12月11日，国家药品监督管理局（NMPA）正式批准了睿健医药科技有限公司（简称“睿健医药”）在研管线NouvNeu003的IND申请。该管线以早发型帕金森病为适应症，面向发病年龄不足50岁的帕金森患者。这也是继今年8月，公司帕金森新药NouvNeu001获批开展“临床I-II期联合临床”之后，睿健医药年内获批的第二起IND。

       从适应症来看，NouvNeu003与NouvNeu001分别针对帕金森“一老一早”两大患者人群，同时囊括了遗传型与非遗传型，实现了睿健医药对帕金森领域全生命周期、全治疗周期完全覆盖的战略布局。

       创新细胞药物

       布局帕金森全生命周期治疗

       提起帕金森，总会令人联想到“发抖”与“老年人”这两个关键词。但实际上，帕金森病同样也会出现在年轻人中。据数据统计，帕金森最小发病年龄仅7岁，早于50岁发病就可以称为早发型帕金森病（EOPD）。

       2018年，卫健委就将早发型帕金森病纳入首批国家版罕见病目录，据统计，目前我国帕金森患者超过300万，其中有30万左右的患者为早发型帕金森病。但随着老龄化社会的到来，以及社会压力的增大，预计到2030年，中国帕金森病患者将激增至500 万人左右，其中早发型帕金森患者预计占据患者总人数的15-20%。

       作为全球最早专注研究高效化学小分子诱导功能细胞再生的高科技制药公司，睿健医药从创立之初就希望通过细胞命运调控及转化，逆转帕金森等神经退行性疾病进程。

       今年8月，睿健医药自主研发的面向帕金森领域的细胞治疗产品NouvNeu001，就获得国家药品监督管理局IND批准开展“临床I-II期联合临床”。该产品通过化合物调节实现高纯度神经元亚型重建与功能优化，与体内原有神经元形成连接，并增强细胞分泌功能，进一步加强了移植细胞对原有病灶的改善，以达到综合性的治疗效果。这也是帕金森治疗领域中，全球首 个进入临床阶段的基于化学诱导的通用型细胞治疗产品。

       此次获得新药临床试验申请的NouvNeu003则以早发型帕金森病为适应症，面向发病年龄不足50岁的帕金森患者。

       最早布局睿健医药的华方资本合伙人罗王倩博士就指出，NouvNeu003社会价值十分明显，由于早期帕金森患者通常年龄都在50岁之前，正值青壮年，大多是家庭经济的支柱，一旦患病对整个家庭伤害极大，临床对相关领域新药的需求十分旺盛。

       NouvNeu003与NouvNeu001两条管线间也存在极强的协同性，在发病机制到临床治疗方案等角度存在协同借鉴的可能。“由于早期帕金森更为罕见，NouvNeu003也有望成为一款‘孤儿药’。这使得其临床进展、上市进展可能更快，以更早地惠及患者。这一过程中，NouvNeu003也能对NouvNeu001的临床工作提供经验性指导，帮助其更快上市。”罗王倩博士表示。

       “deliver your promise”

       一年推动两条创新管线通过IND，展示出睿健医药稳健的运营能力和强悍的执行力。

       领投了睿健医药A轮融资的达晨创投投资总监刘喜就回忆称，2018年6月，第一次接触睿健医药时，公司就旗帜鲜明的提出要做iPSC来源的帕金森治疗产品。“回过头看快6年了，核心研发方向和核心管线一直没有变动，这种坚守在过去几年热闹的生物医药研发环境中还是很可贵的。虽然管线研发进度因为疫情和行业突发事件审评收紧，出现了阶段性的调整或延后，但最终仍然在预期范围内平稳‘着陆’，这里面体现的不仅是睿健的敢为人先，更体现了团队的专业及坚韧。”

       “规划性非常强。”对于睿健医药，罗王倩博士也有相似的判断。“（睿健医药）风格是稳健中又带着锐气，时常带给我们投资人惊喜。他们不会说目前还没有把握的事，说出来的就一定能如期做到。”

       睿健医药言必行、行必果的底气，实际来源于公司清晰的战略、技术平台创新性和兼具“激情，专业能力和执行力”的年轻团队。

       在睿健医药联合创始人及CEO魏君博士看来，Biotech的稳健发展首先要明确方向，不追热点，规划清晰。她透露称，早在帕金森管线立项之前，睿健医药就对领域内药物、器械，乃至临床前数据进行了广泛的研究和市场调查，从用户端来明确产品需要解决的实际问题。“我们相信要以‘解决临床实际问题’为第一要素，只有在正确的临床需求上发挥团队的最 佳创造力，并通过突破性的技术平台来高效地解决临床实际问题，才有可能打造出具有市场价值的产品。这一过程中，还需要配合高效的管理能力，把技术实实在在地落地。”

       睿健医药稳健的风格也让其对创新药研发工作抱有更加严谨的态度。

       此前，睿健医药就与国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）进行了广泛探讨，推进iPSC领域的监管细节。同时，公司还自主开发了基于“AI+化合物诱导”作为细胞精细功能定向改造的开发平台，通过精准的差异性分析，确定衍生细胞的诱导方案，实现诱导多能干细胞的高效转化，为成药性护航。

       魏君博士表示，iPSC等创新疗法，在执行阶段需要兼顾数据的严谨性和研发进度，这是一门综合的管理艺术。此前公司制定的项目推进计划，都在时间上精确到了“周”，最终推动两款国际首 创原研产品如期进入临床。

       新药研发并不会总是一帆风顺。2020年，当公司帕金森管线正准备进入中试阶段时，就遭遇了新冠疫情爆发，试验计划整整推迟了半年。为了弥补时间上的损失，公司在后续的方案上对供应链和服务商等细节进行了调整，最终赶上了进度。“整个团队面对突发困难时表现出的专业性、创造力、执行力和韧性，一定是大大超出创始人团队预期的。”

       “当下行业进入到调整冷静期，其实大家才突然发现，写漂亮PPT容易，但高效执行落地、‘deliver your promise’的能力才是创业公司最宝贵的核心竞争力。”刘喜感叹道，睿健医药高效的团队配合与落地执行力、高效的资金使用效率以及公司化学小分子诱导技术平台在CMC环节的独特核心竞争优势，都在公司兑现对投资人的承诺过程中起到了关键的作用。

       “行业下行的背景下，后顾前瞻，这些点会看得更清楚。”刘喜表示。