11月14日，施维雅宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已批准拓舒沃®（艾伏尼布片）用于治疗IDH1突变的复发或难治性（R/R）骨髓增生异常综合征(MDS)。这是拓舒沃®在IDH1突变癌症领域的第五项适应症。拓舒沃®也是全球首 个且目前唯一获批用于这一分子定义亚组内的复发性或难治性MDS患者的靶向疗法。

       拓舒沃®是全球首 个且目前唯一获批的靶向疗法，用于治疗携带IDH1突变的复发或难治性骨髓增生异常综合征（MDS）。

       基于拓舒沃®在IDH1突变的复发性或难治性MDS患者（n=18）中关键性的I期开放标签临床研究结果，FDA批准了该项适应症。研究结果显示，在拓舒沃®治疗组中，患者完全缓解率（CR）为38.9％，客观缓解率（ORR）为83.3％。

       此外，达到CR的中位时间为1.9个月（范围：1.0, 5.6）。在数据截止日期时，CR的中位持续时间尚未达到（范围：1.9, 80.8+），而中位总生存期为35.7个月（范围：3.7, 88.7*）。此外，基线时9名患者红细胞或血小板输血依赖，其中66.7％（n=6）在基线后任何≥56天不再依赖输血。总体而言，治疗相关的不良事件与拓舒沃®此前报道的安全性特征一致。

       在美国，每年有约1.6万人被诊断患有MDS。1大约3.6%的MDS患者携带IDH1突变，2该突变为一种早期的“驱动”突变。3对于携带IDH1突变的MDS患者，其预后通常与较差的整体疗效和更高的进展成为急性髓系白血病（AML）的风险相关。2

       拓舒沃®已被美国FDA授予突破性疗法认定，用于治疗携带IDH1突变的成年R/R 骨髓增生异常综合（MDS）患者，并被授予优先审查资格。优先审查资格通常授予能显著改善治疗、诊断或预防严重疾病的有效性或安全性的药物，并能加速审批。4

       拓舒沃®是一种针对特定的靶点异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）突变的精准疗法。拓舒沃®已在美国、欧盟、澳大利亚、阿拉伯联合酋长国（UAE）和中国获得了批准。

       在美国，拓舒沃®已获批准用于治疗携带IDH1突变的复发或难治性AML成人患者、新诊断携带IDH1突变的AML成人患者（年龄≥75岁或伴有合并症无法接受强化诱导化疗的患者）、携带IDH1突变的复发或难治性MDS成人患者、以及对先前接受过治疗的携带IDH1突变的胆管癌患者。

       在中国，拓舒沃®已获批准用于治疗携带易感IDH1突变的成年复发性或难治性急性髓系白血病（AML）患者。

       施维雅已独家授权基石药业在包括中国大陆、香港、台湾、澳门在内的大中华地区以及新加坡进行拓舒沃®的开发与商业化。

       关于NCT02074839临床试验5

       这是一项I期开放标签的国际研究，旨在评估拓舒沃®在患有IDH1突变的复发性或难治性骨髓增生异常综合征患者中的安全性、耐受性和临床活性。主要终点是完全缓解（CR）加部分缓解（PR）率，关键次要终点包括CR+PR的持续时间、输血独立的持续时间以及获得输血独立的时间。

       关于拓舒沃®（艾伏尼布片）

       拓舒沃®是一种针对IDH1突变酶的口服靶向抑制剂。拓舒沃®已经获得中国国家药品监督管理局批准，用于治疗携带IDH1易感突变的复发或难治性急性髓系白血病成人患者。

       拓舒沃®获（FDA）批准，适用于经FDA批准的试验检测出的携带易感IDH1突变的患者，包括：

       新诊断AML：作为单一疗法或联合阿扎胞苷治疗75岁及以上新诊断的IDH1突变AML患者或因合并症而无法接受强化诱导化疗的新诊断的IDH1突变AML成人患者

       复发或难治性AML：用于治疗复发或难治性AML成人患者

       复发或难治性MDS：用于治疗复发或难治性MDS成人患者

       局部晚期或转移性胆管癌：用于治疗先前接受过治疗的局部晚期或转移性胆管癌成人患者

       拓舒沃®已获欧盟委员会批准两项适应症：

       拓舒沃®联合阿扎胞苷用于治疗携带IDH1 R132突变的不适合接受标准诱导化疗的新诊断的AML成人患者

       拓舒沃®单药治疗前已接受过至少一种系统疗法的局部晚期或转移性IDH1 R132突变的胆管癌成人患者

       关于骨髓增生异常综合征

       骨髓增生异常综合征 (MDS)是一组起源于造血干细胞分化异常所致的疾病。6在美国，每年有约1.6万人被诊断患有MDS。1大约3.6%的MDS患者携带IDH1突变，2该突变是一种早期的“驱动”突变。3对于携带IDH1突变的MDS患者，预后通常与较差的整体疗效和更高的进展成为急性髓系白血病（AML）的风险相关。2 在拓舒沃®获批之前，尚无针对这一靶点突变的患者提供靶向治疗方案。