近日，生物技术公司Ascidian 宣布获得Apple Tree Partners（ATP）的4000 万美元 A 轮扩展融资。
融资资金将被用于推进Ascidian的先导项目，以及该公司正开发的其他项目。
关于Ascidian
Ascidian 是一家专注于通过重写RNA治疗人类疾病的生物技术公司，通过重写RNA重新定义疾病的治疗方法。据了解，Ascidian疗法能够通过在RNA水平上编辑外显子，对基因进行精确的转录后编辑，从而在正确的时间、在正确的细胞中获得正确水平的全长、功能性蛋白质。随着视网膜、神经、神经肌肉和遗传疾病的积极发现和临床前项目，Ascidian的方法有可能用一剂RNA外显子编辑器治疗患者，为需要突破的患者开辟新的治疗可能性。
当前Ascidian官网展示了其在几大治疗领域的研究现状，包括视网膜病变、神经和神经肌肉领域等。其中ABCA4先导项目为该公司的核心项目，该疗法拟用于治疗包括Stargardt病在内的视网膜病变。
此前，Ascidian曾在美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)上展示ABCA4项目的研究数据，数据显示通过对非人类灵长类进行视网膜下注射ABCA4外显子编辑器，可以恢复完整ABCA4蛋白的表达。Ascidian预计将于2024年初向FDA提交ABCA4用于视网膜病变的新药研究(IND)申请。此外，Ascidian还在推动神经和神经肌肉疾病领域项目研发进度。
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