典晶生物1类眼科新药EB-116获得CDE临床默示许可！

https://www.cphi.cn 2023-11-02 09:52 来源：药渡Daily 作者：江篱

2023年9月5日，根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网数据显示，典晶生物的1类眼科新药EB-116获临床默示许可，适应症为治疗由双等位基因RPE65或LRAT突变引起的遗传性视网膜疾病（包括视网膜色素变性RP和Leber先天黑矇LCA）导致视力丧失的患者。病人必须有治疗医师确定的存活视网膜细胞。

中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网数据

EB-116（Zuretinol，EB-109）即9-顺视黄醇乙酸酯属于Vitamin A类似物，是一种小分子药物，在体内可转化为9-顺式视黄醛，当被光线刺激后与蛋白结合形成视紫质。2022年典晶生物从Retinagenix Holdings公司收购了Zuretinol资产，包括其全球独占研发和商业化权益。

RPE65或LRAT基因突变导致人体维生素A循环出现严重的缺陷。维生素A在人体转化为11-顺视黄醛（11-cis retinal），用来捕捉光线及引起视觉产生。RPE65或LRAT突变的患者这一关键环节受阻，从而他们的视网膜细胞无法产生视觉，逐渐致盲。

视网膜色素变性（Retinitis pigmentosa，RP）是最常见的遗传性致盲眼病，是指以进行性感光细胞及色素上皮功能丧失为共同表现的遗传性、退行性的疾病，世界范围内发病率1/7000~1/3000，中国发病率约为1/3500。

Leber先天性黑矇（Leber congenital amaurosis，LCA）是发病早而且较为严重的遗传性视网膜病变，全世界患病率为1/81000~1/31000，约占遗传性视网膜变性类疾病的5％，占儿童先天性双眼盲的10％～20％。

在此前披露的8项临床研究中，Zuretinol口服制剂已经在144例受试者中进行了测试，包括健康受试者，隐性RPE65/LCA患者，常染色体显性RPE65患者，以及暗适应受损的早期AMD患者。这些研究均表明Zuretinol具有良好的安全性，耐受性和显著的临床疗效，能够快速改善患者视觉功能。

典晶生物

典晶生物医药科技（苏州）有限公司，(Eluminex Biosciences (Suzhou) Limited) 成立于2020年2月，是一家专注于眼科疾病和重组人胶原蛋白技术的生物医药公司。公司成立3年以来，目前已完成B+轮融资，累计金额超1亿美元。公司进展最快的产品EB-301(生物合成角膜)已进入临床3期。

EB-301是典晶生物从珐博进引进的产品，获得了全球独家开发许可，临床适用于角膜稳定的、非感染性基质病变且需要进行前板层角膜移植术 (ALK) 的病例。中国每年仅进行大约八千例供体角膜移植手术，据估计每年有十五万至二十万名符合角膜移植条件的新患者。

典晶生物EB-301