https://www.cphi.cn 2023-10-31 15:20 来源：美通社
全球领先的合同研究、开发和生产（CRDMO）服务公司药明生物（WuXi Biologics, 2269.HK）祝贺合作伙伴Amicus Therapeutics（以下简称Amicus，纳斯达克股票代码：FOLD）Pombiliti™（cipaglucosidase alfa）+ Opfolda™（miglustat）65 mg胶囊获得美国FDA批准上市。该双成分疗法用于治疗体重超过40千克，已接受现有酶替代疗法（ERT）后病情未得到改善的晚发型庞贝病（LOPD）成人患者。
Pombiliti™是一种天然高表达甘露糖-6-磷酸的重组人GAA酶（rhGAA），于2012年在药明生物平台上从一个"主意"（idea）诞生，在公司领先的一体化技术平台及强劲产能实力的赋能下成功实现商业化。作为Pombiliti™商业化阶段原液生产独家合作伙伴和制剂生产主要合作伙伴，药明生物在"全球双厂战略"的引领下，正在通过五个生产厂为Pombiliti™提供商业化生产服务。
Amicus Therapeutics总裁兼首席执行官Bradley Campbell先生表示："此次FDA的批准对于美国庞贝病患者群体意义非凡。这款创新疗法成功上市不仅凝聚了药明生物团队和Amicus团队之间的无私奉献精神，更见证了双方强大的合作伙伴关系。它离不开我们心系患者，甘于奉献的志同道合，更离不开我们把'为罕见病群体带来高质量疗法'这一愿景转变为行动的强大执行力。经过多年砥砺前行，双方共同携手将一纸创想，一个分子，推进至临床生产和商业化上市阶段，践行惠及晚发型庞贝病患者的誓言。"
药明生物首席执行官陈智胜博士表示："十一载磨一剑，我们非常荣幸赋能Amicus实现这一重要里程碑。Amicus与药明生物之间紧密的合作关系不仅印证了我们'跟随分子'（follow the molecule）商业模式的成功，也激励着我们不断为全球合作伙伴加快发现、开发和生产更多用于治疗罕见病的生物药。同心而共济，双方立志于为患者谋福祉的初心如磐。我坚信双方的通力合作也将续写更多传奇，造福全球罕见病患者。"
关于庞贝病
庞贝病是一种由酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）缺乏引起的遗传性溶酶体疾病，临床表现为GAA水平的降低或缺失并导致细胞中糖原的积累。庞贝病涵盖婴儿型到晚发型，前者对心脏功能有显著影响，疾病迅速进展至死亡，后者主要影响骨骼肌和呼吸肌，疾病进展相对缓慢。晚发型庞贝病患者症状可能会很严重，虚弱无力，临床表现包括渐进性全身肌无力，尤其是骨骼肌和呼吸肌会随着疾病进展而恶化。
关于Pombiliti + Opfolda
Pombiliti + Opfolda是一种双成分疗法，由富含甘露糖-6-磷酸的重组人GAA酶和口服酶稳定剂miglustat组成。Pombiliti通过M6P受体进行高亲和力摄取，同时保持其生成最高活性酶的功能，Opfolda旨在减少血液中酶活性的损失。
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