2023年11月23日，信达生物制药集团（香港联交所股票代码：01801），一家致力于研发、生产和销售肿瘤、自身免疫、代谢、眼科等重大疾病领域创新药物的生物制药公司，与葆元医药（"葆元"），一家临床阶段的全球性生物制药公司，致力于为癌症患者开发新型精准疗法，共同宣布，新一代 ROS1 酪氨酸激酶抑制剂（TKI）泰莱替尼（他雷替尼）的新药上市申请（NDA）已获中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）受理，用于经ROS1-TKI治疗失败的ROS1 阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者的治疗。

       此次NDA获受理是基于一项临床 II期研究 TRUST-I (NCT04395677) 的积极结果。该试验是一项在中国开展的多中心、开放标签、单臂试验，旨在评估泰莱替尼在中国 ROS1 阳性非小细胞癌患者中的的安全性、耐受性和疗效。 TRUST-I 临床研究的期中分析结果此前在 2023 年欧洲肺癌大会 (ELCC) 上公布。[链接]

       上海市肺科医院肿瘤科主任周彩存教授表示："对于 ROS1 阳性非小细胞癌患者，治疗的手段极其有限，特别是其中超过三分之一的患者发生脑转移，以及超过一半以上的患者进展至耐药突变。针对这部分患者目前没有获批的治疗选择，临床需求显著。很高兴看到泰莱替尼的NDA递交获受理，意味着创新药物开发中里程碑的一步，期待能早日让中国ROS1阳性非小细胞肺癌患者群体用上新的治疗方案。"

       信达生物制药集团高级副总裁周辉博士表示："泰莱替尼在 TRUST-I 临床研究中表现出潜在同类最 佳的疗效和安全性，令人鼓舞，我们很高兴其在中国的NDA能成功获受理。ROS1阳性的非小细胞肺癌患者临床亟需创新治疗方案，我们将与合作伙伴葆元一起，积极配合监管部门审评，早日将这一精准疗法造福更多的中国肺癌患者。"

       葆元医药首席医学官颜冰博士表示："中国NDA获受理是葆元的一个重要的里程碑，这也是泰莱替尼全球开发的首次注册提交。我们要感谢所有参与和支持的临床试验的医生和患者。我们与合作伙伴信达生物将协力配合中国监管机构，尽早将泰莱替尼提供给需要的患者。"

       2021年6月，信达生物与葆元医药签订了独家许可协议，在大中华区（包括中国大陆、香港、澳门和台湾）共同开发和商业化泰莱替尼。

       关于ROS1阳性非小细胞肺癌

       肺癌是全球发病率和死亡率最高的恶性肿瘤之一，其中NSCLC是最常见的病理类型，全球每年有超过一百万人被诊断患有NSCLC，约占所有肺癌的85%。据估计，中国约3%的NSCLC患者的携带ROS1阳性基因。目前获批的第一代 ROS TKI可以用于一线治疗晚期或转移性 ROS1 阳性非小细胞肺癌患者，但患者往往在接受治疗后发生疾病进展，对此目前尚未有获批的治疗方案。在初治的转移性 ROS1 阳性NSCLC患者中，高达 35% 的患者肿瘤已扩散到大脑（即发生脑转移），而对于经第一代ROS1 TKI治疗失败的患者，发生脑转移的比例增加至高达 55%。

       关于泰莱替尼

       泰莱替尼是一种口服、强效、脑渗透、选择性、新一代潜在最 佳 的ROS1 抑制剂，正在评估用于 ROS1 阳性非小细胞肺癌的治疗。

       泰莱替尼正在两项2期临床研究中评估在 ROS1 阳性非小细胞肺癌患者中的作用，分别是在中国开展的临床研究TRUST-I(NCT04395677) 和全球关键临床研究TRUST-II (NCT04919811)。TRUST-I 的积极中期结果于 2023 年欧洲肺癌大会（ELCC）上公布， TRUST-II 的积极中期结果于 2023 年欧洲肿瘤内科学会大会（ESMO）上公布。[链接]

       泰莱替尼于 2022 年被 CDE 授予突破性疗法认定（BTD），用于治疗既往经 ROS1 TKI 治疗的 晚期或转移性ROS1 阳性非小细胞肺癌成人患者以及未经ROS1 TKI 治疗的ROS1 阳性非小细胞肺癌患者。除此之外，泰莱替尼还获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的用于治疗ROS1阳性非小细胞肺癌的突破性疗法认定（BTD）。