中国北京，美国麻省剑桥和瑞士巴塞尔百济神州（纳斯达克代码：BGNE；香港联交所代码：06160；上交所代码：688235）是一家全球性生物科技公司。公司今日宣布英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）已发布最终评估文件，推荐百悦泽®（中文通用名：泽布替尼）用于治疗符合以下适应症治疗标准的成人患者：

       未经治疗的伴有17p缺失或TP53突变（高风险）的慢性淋巴细胞白血病（CLL），或未经治疗的无17p缺失或TP53突变，且不适合接受氟达拉滨-环磷酰胺-利妥昔单抗（FCR）或苯达莫司汀联合利妥昔单抗（BR）治疗的CLL，以及复发/难治性CLL

       百济神州英国及爱尔兰总经理Robert Mulrooney博士表示："我们很高兴NICE认可百悦泽®为CLL患者带来的临床获益和经济效益。2022年7月，百悦泽®曾获NICE认可其在治疗华氏巨球蛋白血症（WM）中独有的成本优势。尽管百悦泽®进入英国市场的时间不长，我们依然迅速地崭露头角，展现了百济神州能够为当地癌症患者提供可及、可负担创新药物的能力。"

       正如NICE的最终评估文件所述，对于未经治疗的高风险CLL患者群体或不适合FCR/BR的CLL患者群体以及复发/难治性CLL患者群体而言，相较其他BTK抑制剂，泽布替尼的增量成本更低、质量调整生命年增量更高。委员会认为使用泽布替尼治疗CLL患者对英国国家医疗服务体系（NHS）的资源具有成本效益。

       英国公益组织"白血病关爱"（Leukemia Care）的患者倡导医疗保健联络官Nick York表示："这一决定对英格兰和威尔士地区的CLL患者而言是一个重要的里程碑。CLL是最常见的成人白血病类型。尽管这一疾病的治疗不断进步，许多CLL患者仍然会面临复发问题，这意味着他们亟需新的治疗选择。此外，还有一部分属于难治性初治患者。"

       百悦泽®是NICE推荐列入CLL治疗常规医疗目录的第三个BTK抑制剂。

       英国NHS信托基金利兹教学医院的血液学顾问Talha Munir博士表示："在SEQUOIA和ALPINE两项全球3期试验中，泽布替尼在治疗CLL成人患者中取得了疗效上的优效性，展示出良好的安全性特征。NICE此次的积极推荐将使英格兰和威尔士地区的CLL患者能够获得这一重要的、新的治疗选择。"

       此外，百悦泽®还于2023年10月9日获得苏格兰药品联盟批准，用于治疗不适合化学免疫治疗的CLL成人患者。

       百悦泽®已在全球超过65个市场获批多项适应症，其中包括美国、中国、欧盟、英国、加拿大、澳大利亚、韩国、瑞士等。目前，百悦泽®正在进一步开发，以在全球范围内获得更多上市批准。百悦泽®全球开发项目已在29个国家和地区入组超过5,000例受试者。

       关于慢性淋巴细胞白血病（CLL）

       CLL是一种危及生命的成人癌症，是原发于骨髓的异常白血病B淋巴细胞（一种白细胞）蓄积于外周血、骨髓和淋巴组织的一种成熟B细胞恶性肿瘤。[i],[ii] CLL是成人白血病最常见的类型，约占白血病新发病例的四分之一。[ii],[iii] 英国每年约有3,800人被诊断出患有CLL。[iv],[v]

       关于百悦泽®（泽布替尼）

       百悦泽®是一款由百济神州科学家自主研发的布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制剂，目前正在全球进行广泛的临床试验项目，作为单药和与其他疗法进行联合用药治疗多种B细胞恶性肿瘤。由于新的BTK会在人体内不断合成，百悦泽®的设计通过优化生物利用度、半衰期和选择性，实现对BTK蛋白完全、持续的抑制。凭借与其他获批BTK抑制剂存在差异化的药代动力学特征，百悦泽®已被证明能在多个疾病相关组织中抑制恶性B细胞增殖。

       [i] National Cancer Institute. Chronic Lymphocytic Leukemia Treatment (PDQ®)–Patient Version. Accessed October 2023. https://www.cancer.gov/types/leukemia/hp/cll-treatment-pdq.

       [ii] American Cancer Society. What is Chronic Lymphocytic Leukemia® Updated May 10, 2018. Accessed October 2023. https://www.cancer.org/cancer/types/chronic-lymphocytic-leukemia/about/what-is-cll.html.

       [iii] American Cancer Society. Key Statistics for Chronic Lymphocytic Leukemia. Updated January 12, 2023. Accessed October 2023. https://www.cancer.org/cancer/types/chronic-lymphocytic-leukemia/about/key-statistics.html.

       [iv] Cancer Research UK. Chronic Lymphocytic Leukaemia (CLL) Incidence Statistics. Accessed October 2023. https://www.cancerresearchuk.org/health-professional/cancer-statistics/statistics-by-cancer-type/leukaemia-cll/incidence.

       [v] Leukaemia UK. Chronic Lymphocytic Leukaemia. Accessed October 2023. https://www.leukaemiauk.org.uk/about-leukaemia/types-of-leukaemia/chronic-lymphocytic-leukaemia-cll/.