首款！FDA批准诺华first-in-class口服PNH治疗药物上市

https://www.cphi.cn 2023-12-07 10:11 来源：药智数据

12月6日，诺华宣布FDA批准其Fabhalta® (iptacopan)上市，用于治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者。据了解，该药物是FDA批准的首款口服单药治疗成人PNH药物。

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PNH是一种后天获得性溶血性疾病，该病源于造血干细胞PIG-A基因突变引起一组通过糖肌醇磷脂（GPI）锚连在细胞表面的膜蛋白的缺失，导致细胞性能发生变化。异常细胞缺乏GPI连接蛋白，从而对补体敏感，也因而引起相应的临床现象。血管内溶血、潜在的造血功能衰竭和血栓形成倾向是其3个主要临床表现。PNH没有先天发病的报道（先天性CD59缺乏除外），也没有家族聚集倾向。

目前，全球获批治疗PNH的补体C5抑制剂药物仅有Soliris (eculizumab)、和Ultomiris (ravulizumab)，这两款药物均由阿斯利康开发，通过静脉注射给药。然而，尽管抗补体C5疗法是既往国际公认的PNH标准治疗，但在抗C5治疗后，仍有大部分患者有残留贫血、疲乏和输血依赖，严重影响生活质量。Iptacopan是诺华开发的一种靶向替代补体途径的B因子抑制剂，同时是FDA批准的首款口服单药治疗成人PNH药物。

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据诺华新闻稿显示，本次批准主要是基于III期APPLY-PNH研究，该研旨在评估每日两次口服 iptacopan 治疗 PNH 的疗效和安全性。结果显示，iptacopan 在提高血红蛋白水平和避免输血方面优于继续使用抗C5疗法治疗的患者。此外，本次批准还得到了III期临床试验APPOINT-PNH的支持，该研究针对未接受过补体抑制剂治疗的患者。

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此前，Iptacopan已获得FDA PNH突破性疗法资格认定、FDA C3G（C3肾小球病）突破性疗法资格认定、FDA和EMA的PNH和C3G孤儿药资格认定、EMA的C3G优先药品资格认定和EMA的IgAN（IgA肾病）孤儿药资格认定。此外，Iptacopan还被行业媒体Evaluate列为10款值得关注的潜在重磅疗法之一。

今年10月，诺华宣布了III期APPLAUSE-IgAN研究（NCT04578834）第9个月预设中期分析的积极顶线结果，显示Iptacopan在减少IgA肾病患者的蛋白尿方面优于安慰剂。诺华计划基于中期数据在2024年向FDA寻求加速批准，APPLAUSE-IgAN研究预计在2025年获得最终结果（24个月）。

今年6月，诺华以总额35亿美元收购Chinook Therapeutics。诺华曾在新闻稿中表示，随着成功收购Chinook Therapeutics，其肾脏产品组合扩展了另外两种正在研发的IgA肾病药物，包括选择性内皮素受体A（ETA）小分子拮抗剂atrasentan和一款皮下注射的抗APRIL单克隆抗体zigakibart（BION-1301），丰富了现有产品线。

小结

作为FDA批准的首款口服单药治疗成人PNH的药物，iptacopan势必改变现有治疗格局。

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