助力套细胞淋巴瘤患者实现高质量长生存

       2023年12月13日，国家医保局正式公布《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2023年版）》，阿斯利康新一代高选择性BTK抑制剂康可期®（通用名：阿可替尼胶囊，以下简称"阿可替尼"）成功准入医保目录，本品单药适用于既往至少接受过一种治疗的成人套细胞淋巴瘤（MCL）患者，极大提升该创新药物的可及性与可负担性，助力更多的中国MCL患者实现高质量长生存。

       近年来，随着我国人口老龄化程度的持续加深，老年恶性血液病的患病人数也在逐年增加。其中套细胞淋巴瘤（MCL）是一种少见的非霍奇金淋巴瘤（NHL），临床上通常具有侵袭性，目前尚不可治愈。患者年龄通常在 60 岁左右，且确诊时80％以上处于疾病晚期（III 期或 IV 期）[1]，不仅严重影响了患者的银龄生活，更为其生命健康带来了严重威胁。此外，由于套细胞淋巴瘤（MCL）患者多数为老年人，他们可能同时患有其他基础疾病，导致难以耐受传统化疗的毒性，另外尽管患者对初始治疗敏感，但一线治疗后仍有复发可能，且复发率较高[2]。数据显示，我国MCL患者生存时间 10 年以上的仅占 8%[3]，常规化疗 5 年生存率< 30%[4]，在实现长生存之路上仍"举步维艰"。

       随着科学进步，越来越多的创新药品问世，也让患者有了更多长期生存的治疗选择。其中，BTK抑制剂作为治疗套细胞淋巴瘤的靶向疗法之一，主要通过抑制肿瘤细胞复制和转移所需的布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）的活性发挥抗癌作用，已成为 MCL 二线及以后治疗的首选方案[5]。阿可替尼作为全球首 款新一代高选择性 BTK 抑制剂，全球研究的长期随访结果显示，在既往至少接受过一种治疗的 MCL 患者的治疗中，显示出了长达 59.2 个月的中位总生存期 (OS)，且通过分子结构的创新优化，提高了其对BTK靶点的选择性[6]，与脱靶效应相关不良事件（例如腹泻、高血压、出血、关节痛等）风险较低，这对于本身有基础疾病、耐受性较差的老年患者，有助于降低他们的治疗负担及治疗中止率，总体安全性良好[7]。中国临床肿瘤学会（CSCO）淋巴瘤诊疗指南（2022）将阿可替尼与其他 BTK抑制剂一起列入治疗既往至少接受过一种治疗的 MCL 患者的 Ⅰ 级推荐；中国抗癌协会（CACA）发布的《套细胞淋巴瘤诊断与治疗中国指南(2022年版)》也将包括阿可替尼在内的 BTK 抑制剂列入了针对既往至少接受过一种治疗的 MCL 患者的挽救性治疗优选方案推荐。

       哈尔滨血液病肿瘤研究所所长、中国临床肿瘤学会（CSCO）监事会监事长马军教授表示："套细胞淋巴瘤患者的主要治疗目标是延长生存时间，改善生活质量，但在 BTK 抑制剂出现之前，针对这类患者，临床上缺乏效果令人满意的治疗方案。作为新一代BTK抑制剂，阿可替尼今年在国内获批上市并顺利纳入国家医保目录，不仅为我国MCL患者提供了国际同步的治疗新选择，也可在长期治疗的安全性和生存获益上给予患者更多信心和希望。"

       北京大学肿瘤医院党委书记、淋巴肿瘤内科主任医师朱军教授表示："由于套细胞淋巴瘤患者多数为老年人，新一代 BTK 抑制剂阿可替尼相对现有的治疗方案，对靶点选择性高、副作用少、缓解率高，病人往往更容易接受和坚持长期治疗，意味着该方案能带给患者更好的获益。此次阿可替尼纳入国家医保目录，能够极大减轻患者经济负担，从而提高规范治疗的可及性和依从性，延长患者高质量生存时间。"

       阿斯利康中国肿瘤事业部总经理陈康伟先生表示："阿可替尼是阿斯利康血液肿瘤领域的基石，它已经在全球范围内惠及数万例不同类型的血液肿瘤患者，为其提供了有效且可耐受的新治疗选择。阿可替尼今年年初在中国获批，年末又成功纳入国家医保目录，意义非凡，也进一步践行了阿斯利康让中国患者获益于创新药物的使命，未来我们将不断带来创新的治疗方案，满足患者未尽之需，提高创新药物可及性，帮助广大患者实现高质量的长生存，助力‘健康中国2030'战略目标的实现。"

       [1] 中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会,中华医学会血液学分会,中国临床肿瘤学会淋巴瘤专家委员会.套细胞淋巴瘤诊断与治疗中国指南(2022年版)[J].中华血液学杂志, 2022, 43(8):7.

       [2] Dreyling M, et al. Leuk Lymphoma. 2018 Aug;59(8):1814-1828.

       [3] AmJ Hematol. 2017 Aug;92(8):806-813.

       [4] McKay,P., Leach, M., et al. (2012). Br J Haematol. 159(4): 405-26.

       [5] Dreyling M, et al. Leuk Lymphoma. 2018 Aug;59(8):1814-1828

       [6] Pal Singh S, Dammeijer F, Hendriks RW. Role of Bruton's tyrosine kinase in B cells and malignancies. Mol Cancer. 2018 Feb 19;17(1):57.

       [7] Michael Wang, MD et al. Blood (2020) 136 (Supplement 1): 38–39.