2023年12月13日，国家医疗保障局、人力资源和社会保障部正式发布了《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2023年)》。此轮医保目录更新，勃林格殷格翰罕见皮肤病和肺纤维化领域两款创新靶向药物榜上有名！

       其中，圣利卓®（佩索利单抗注射液）首次纳入医保目录，用于治疗成人泛发性脓疱型银屑病（GPP）发作。圣利卓®是同类首 个阻断白介素-36受体 (IL-36R)激活的单克隆抗体，填补了GPP诊疗领域长久以来的临床空白。

       维加特®（乙磺酸尼达尼布软胶囊）第三个适应症具有进行性表型的慢性纤维化性间质性肺疾病 (一般称为PF-ILD，即进行性纤维化性间质性肺疾病；或PPF，即进展性肺纤维化）被纳入其中。这也意味着继IPF（特发性肺纤维化）、SSc-ILD（系统性硬化病相关间质性肺疾病）两个适应症被纳入医保目录后，目前维加特®已获批的三个适应症全部进入医保目录，将继续惠及更广泛的中国肺纤维化患者。

       勃林格殷格翰大中华区人药业务总经理陈星蓉女士表示："作为全球领先的生物制药企业，勃林格殷格翰在致力于将更多创新药物引入中国的同时，也通过多样化的途径提升药物的可及性和可负担性，让患者‘用得上药'更‘用得起药'。我们倍感骄傲圣利卓®在零时差获批进入中国市场仅一年后又成功纳入医保目录，而维加特®目前已获批的三个适应症全部纳入医保更是彰显了政府对罕见病患者的关注和医疗公平性的进一步提升。再次感谢国家深化医疗保障制度改革的各项有力举措，我们也将继续以最大的诚意和努力配合目录更新后续落地执行工作，使更多患者从创新药物和规范化诊疗中获益。"

       圣利卓®（佩索利单抗注射液）：首次纳入医保，同类首 个阻断白介素-36受体(IL-36R)激活的单克隆抗体

       山东第一医科大学附属皮肤病医院张福仁教授表示："GPP作为一种罕见且严重的皮肤疾病，患者一直面临着规范化诊疗体系尚不完善、缺乏针对性药物的痛点，患者亟需一款能够兼具快速控制皮肤症状和安全性的药物。圣利卓®上市近一年以来，其有效性和安全性已在临床得到多次验证。此次圣利卓®被纳入全国医保目录，将大幅提高患者对创新药物的用药可及性，实现我们致力于提高中国GPP患者生活质量的长期目标。"

       蔻德罕见病中心创始人黄如方先生表示："我们深刻了解到GPP患者群体所承受的身体痛苦和心理压力。如今圣利卓®被纳入医保目录，极大得减轻了患者的经济负担，提升了患者对于创新疗法的可及性，这对于一个又一个饱受疾病折磨的家庭而言意义重大。此前，我们也在勃林格殷格翰的公益支持下，成立了国内首 个GPP患者关爱组织——‘银杏罕见皮肤病（GPP）关爱中心'，希望未来能继续充分发挥GPP关爱中心的平台力量，为GPP患者提供更加切实的帮助和支持。"

       维加特®（乙磺酸尼达尼布软胶囊）：具有进行性表型的慢性纤维化性间质性肺疾病（一般称为PF-ILD或PPF）适应症纳入医保目录

       中日医院呼吸中心副主任代华平教授表示："PPF是一种可危及患者生命的疾病，疾病负担重，预后差，严重影响患者生活质量。此前，医保内缺乏对症治疗药物，无法针对肺纤维化发病机制进行治疗。维加特®是全球首 个PPF临床实践指南推荐的使用药物，此次PPF适应症纳入国家医保目录，对于我们医生和患者来说是个振奋人心的好消息，这意味着创新靶向药物的可及性将进一步提高，切实减轻患者的经济负担，也将极大推动PPF疾病的筛查、诊断、治疗，帮助更多的患者进一步改善生活质量。"

       北京病痛挑战公益基金会（ICF）创始人、副理事长王奕鸥女士表示："我们很高兴，PPF患者有了更多治疗选择，药物被纳入国家医保目录，这意味着PPF患者更有可能接受长期规范的抗纤维化治疗，增强他们长期疾病管理的信心。作为‘离病友最近的人'，我们也与勃林格殷格翰携手，积极开展慢性纤维化性间质性肺疾病诊疗与保障交流会及医患交流会，旨在为患者提供更好的用药保障和疾病管理建议。相信未来通过不断的模式创新和生态圈共建，可以实现从新药可及、用药支付到患者关怀的多方合作与优势互补，共同助力每一位患者实现健康生活的美好愿景。"

