8月28日，拜耳（Bayer）及其旗下子公司BlueRock Therapeutics宣布，其在研干细胞疗法Bemdaneprocel（BRT-DA01）在治疗帕金森病患者的1期临床试验（NCT05897957）达到主要临床终点。相关数据在丹麦哥本哈根举行的国际帕金森病和运动障碍大会上公布。

       Bemdaneprocel (BRT-DA01) 是一种由多能干细胞产生多巴胺的神经元组成的研究疗法，通过外科手术移植入患者的大脑。两组患者A组（5例患者）及B组（7例患者）分别接受2中不同剂量的细胞（低剂量90万或高剂量270万），并给予1年的免疫抑制方案。

       研究结果显示

       1年内在低剂量组和高剂量组的所有12例患者中均显示出良好的安全性和耐受性，未发生严重不良反应（SAE），两起报道的SAE均与治疗无关（1例癫痫发作是由外科手术引起的，1例新冠患者）。通过18F-DOPA PET成像扫描显示，确证了低剂量和高剂量组中细胞植入和存活。

       两组中次要临床终点均有所改善，通过MDS统一帕金森病评定量表第III部分（MDS-UPDRS 第III部分）及运动功能状态评估工具Hauser Diary（用于评估帕金森病运动症状的严重程度）两项评估表明，高剂量组的患者显示出更大的临床获益。

       采用Hauser Diary对患者进行分类，患者在症状得到良好控制时表示为“ON”状态；在症状恶化时标记为“OFF”。与基线水平相比，高剂量组患者在一年后处于“ON”状态的时间延长了2.16小时，且没有出现运动障碍；处于“OFF”状态的时间相应缩短了1.91小时。相比之下，低剂量组患者处于“ON”状态的时间延长0.72小时，处于“OFF”状态的时间相应缩短了0.75小时。

       在高剂量组中，通过MDS-UPDRS 第 III 部分对“停药”状态下Bemdaneprocel一年期疗效进行评分，与基线水平对比，降低了13.0分。低剂量组结果较基线降低7.6分。

       伴随人口老龄化的增加， 我国帕金森病患者增长迅速，根据2021年发布的《中国帕金森病治疗指南（第四版）》，我国帕金森病患病人数将从2005年的199万人上升到2030年的500万人，几乎占到全球帕金森病患病人数的一半。传统临床用药如左旋多巴，只能作为多巴胺替代，暂时缓解症状。干细胞疗法有望重塑帕金森患者脑内被破坏的神经元，从根源入手，为帕金森病的临床治疗带来新的方向。

       参考来源

       1.https://www.bayer.com/media/en-us/bluerocks-phase-i-study-with-bemdaneprocel-in-patients-with-parkinsons-disease-meets-primary-endpoint/

       2.https://endpts.com/bluerock-bayers-stem-cell-division-details-promising-early-results-from-parkinsons-study/

       3.招商证券-绿叶制药-2186.HK-国内否极泰来，海外曙光已现