据药智数据统计，截至2023年8月18日，FDA已批准31款新分子实体，其中RSV疫苗、T1D细胞疗法药物Lantidra、血友病以及杜氏肌萎缩症基因疗法、产后抑郁症的口服药物等多款药物实现重大突破，均成为相应治疗领域全球首 款获批上市药物。

       Zuranolone:

       首 款治疗产后抑郁症的口服药物

       2023年8月4日，FDA批准Zuranolone上市，该药物是首 个治疗成年人产后抑郁症的口服药物，Zuranolone为渤健和Sage Therapeutics的共同开发的一款GABAA受体调节剂。

       临床数据显示，服用该药后3天便可起效，并可持续至45天。同安慰剂组相比，产后抑郁症患者服用50 mg规格Zuranolone第15天时，抑郁症状具有统计学和临床意义的改善。第15天，接受Zuranolone治疗的患者HAMD-17总分的最小二乘均值较基线的变化为-15.6，而接受安慰剂治疗的患者为-11.6，均值差异为-4分。

       产后抑郁症是一种严重的抑郁发作，通常发生在分娩后，但也可能在妊娠后期开始，是一种严重的并且可能危及生命的疾病。因此Zuranolone的获批上市，对于孕期的女性都具有重要意义，很可能是其产后走出“鬼门关”的一味良药。

       AREXVE:

       首 款RSV疫苗

       2023年5月3日，FDA批准葛兰素史克的AREXVE上市，是首 个呼吸道合胞病毒疫苗，主要用于预防60岁及以上的人群因呼吸道综合征病毒引起的下呼吸道疾病。

       临床数据显示，AREXVY疫苗可降低RSV相关LRTD的发病风险82.6%,降低了严重RSV相关LRTD的发病风险94.1%。

       RSV病毒传染性强，通常发病于秋冬季节。据统计，美国每年大约有6万-12万65岁以上人群因呼吸道合胞病毒感染而住院，同时导致6000-12000人因此死亡。

       该疫苗在秋季到来之前获批上市，对于60岁以上人群来说无疑是一种福音。该疫苗是美国FDA批准的首 款RSV疫苗，也是全球首 个获得监管机构批准的RSV疫苗。

       Beyfortus：

       全球首 款针对婴幼儿以及儿童RSV疫苗

       2023年7月17日，阿斯利康/赛诺菲共同研发的Beyfortus获批上市。与AREXVE类似，两者皆为RSV疫苗，但不同点是，Beyfortus是全球首 款针对婴幼儿以及儿童的RSV疫苗。

       临床数据显示，Beyfortus可将早产儿出现MA RSV LRTI的风险降低70%，在足月儿或者晚产儿中可将MA RSV LRTI的风险降低75%。

       新生儿在刚出生至两周岁前，较容易感染RSV病毒，Beyfortus的获批，将为无数家庭以及婴幼儿平添一道保障，对于家中有怀孕以及有婴幼儿的家庭具有重要的意义。

       Lantidra：

       全球首 款T1D细胞疗法

       2023年6月28日，美国生物技术公司CellTrans开发的全球首 个T1D细胞疗法药物Lantidra获批上市，至此全球首 款针对糖尿病的细胞疗法诞生了。根据所公布的临床数据，其效果更是不俗。

       临床数据显示，21名患者使用Lantidra后可1年及以上的时间摆脱外源胰岛素，11名患者使用Lantidra后可1-5年的时间内摆脱外源胰岛素，10名患者使用Lantidra后可5年以上的时间摆脱外源胰岛素，此外还有5名患者还需继续依赖外源胰岛素。

       当前全球糖尿病患者超5亿人，我国更是有1.4亿人以上的糖尿病群体，其中90%为2型糖尿病患者，所以若能彻底消灭糖尿病，将很大程度上缓解我国医疗压力。

       药物研发的终 极目标就是彻底消灭某种疾病，随着细胞疗法进军T1D领域，或许距离彻底治愈真的不远了。

       Omisirge：

       全球首 款现货型细胞疗法

       2023年4月17日，以色列制药公司Gamida Cell开发的Omisirge获FDA批准上市，成为全球首 款现货型细胞疗法药物。

       该药物为同种异体脐带血细胞疗法，可加速患者体内中性粒细胞的恢复,同时降低感染风险。该药物主要用于治疗成人和12岁及以上的儿童血液癌患者。

       临床数据显示，在接受Omisirge的患者中，有87%的患者中性粒细胞恢复，恢复时间的中位数为12天。相比之下,在接受脐带血移植的患者中,有83%的患者中性粒细胞恢复,恢复时间的中位数为22天。此外，在移植后100天内,接受Omisirge治疗的患者中39%存在细菌或真菌感染，而接受脐带血移植组为60%。

       Roctavian：

       全球首 款A型血友病基因疗法药物

       2023年6月29日，FDA批准了BioMarin Pharmaceutical公司的Roctavian上市,该药物为基于AAV病毒的的基因疗法药物,同时也为首 款获批FDA用于治疗成人A型血友病的基因疗法药物。

       该药物的优势为患者只需接受一次治疗，即可持续表达凝血因子VIII，从而不再需要长期接受凝血因子注射。

       临床数据显示，112名患者在接受Roctavian治疗之前，基线年化出血率（ABR）为5.4次出血/年，在接受Roctavian治疗后，基线ABR为2.6次出血/年（随访时间中位数为3年）,患者的ABR减少了52%。

       此外，相比于接受常规FVIII预防性治疗，接受Roctavian治疗可显著降低自发性出血和关节出血发生率。接受Roctavian治疗时自发性出血与关节出血的平均ABR分别为0.5次/年与0.6次/年，而接受常规FVIII预防性治疗自发性出血与关节出血的平均ABR分别为2.3次/年与3.1次/年。

       最后，ISTH 上公布的3期GENEr8-1研究结果显示，与基线相比，研究受试者的治疗出血总体减少了82.9%，ROCTAVIAN使FVIII的使用量总体减少了 96.8%。

       Elevidys：

       全球首 款杜氏肌萎缩症基因疗法药物

       2023年6月22日，Sarepta Therapeutics公司的Elevidys（SRP-9001）获得了FDA加速批准上市，Elevidys为全球首 款用于治疗4~5岁儿童杜氏肌营养不良症的基因治疗药物。

       在SRP-9001-103的研究中，研究结果显示，经过52周的治疗后，NSAA评分可改善3.8分。

       在SRP-9001-101的研究结果中显示，经过SRP-9001长期治疗，四年后SRP-9001治疗的参与者NSAA总分的平均差异为7.0分。

       此外，根据SRP-9001-101、102和103的综合结果，与对照组相比，NSAA评分在52周时具有统计学意义。

       小 结

       研发新药的意义在于更好的治疗某种疾病，而上述7款药物都在各自的领域中取得了重大的突破，期待后续可以有更多的新药好药问世，造福全球患者。