       关于泛发性脓疱型银屑病

       GPP 是一种罕见的、异质性的、可危及生命的严重皮肤病[1],[2]，GPP的临床表现为患者皮肤会广泛爆发脓疱，并伴有痛感，同时可能伴发高热等全身症状。治疗不及时可能导致肝肾损害，也可因继发感染、器官功能衰竭而危及生命[3]。2023年9月，GPP已被纳入《第二批罕见病目录》，这也将进一步提升GPP规范化诊疗体系的建设。

       关于圣利卓®

       圣利卓®（佩索利单抗注射液）是一款新型人源化选择性IgG1单克隆抗体，可阻断白介素-36受体 (IL-36R) 的激活。IL-36信号通路与GPP的发病机制密切相关，是导致皮肤炎症、脓疱形成和异常组织重构的主要细胞因子。圣利卓®通过与IL-36受体结合，从而抑制GPP的炎症信号通路，实现脓疱和皮损的快速清除[4],[5],[6]。圣利卓®用于治疗GPP发作的适应症曾获得中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）突破性治疗药物认定。圣利卓®已于今年5月全球率先在华递交了其新适应症上市申请，用于预防GPP发作。基于其关键性EFFISAYIL®2临床试验优越的研究结果和临床价值4，CDE已授予圣利卓®该新增适应症突破性疗法认定。

       关于进展性肺纤维化（PPF）

       间质性肺疾病（ILD）是包含200多种可导致肺纤维化疾病的总称。肺部组织的永 久疤痕可致肺功能不可逆转的减退，约18%-32%的ILD患者（IPF除外）可发展为PPF，该种疾病患病人数较少，患病率仅有2.2-28.0/100,000[7]。患病后导致肺功能下降、呼吸功能恶化、进行性肺纤维化，降低患者生命质量[8]。患者发生一次急性加重风险的比例是无/缓慢进展ILD患者的2.7倍（19.7% vs. 7.2%），导致因急性加重的住院次数和医疗支出增加[9]，经济负担加重。。

       关于维加特®

       维加特®是全球首 个且唯一获批用于治疗具有进行性表型的慢性纤维化性间质性肺疾病的原研药品[10]，显著延缓患者用力肺活量（Forced vital capacity，FVC）年下降率达57%[11]，安全性、耐受性良好2，其作用机制明确，并获得美国食品药品监督管理局突破性疗法认定。患者用药后，与安慰剂组对比，显著降低首次急性加重或死亡风险达33%，显著降低疾病进展或死亡风险达34%[12]。

       [1] Kharawala S, et al. The clinical, humanistic, and economic burden of generalized pustular psoriasis: a structured review. Exp Rev Clin Immunol. 2020;16(3):239-252.

       [2] Bachelez, H. Pustular psoriasis: the dawn of a new era. Acta Derm Venereol. 2020;100(3):adv000343

       [3] Crowley JJ, et al. A brief guide to pustular psoriasis for primary care providers, Postgraduate Medicine. 2021;133(3):330-344.

       [4] Bachelez H et al. Trial of Spesolimab for Generalized Pustular Psoriasis. NEJM. 2021;385:2431-40

       [5] Crowley JJ, et al. A brief guide to pustular psoriasis for primary care providers, Postgraduate Medicine. 2021;133(3):330-344.

       [6] Furue K, et al. Highlighting Interleukin-36 Signalling in Plaque Psoriasis and Pustular Psoriasis. Acta Derm Venereol. 2018;98:5–13.

       [7] Olson A, Hartmann N, Patnaik P, et al. Adv Ther. 2021 Feb;38(2):854-867.

       [8] Olson A, Hartmann N, Patnaik P, et al. Adv Ther. 2021 Feb;38(2):854-867

       [9] Wuyts WA, Papiris S, Manali E, et al. Adv Ther. 2020 Jul;37(7):3246-3264.

       [10] https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-group-progressive-interstitial-lung-diseases

       [11] Marlies Wijsenbeek, et al. Curr Med Res Opin. 2019 Nov;35(11):2015-2024.

       [12] Flaherty KR et al. Eur Resp J 2020;56:4578;