亘喜生物开创性地将CD19/BCMA双靶点CAR-T细胞疗法用于治疗难治性系统性红斑狼疮，旨在更深入、广泛地清除致病性抗体分泌细胞（ASCs）及B细胞

       FasTCAR-TGC012F在既往一系列的由研究者发起的临床试验（IIT）中，针对60例多发性骨髓瘤和B细胞非霍奇金淋巴瘤患者，展示了深入应答的疗效以及卓越的安全性优势

       近日，亘喜生物宣布旗下FasTCAR-TGC012F疗法的又一项新药临床试验（IND）申请获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准。公司将于2024年在美国启动该项1/2期临床试验的1期部分，评估FasTCAR-TGC012F针对rSLE患者的安全性和耐受性，确定2期临床试验的推荐剂量，并研究GC012F的药代动力学特性。

       “我们成功地将GC012F的临床开发拓展到了rSLE领域，进一步展示了这款基于FasTCAR平台开发的核心候选产品广阔的临床应用前景。”亘喜生物创始人、董事长兼首席执行官曹卫博士表示，“GC012F在美国收获第二项IND批件，对于亘喜具有里程碑式的意义，令人鼓舞。作为新一代CAR-T细胞疗法，GC012F结合了开创性的CD19/BCMA双靶点设计和突破性的FasTCAR次日生产技术；我们相信这些创新有望为SLE患者带来重要的临床获益。此外，在安全性方面始终卓越的表现更让GC012F独树一帜，尤其是在三项临床IIT中，接受过GC012F治疗的60例患者无一出现神经毒性。未来，通过进一步的临床开发探索，我们期待GC012F能最终成为一款针对SLE的变革性疗法，为殷切期盼的患者提供更高效、安全的治疗选择。”

       GC012F临床开发多线并进

       GC012F是一款基于亘喜生物专有的FasTCAR次日生产平台开发的B细胞成熟抗原（BCMA）和CD19双靶点自体CAR-T候选产品。除了即将启动的rSLE美国IND临床试验外，公司已在美国开展GC012F治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）的1b/2期IND临床试验；此外，还有4项IIT临床试验正在评估该疗法针对rSLE、RRMM、新确诊的多发性骨髓瘤（NDMM）以及B-NHL的临床效果。就rSLE适应症而言，亘喜已在今年5月宣布启动了该相关的IIT研究，目前正在推进入组及给药工作，预计于2024年上半年能看到初步的临床数据。而在近期，NDMMIIT临床试验的最新研究成果即将在第65届美国血液学会年会上以口头报告形式公布，该临床数据显示总体应答率（ORR）为100%，微小残留病灶阴性的严格完全缓解率（MRD-sCR）为95.5%，且安全性继续保持既往优异的结果。

GC012F临床开发情况

图片来源：医药笔记官微

       SLE亟待变革性疗法改变窘境

       SLE是一种由B细胞介导的自身免疫性疾病，主要表现为免疫系统产生的自身抗体攻击患者自身组织，造成全身多脏器损伤。免疫抑制剂是当前的标准治疗手段，但效果欠佳，SLE仍然是一种难以控制的慢性疾病，严重影响患者生活质量，且无法治愈。因此，尤其是针对难治性SLE患者，业界亟待探索出更有效、乃至治愈性的疗法来改变临床用药窘境。

       从此前学术界展示的一些患者病历研究来看，将CD19CAR-T细胞疗法应用于包括SLE在内的多种自身免疫性疾病在临床上具有可行性，相关数据也初步展示出了耐受性和不错的有效性。通过同时靶向CD19和BCMA双靶点，相信GC012F有望更深入、广泛地清除致病性B细胞及浆细胞，达到免疫重建，有潜力成为rSLE的一种疗效更强且更持久的治疗方案。

       近日，亘喜生物将出席首届美国自身免疫性疾病细胞疗法峰会。会上，亘喜生物首席商务官张苏华博士将阐述公司推动开发CD19/BCMA双靶点FasTCAR-TGC012F治疗SLE适应症背后的深刻洞察，并将进一步分享IIT中患者样本的早期转化研究成果。据悉，针对数名首批接受GC012F治疗患者进行的短期随访显示：患者体内B细胞恢复到了初始B细胞表型，为成功实现免疫系统重置提供了初步的证据；同步，在临床前研究中，与CD19单靶点CAR-T疗法相比，GC012F展示出了更有效地清除抗体分泌细胞的能力。

       关于GC012F

       GC012F是一款基于亘喜生物专有的FasTCAR技术平台开发的BCMA/CD19双靶点自体CAR-T细胞疗法，有望变革性地为癌症和自身免疫性疾病治疗带来快速、深入且持久的效果，并具备差异化的安全性优势。目前，公司正在开展FasTCAR-TGC012F的多项临床研究，适应症覆盖多种血液肿瘤和自身免疫性疾病。临床数据显示，该药物在临床研究中一以贯之地展现出了卓越的有效性和安全性。公司已在美国启动了一项评估GC012F治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）的1b/2期IND临床试验，在中国也即将启动同适应症的1/2期IND临床试验。此外，美国FDA已经批准了GC012F针对难治性系统性红斑狼疮（rSLE）的IND申请，同时，一项针对同适应症的由研究者发起的临床试验也已启动。

       关于FasTCAR

       FasTCAR是亘喜生物在2017年推出的一款开创性的次日生产自体CAR-T细胞技术平台，旨在通过强化疗效、降低生产成本，并提升CAR-T疗法的可及性，从而显著改善患者预后，有望引领癌症以及自身免疫性疾病治疗进入崭新时代。FasTCAR平台可将细胞生产周期由传统的数周时间大幅加速至次日完成，有望显著缩短患者等待期，并降低疾病进展恶化的风险。更重要的是，与传统CAR-T工艺制备的细胞相比，得益于FasTCAR-T细胞表型更年轻，使其具备了更好的体内扩增以及更有效的肿瘤杀伤能力。凭借为攻克行业难题做出的突出贡献，FasTCAR技术平台连续荣膺【2022年FierceLifeSciences生物技术创新大奖】及【2023年BioTechBreakthroughAwards】。