本周，大热点没有，小热点有些。首先看审评审批方面，最值得拎出来讲的就是诺华重磅偏头痛新药依瑞奈尤单抗获批上市，同时赛诺菲的度普利尤单抗和复宏汉霖的斯鲁利单抗均有新适应症获批；其次看研发方面，国产口服阿尔茨海默病新药琥珀八氢氨吖啶片Ⅲ期研究成功，即将申报上市；再次看交易及投融资方面，Orionis Biosciences与基因泰克就Orionis分子胶疗法达成合作，总交易额或超20亿美元；最后看其他，第二批罕见病目录公布，新增86个病种。

       本周期盘点包括审评审批、研发、交易及投融资和其他4大板块，统计时间为9.18-9.22，包含23条信息。

       审评审批

       NMPA

       上市

       批准

       1、9月19日，NMPA官网显示，欧加隆的依折麦布阿托伐他汀钙片(Ⅰ)/(Ⅱ)（商品名：益立妥）获批上市，用于治疗高胆固醇血症和纯合子型家族性高胆固醇血症（HoFH）。依折麦布阿托伐他汀钙片是依折麦布与阿托伐他汀的固定复方制剂，在临床中，这两种药物成分均已广泛用于降低低LDL-C水平。

       2、9月21日，NMPA官网显示，诺华的依瑞奈尤单抗（商品名：Erenumab）注射液获批上市，每月仅需1次，用于预防成人偏头痛。Erenumab是安进和诺华共同开发的一款通过阻断降钙素基因相关肽（CGRP）活性来预防偏头痛的全人源单克隆抗体。

       3、9月22日，NMPA官网显示，赛诺菲的度普利尤单抗（商品名：Dupixent）新适应症获批，用于治疗成人结节性痒疹。这也是度普利尤单抗在国内获批的第2项适应症。度普利尤单抗是赛诺菲和再生元联合开发的一款抗IL-4/IL-13单抗。

       4、9月22日，NMPA官网显示，复宏汉霖的斯鲁利单抗（商品名：汉斯状）新适应症获批，联合化疗一线治疗局部晚期/转移性食管鳞癌（ESCC）患者。这也是斯鲁利单抗在国内获批的第4项适应症。斯鲁利单抗是一款重组人源化抗PD-1单抗。

       申请

       5、9月19日，CDE官网显示，齐鲁制药4类仿制药阿帕他胺片申报上市，这是国内首 个申报上市的阿帕他胺仿制药。阿帕他胺原研产品是强生研发的一款新一代口服雄激素受体抑制剂，化合物专利将于2027年到期。

       6、9月19日，CDE官网显示，安斯泰来的恩扎卢胺软胶囊（商品名：Xtandi/安可坦）新适应症申报上市，用于治疗转移性激素敏感性前列腺癌（mHSPC）。恩扎卢胺是一款特异性雄激素受体（AR）抑制剂，已获批用于治疗转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）和非转移性去势抵抗性前列腺癌（nmCRPC）患者。

       7、9月21日，CDE官网显示，阿斯利康的甲磺酸奥希替尼片新适应症申报上市。奥希替尼是一种不可逆的第三代表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂（EGFR-TKI），具有抗CNS转移的临床活性。

       临床

       批准

       8、9月18日，CDE官网显示，浙江医药子公司新码生物1类治疗用生物制品注射用NCB003获批临床，拟用于晚期恶性实体瘤。注射用NCB003是新码生物自主研发的新一代定点偶联长效人白介素-2（IL-2）药物，拟用于标准治疗失败的晚期恶性实体瘤，属于创新生物技术药物。

       9、9月18日，CDE官网显示，中国生物上海生物制品研究所的注射用SIBP-A13获批临床，拟用于对标准治疗无效或不耐受的晚期实体瘤，特别是难治的或复发的转移性EGFR突变非小细胞肺癌、转移性乳腺癌、转移性头颈部肿瘤患者。SIBP-A13是上海生物制品研究所基于第三代ADC技术研发的靶向HER3的ADC药物。

       优先审评

       10、9月19日，CDE官网显示，云顶新耀的注射用盐酸头孢吡肟/盐酸他尼硼巴坦组合包装拟纳入优先审评，用于治疗包括肾盂肾炎的成人复杂性尿路感染（cUTI）。注射用头孢吡肟/他尼硼巴坦是一种β-内酰胺/β-内酰胺酶抑制剂（BL/BLI）抗菌药物。

       11、9月19日，CDE官网显示，辉瑞的阿布昔替尼片拟纳入优先审评，用于对其他系统治疗（如激素或生物制剂）应答不佳或不适宜上述治疗的难治性、中重度特应性皮炎12岁及以上青少年患者。阿布昔替尼是一款口服JAK1抑制剂，已获批用于治疗难治性、中重度特应性皮炎成人患者。

