、碳青霉烯耐药肠杆菌目细菌（CRE）和多重耐药铜绿假单胞菌（MDR-PA），其中包括碳青霉烯耐药铜绿假单胞菌（CRPA）。

         •  报告期后的成就及预期里程碑：

             •  2023年8月15日，我们的合作伙伴Venatorx Pharmaceuticals宣布，美国FDA已受理头孢吡肟-他尼硼巴坦的NDA，这是一种处于研究阶段的β—内酰胺╱β—内酰胺酶抑制剂（BL/BLI）抗生素，可用作包括肾盂肾炎的成人复杂性泌尿感染（cUTI）的潜在治疗药物。FDA还将该NDA纳入优先审评， 预计将于2024年2月22日前做出审评决定。

       EVER206（亦称为SPR206），是一种潜在同类最 佳的新型多黏菌素类抗生素，旨在减少目前临床上多黏菌素B和黏菌素治疗时产生的毒 性，特别是肾 脏毒 性。

         •  于报告期内的成就：

            •  于2023年1月18日，本公司宣布在中国健康受试者中1 期临床研究的顶线结果，表明EVER206 所有给药剂量在健康受试者中的耐受性良好，试验中未观察到急性肾损伤，未发现新的安全性信号。EVER206 在中国健康受试者中的药代动力学特征与国外I 期临床研究(SPR206–101)结果可比且该研究的安全性信息也与国外I 期结果相似，可以支持本公司在中国启动该药物的下一阶段临床开发的计划。

       肾病管线

       耐赋康®（Nefecon®）为我们肾病治疗领域中的支柱候选药物，是开发用于治疗IgAN的专利口服靶向布地奈德迟释胶囊。

         •  于报告期内的成就:

            •  2023年2月10日，韩国食品药品安全部（MFDS）将耐赋康®纳入全球创新产品快速通道（GIFT）计划，用于治疗原发性IgA肾病。耐赋康®是纳入MFDS的GIFT计划中的第二款产品和首 款非肿瘤产品。纳入GIFT计划后，预计可将审批时间加快25%，并允许滚动审理。

            •  2023年3月12日，合作伙伴 Calliditas Therapeutics AB（Calliditas）公布评估耐赋康®用于治疗IgA肾病的NefIgArd 3期临床试验获得积极顶线结果。该试验达到了主要终点，在两年研究期间 (在接受优化肾素-血管紧张素系统 (RAS) 抑制剂治疗的基础上，加用耐赋康®或安慰剂治疗9个月，之后停药随访15个月) ，与安慰剂相比，耐赋康®在估算肾小球滤过率（eGFR）方面具有统计学显著性优势（p值<0.0001）。在主要研究终点方面，耐赋康®治疗组两年内的eGFR比安慰剂组平均高出5.05 mL/min/1.73 m2（p <0.0001）。在两年研究期间，耐赋康® 16 mg 组eGFR 的平均变化为 -2.47 mL/min/1.73 m2，而安慰剂组为 -7.52 mL/min/1.73 m2。

            •  2023年4月6日，公司宣布新加坡卫生科学局受理耐赋康®用于治疗有疾病进展风险的IgA肾病成人患者的NDA。本公司预计将于2023年在新加坡获得NDA批准。

            •  2023年6月，我们的合作伙伴Calliditas在欧洲肾 脏协会和欧洲透析和移植协会大会（ERA-EDTA）上发布了NefIgArd 3期研究2年随访数据。数据显示，在第24个月，耐赋康®治疗组eGFR自基线下降6.11 mL/min/1.73 m2，而安慰剂组自基线下降12 mL/min/1.73 m2，显示9个月的耐赋康®治疗可以延缓肾功能衰退达50%。同时也观察到持久的尿蛋白肌酐比率（UPCR）下降，在第24个月（耐赋康®停药15个月之后），耐赋康®治疗组仍保持UPCR自基线下降达30.7%，安慰剂组仅下降1%。另一项对减少蛋白尿的持久下降作用的分析显示，与安慰剂相比，耐赋康®治疗组12至24个月的UPCR时间平均值减少了41%（95% CI 32–49%，p<0.0001）。在血尿治疗方面，耐赋康®治疗组镜下血尿的患者比例从基线的66.5%降至40.5%，而安慰剂组仅从基线的67.8%降至61.2%。该数据于2023年8月发表在《柳叶刀》上。

