近日，武田官网发布消息宣布FDA批准其创新酶替代疗法Adzynma（TAK-755）用于治疗成人和儿童先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）。据其新闻稿称，Adzynma是首 个也是唯一一个获得FDA批准的重组ADAMTS13蛋白。

       关于Adzynma

       Adzynma（ADAMTS13， recombinant-krhn） 是一种重组的具有血小板反应蛋白1型重复序列的解整合素和金属蛋白酶之成员13。ADAMTS13缺失，会导致血管性血友病因子（VWF）多聚体在血液中积累进而会引起的血栓性血小板减少性紫癜（TTP）。Adzynma通过替代缺失或功能失常的ADAMTS13酶，从而起到预防和治疗的作用。

       cTTP是一种罕见的慢性凝血障碍疾病，发病机制是因为ADAMTS13酶的缺失，导致VWF多聚体在血液中积累。cTTP有急性和慢性两种，急性TTP患者如果没有接受治疗，患者死亡率超过90%

       Adzynma此前被FDA授予孤儿药资格（ODD）和快速通道资格。此外，Adzynma还获得了EMA和厚生劳动省的孤儿药资格称号，用于治疗TTP。

       此次获批基于cTTP首 个随机、对照、开放标签试验结果支持，在接受Adzynma预防性治疗中，没有患者发生急性TTP事件（n=37），而接受血浆治疗的患者发生了一例急性TTP事件（n=38）。与基于血浆的疗法相比，Adzynma显示出良好的安全性。

       武田在罕见病领域的贡献一直备受瞩目。Adzynma的上市，得益于公司与FDA的紧密合作，以及该药物获得的优先审查、快速通道和孤儿药的身份。

       在新药方面，武田收获了Adzynma的突破性进展，但回顾其上半年整体情况，武田还需更多的新药驱动力带动下半年的营收。

       2023H1 业绩不及预期

       砍4条管线降本增效

       近日，武田公布了2023H1 财报，2023年上半年总销售额21017亿日元（约138.7亿美元）同比增长6.4%，增长动力来自于其新上市产品，但营业利润却下降了53.2%，约为1192亿日元（7.9亿美元）。

       武田收入主要来源于5大板块：消化道、罕见病、血浆制品、精神疾病和抗肿瘤。其中，消化道产品管线是最主要来源，2023H1收入5969亿日元，同比增长9.2%，支柱产品Entyvio(维多珠单抗)第二季度的单品销售额达3917亿日元（25.9亿美元），同比增长13%，Entyvio是武田营收增长的关键驱动力。

       据其财报公告称，由于一系列不可控因素，导致了公司的净亏损增长，武田将全年净利润预期下调了高达71%并宣布砍掉4条研发管线。

       Exkivity：肺癌治疗产品Exkivity的一项一线治疗晚期非小细胞肺癌的III期临床试验（EXCLAIM-2）因为无疗效获益而终止。武田经与FDA商议后决定将在美国启动Exkivity撤市。

       TAK-920/DNL-919：武田及其合作伙伴Denali宣布在最高剂量下出现 "中度、可逆的血液学效应 "后，停止了阿尔茨海默氏症（AD）候选药物DNL-919的开发。

       TAK-611：候选药物酶替代疗法TAK-611在治疗异染性脑白质营养不良（MLD）的II期试验中未达到主要终点和次要终点。

       TAK-105：由于数据不支持进一步开发，治疗恶心和呕吐的候选药物 TAK-105将从第一阶段开发中撤出。

       此前，武田还终止了12个研发项目以及放弃了AAV基因治疗管线。

       Adzynma的获批对患有cTTP的患者及其家庭不仅是一大福音，为罕见病治疗开辟了新的道路，对长时期处于增长疲软的武田而言，更是一剂安慰剂。此外，武田制药的CEO Christophe Weber在最近的电话会议上向投资者表示，预计在2024年或2025年武田将恢复增长