       12、9月21日，CDE官网显示，北海康成的氯马昔巴特口服溶液拟纳入优先审评，用于治疗2月龄及以上进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）患者的胆汁淤积瘙痒症。氯马昔巴特口服溶液是一种几乎不被吸收的回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂，已获批用于治疗1岁及以上阿拉杰里综合征（ALGS）患者胆汁淤积性瘙痒。

       FDA

       优先审评

       13、9月20日，默沙东宣布，PD-1单抗帕博利珠单抗（Keytruda，K药）的补充生物制品许可申请（sBLA）获FDA优先审评，适应症为联合同步放化疗治疗新诊断的高风险局部晚期宫颈癌患者。PDUFA日期为2024年1月20日。如果获批，K药将成为这类人群的首 个免疫疗法。

       研发

       临床状态

       14、9月20日，中国药物临床试验登记与信息公示平台显示，华东医药全资子公司中美华东和重庆派金共同开展的司美格鲁肽注射液生物类似药Ⅲ期临床试验完成首例受试者入组和给药。这是一项多中心、随机、开放、平行对照的Ⅲ期临床研究，主要目的是在二甲双胍治疗后血糖控制不佳的2型糖尿病患者中，论证试验药物司美格鲁肽注射液与原研药在治疗32周后血糖控制的等效性。

       15、9月18日，中国药物临床试验登记与信息公示平台显示，百时美施贵宝及旗下新基在中国启动了iberdomide胶囊用于新诊断的多发性骨髓瘤的国际多中心Ⅲ期临床试验。iberdomide是一款靶向Ikaros/Aiolos（IKZF1/3）的蛋白降解疗法，也是一款基于度胺类分子进一步优化产生的分子胶类化合物。

       临床数据

       16、9月18日，泽璟制药的注射用重组人促甲状腺激素（rhTSH）用于分化型甲状腺癌患者术后辅助诊断的Ⅲ期临床试验ZGTSH004达到了方案预设的主要终点。注射用重组人促甲状腺激素（rhTSH）是泽璟制药自主研发的生物大分子药物，属于治疗用生物制品。

       17、9月18日，恒瑞医药的阿帕替尼治疗复发或转移性腺样囊性癌的一项跨国多中心Ⅱ期临床试验结果积极。结果显示，试验组盲法独立审查委员会（BIRC）评估的客观缓解率（ORR）为9.7%，研究者评估的ORR为15.3%，中位无进展生存期（mPFS）为9.0个月，中位总生存期（mOS）未达到，整体安全性可控。这为阿帕替尼治疗复发或转移性腺样囊性癌提供了新依据。

       18、9月20日，通化金马药业的琥珀八氢氨吖啶片用于治疗轻、中度阿尔茨海默病的Ⅲ期临床试验已完成揭盲和主要数据的统计分析，达到主要终点。琥珀八氢氨吖啶片是一种新的乙酰胆碱酯酶抑制剂，属于1类新药，具有双重胆碱酯酶抑制功能，可以同时抑制乙酰胆碱酯酶和丁酰胆碱酯酶。

       交易及投融资

       19、9月20日，Orionis Biosciences宣布，与罗氏旗下基因泰克达成合作协议，共同开发针对包括肿瘤和神经退行性疾病在内主要疾病领域具有挑战性靶点的新型小分子药物。根据协议条款，Orionis将负责发现和优化针对基因泰克指定靶点的分子胶，而基因泰克将负责这些小分子的后续临床前、临床开发、监管申请和商业化。

       20、9月20日，Pepti Dream宣布，与罗氏旗下基因泰克达成合作协议。根据协议，PeptiDream将使用其专有的肽发现平台系统（PDPS）技术来发现、优化和开发大环肽候选物，用于开发针对基因泰克感兴趣靶点的肽-RI偶联药物。

       21、9月20日，远大生命科学全资子公司远大蜀阳宣布，与苏州康宁杰瑞达成合作协议。根据协议，远大蜀阳将独家负责KN057在大中华区的市场推广和商业化销售，并向康宁杰瑞支付累计最高人民币5亿元的权益付款（包括首付款和里程碑款）及分级销售提成。康宁杰瑞将继续负责KN057针对血友病A和血友病B的后续临床研究、上市注册申请及产品供应。

       22、9月21日，云顶新耀宣布，与Kezar Life Sciences（Kezar）达成合作协议。根据协议，共同在大中华区、韩国和部分东南亚国家进行临床开发和商业化Kezar的首 款临床阶段候选药物zetomipzomib。zetomipzomib是一款同类首 创、选择性免疫蛋白酶体抑制剂，用于治疗包括狼疮性肾炎（LN）在内的一系列自身免疫性疾病。

       其他

       23、9月20日，中国国家卫生健康委、中国国家药监局等6部门联合发布了《第二批罕见病目录》，目录包含了86种罕见疾病。根据通知，此目录的发布是为了深入贯彻落实《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》，进一步加强中国罕见病管理，提高罕见病诊疗水平，维护罕见病患者健康权益。