            •  2023年6月21日，我们的合作伙伴Calliditas宣布，向美国食品药品监督管理局（FDA）递交了一份补充新药上市申请（sNDA），寻求TARPEYO®（Nefecon在美国的商品名）的完全批准。此sNDA的递交是基于NefIgArd 3期临床试验的完整数据。Calliditas于8月18日宣布美国FDA接受该补充新药上市申请并授予优先审评，预计将于2023 年 12月20日前做出审评决定。

       报告期后的成就及预期里程碑：

            •  2023年8月1日，本公司宣布完成NefIgArd 3期研究中国开放标签扩展（cOLE）的患者招募。这项研究用以评估耐赋康®在完成3期临床研究项目NefIgArd后并符合入选标准的中国原发性IgA肾病患者中，继续使用该药物9个月的疗效和安全性。

            •  我们预计于2023年在中国大陆及新加坡获得耐赋康®用于治疗原发性IgA肾病的NDA批准。

            •  我们预计于2023年在中国香港、中国澳门、中国台湾地区及韩国提交耐赋康®治疗IgA肾病的NDA。

       自身免疫性疾病管线

       Etrasimod（伊曲莫德）是一种口服、每日一次、选择性1-磷酸鞘氨醇(S1P) 受体1,4,5 (S1P1,4,5) 调节剂。除UC外，目前正在研究其对一系列其他免疫炎症性疾病的作用。

         •  于报告期内成就：

            •  2023年5月17日，本公司宣布在亚洲完成etrasimod （伊曲莫德）用于治疗中重度活动性UC的多区域、多中心3期临床患者招募。

         •  报告期后成就及预期里程碑：

            •  我们的授权合作伙伴辉瑞公司预期将于2023年下半年收到FDA对etrasimod（伊曲莫德）用于治疗中重度活动性UC患者的审评决定。美国FDA于2022年12月受理NDA。

            •  我们将于2023年读出etrasimod（伊曲莫德）用于治疗UC的亚洲3期临床试验中12周诱导临床缓解数据，并将与相关药监部门讨论注册策略。

       mRNA平台

       EVER-COVID19–M1.2为一款针对奥密克戎株（Omicron）的二价COVID-19加强针候选疫苗。

         •  于报告期内的成就：

            •  利用我们经临床验证的mRNA平台，本公司正在开发一款针对奥密克戎株（Omicron）的二价加强针候选疫苗EVER-COVID19–M1.2。本公司已于中国启动研究用新药（IND）申请的滚动数据递交。

       商业化

         •  我们打造了一支精干高效且拥有行业丰富经验的专业商业化团队，该团队将聚焦两个关键治疗领域（抗感染及肾科疾病领域）。截至2023年6月30日，我们的商业团队有约138名成员，包括销售、营销、市场准入、医学事务、渠道及商业卓越的员工。

         •  公司与中国的多个药品经销商建立战略合作伙伴关系，包括国药控股、上药控股有限公司，上药科园信海医药有限公司，重庆医药（集团）股份有限公司及广州医药集团有限公司。 通过紧密及多维度的合作，我们将凭借其行业领先的进口及渠道分销网络优势，加速依嘉®在中国的商业化进程，惠及更多的患者。

         •  耐赋康®预计将成为本公司在中国商业化的第二款重磅产品，已于2023年4月成功获准进入博鳌乐城先行区，该早期准入项目获得广泛好评，目前已超过500名患者注册，凸显了中国IgAN患者巨大的未满足临床需求。

         •  鉴于中国IgA肾病发病率突出，公司正全力拓展耐赋康®的多元化创新支付手段，积极推动耐赋康®纳入保险计划，以提高治疗的可及性，减轻家庭与社会的治疗负担。因此，2023年5月耐赋康®被纳入2023年度"北京普惠健康保新版特药清单-海外特药"报销目录，并已进入昆明市及山西省等地的惠民保目录。

