近日，武田宣布与加利福尼亚州生物技术公司 AcuraStem 达成了一项合作协议，以开发和商业化AcuraStem的PIKFYVE靶向治疗药物，包括用于治疗肌萎缩性侧索硬化症（ALS）的创新反义寡核苷酸（ASO）——AS-202。

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        根据协议条款，武田承诺，如果双方的合作在未来达到所有临床、监管和商业里程碑，武田将支付高达约 5.8 亿美元的预付款和里程碑付款。AcuraStem 还将有资格从合作中产生的任何产品的潜在净销售额中获得分级版税。

        作为回报，武田将获得 AcuraStem 的 PIKFYVE 项目，其中包括 AS-202，这是一种研究性反义寡核苷酸 (ASO)，也是AcuraStem最成熟的候选产品。武田将获得 AS-202 以及 AcuraStem 的其他 PIKFYVE 主导资产的全球独家许可。

        据公告显示，AcuraStem接下来将负责一些特定的开发环节，以帮助推动AS-202 IND可行性研究并表征潜在的备用ASO。而武田将负责所有开发活动，包括临床研究、监管工作和全球商业化。

        AcuraStem由Alworth、Ichida、Paul August博士和Qing Liu博士于2016年共同创立，致力于不断改进其以患者为基础的iNeuroRx®技术平台，以期在神经退行性适应症领域发现更有效的治疗方法，并快速推进其治疗项目，包括现有的针对ALS和FTD的SYF2和UNC13A项目。

       据AcuraStem公司网站介绍，PIKFYVE是ALS的一个新型治疗靶点。该公司的研究表明，使用 ASO 疗法抑制编码激酶的基因有助于神经元排除有毒蛋白质和病理聚集物。进而保护健康神经功能，防止神经退化。

       这一新颖的治疗机制最初是在AcuraStem联合创始人Justin Ichida博士的实验室中使用患者源性疾病模型发现的，由南加州大学Stevens创新中心独家授权给AcuraStem，并在AcuraStem的iNeuroRx®疾病建模平台上进一步开发（Shi Y et al Nat Med 2018，Hung S-T et al Cell 2023）。AcuraStem的研究人员进一步证明，通过ASO介导的PIKFYVE抑制可以在多个ALS和FTD的体内模型中恢复运动功能，减少神经退行并提高生存率。

      武田神经科学治疗领域部门负责人Sarah Sheikh在一份声明中称，AS-202具有独特的双重作用机制，既能解决TDP-43聚集问题，又能改善TDP-43功能，有望满足 "衰弱性神经疾病 "患者现有的未满足需求。

     武田今年的BD动作频繁，且交易额均动辄上亿。

     7 月，与英国生物技术公司 F-star Therapeutics 签署了一项战略发现合作与许可协议，以发现针对癌症靶点的下一代多特异性抗体。虽然交易的完整财务数据没有透露，但两家公司表示，F-star 可以获得高达 10 亿美元的里程碑奖励。

     4月，法国制药企业Innate Pharma SA宣布已与武田签订了一项独家许可协议，根据该协议，Innate授予武田在全球范围内使用一组针对未公开靶点的选定Innate抗体用于开发抗体药物偶联物（ADC）的独家权利，主要关注腹腔疾病。根据许可协议的条款，Innate将获得500万美元的预付款，如果在协议期限内实现了所有里程碑，则有资格获得高达4.1亿美元的未来开发、监管和商业里程碑，以及许可产生的任何商业产品潜在净销售额的特许权使用费。

    1 月，武田与 Hutchmed 达成了另一项可能价值 10 亿美元的合作协议，开发用于结直肠癌试验的血管内 皮生长因子抑制剂 fruquintinib。