https://www.cphi.cn 2023-12-11 10:44 来源：药智头条
9月27日，Ionis Pharmaceuticals宣布已与罗氏就两个未公开的早期项目达成协议，这两个项目是治疗阿尔茨海默病（AD）和亨廷顿氏病（HD）的RNA靶向研究药物。
根据协议条款，Ionis将负责推进这两个项目的临床前研究；罗氏将全权负责临床开发，并在获得批准后负责全球商业化。Ionis将从罗氏获得6000万美元的预付款，并有资格获得开发、监管和商业里程碑付款以及分级版税。
值得一提的是，过去10年来，Ionis与罗氏一直是强有力的合作伙伴，双方于2013年便已开始合作开发Tominersen，这是Ionis发现的一种治疗HD的研究药物。Tominersen旨在减少各种形式亨廷蛋白的生成，罗氏目前正在进行一项二期概念验证研究（GENERATION HD2），评估前驱期或早期表现型HD患者的安全性、生物标志物和疗效趋势。
除Tominersen外，两家公司还在合作开发一种用于HD的临床前突变HTT选择性反义寡核苷酸。两家公司于2018年达成另一项合作，开发靶向因子B的IONIS-FB-LRx，用于治疗IgA肾病（IgAN）和地理萎缩（GA）。IONIS-FB-LRx目前正处于由Ionis牵头的治疗GA的2期研究和由罗氏牵头的治疗IgAN的3期研究中。
阿尔茨海默病是导致痴呆症的最常见原因，据世界卫生组织统计，全球有超过5500万人患有痴呆症。在发病过程中，大脑中会出现蛋白斑块，导致脑细胞死亡。目前还没有发现导致阿尔茨海默病的单一因素。
亨廷顿舞蹈症（HD）是一种罕见的遗传性神经退行性疾病，其特征是认知、行为和运动三方面的症状，导致功能衰退、逐渐丧失独立性，并具有家族遗传性。该病是由HTT基因中胞嘧啶-腺嘌呤-鸟嘌呤(CAG)三核苷酸序列扩增引起的。由此产生的突变型HTT蛋白具有毒性，会逐渐破坏神经元。症状通常在30至50岁之间出现，并在10至25年内恶化。目前还没有根治办法，最常用抗多巴胺能的药物，临床比较常用的药是丁苯那嗪、硫必利、氟哌啶醇、舒必利、氯氮平等药物。其中丁苯那嗪是唯一通过美国FDA认证，用于治疗亨廷顿舞蹈病的药物。但是我国还没有这个药物，其它药物也是在国外使用，其它临床有效的药物都是在研究过程中。
我国目前针对亨廷顿舞蹈症，氟哌啶醇用的相对较多。针对亨廷顿舞蹈病认知损害的病人，可以考虑使用多奈哌齐、利斯的明。国外也有部分亨廷顿舞蹈病做DBS手术，但是相对比较少，循证医学证据并不是特别多。
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