       新药研发

         •  本公司在治疗肾小球疾病领域的自主研发项目进展顺利，其中进度最快的项目将于2024年进入临床试验阶段。此外，通过我们经临床验证的mRNA平台，我们正在推进传染病预防性疫苗及实体瘤癌症治疗疫苗的开发。

       业务拓展

         •  我们的业务拓展重点为肾病、抗感染及自身免疫性疾病领域。我们正积极寻求这些疾病领域的商业合作。

         •  如先前所公告，于2022年8月，Gilead Sciences, Inc.的全资附属公司Immunomedics, Inc.（Immunomedics）同意以总额高达455百万美元的对价（其中包括预付款280百万美元）收购本公司对Trodelvy®的权利。本公司于2022年末及2023年第一季度收到全额预付款，增强了我们的现金流，以继续推进核心治疗领域的产品开发。

       未来发展

         •  本公司成立六年以来，始终坚定不移朝着成为生物制药公司的目标努力。我们成功地获得依嘉®的新药上市批准并将其成功商业化上市。我们将继续寻求药监部门对其他创新候选药物的批准，并用授权引进及内部研发的双轮驱动战略进一步扩大我们现有的丰富管线。

         •  在未来的18-24个月，我们预计将在大中华区和韩国、新加坡等国家陆续推出三款重磅新药，即耐赋康®、etrasimod （伊曲莫德）及头孢吡肟—他尼硼巴坦。随着耐赋康®获批的临近，我们将于今年下半年及2024年扩大商业化团队，以更深入的覆盖更多的医院。

       财务亮点

       国际财务报告准则数字

         •  收益由截至2022年6月30日止的人民币1.0百万元增加人民币7.9百万元至截至2023年6月30日止的人民币8.9百万元，主要由于在新加坡销售Xerava®及与吉利德德过渡期内销售Trodelvy®。

         •  研发开支由截至2022年6月30日止六个月的人民币345.5百万元减少人民币57.0百万元至截至2023年6月30日止六个月的人民币288.5百万元，主要由于（i）多款候选药物已完成临床试验并进入新药上市审批或商业化阶段；及（ii）将Trodelvy®的临床开发活动转至吉利德。

         •  一般及行政开支由截至2022年6月30日止六个月的人民币118.9百万元减少人民币35.8百万元至截至2023年6月30日止六个月的人民币83.1百万元，主要由于组织架构优化及相关的以股份为基础的薪酬开支减少。

         •  分销及销售开支由截至2022年6月30日止六个月的人民币148.2百万元减少人民币84.1百万元至截至2023年6月30日止六个月的人民币64.1百万元，主要由于将Trodelvy®的相关商业活动转至吉利德以及2022年8月起相关的组织架构优化。

         •  期内亏损净额由截至2022年6月30日止六个月的人民币668.0百万元减少人民币244.4百万元至截至2023年6月30日止六个月的人民币423.6百万元，主要由于（i）多款候选药物已完成临床试验并进入新药上市审批或商业化阶段;及（ii）将Trodelvy®的相关临床及商业活动转至吉利德；及（iii）组织架构优化和合理化。

         •  截至2023年6月30日，现金及现金等价物以及银行存款为人民币2,540.2百万元。

       非国际财务报告准则数字

         •  期内经调整亏损由截至2022年6月30日止六个月的人民币523.7百万元减少人民币196.8百万元至截至2023年6月30日止六个月的人民币326.9百万元，主要由于国际财务报告准则亏损缩减所致。

       有关云顶新耀

       云顶新耀是一家专注于创新药和疫苗开发、制造及商业化的生物制药公司，致力于满足亚洲市场尚未满足的医疗需求。云顶新耀的管理团队在中国及全球制药企业从事过高质量临床开发、药政事务、化学制造与控制（CMC）、业务发展和运营，拥有深厚的专长和丰富的经验。云顶新耀已打造多款有潜力成为全球同类首 创或者同类最 佳的药物组合，其中大部分已经处于临床试验后期阶段。公司的治疗领域包括肾科疾病、感染性和传染性疾病、自身免疫性疾病。