https://www.cphi.cn 2023-12-18 17:46 来源：深交所
万邦德医药控股集团股份有限公司（以下简称“公司”）全资子公司万邦德制药集团有限公司（以下简称“万邦德制药”）于 2023 年 12 月 13 日收到美国食品药品监督管理局（以下简称“FDA”）的认定函，万邦德制药石杉碱甲用于重症肌无力适应症获得 FDA 授予的孤儿药资格认定。孤儿药又称罕见病药，是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。
一、资格认定的情况
公司于 2023 年 9 月向 FDA 提交关于石杉碱甲孤儿药认定的相关申请，申请号 DRU-2023-9754，获得 FDA 回函确认:“根据《联邦食品、药品和化妆品法》第526 条，贵司提交的石杉碱甲治疗重症肌无力的孤儿药认定申请获得批准。”
二、药物的基本情况
重症肌无力是神经－肌肉接头处突触后膜乙酰胆碱受体（AChR）受损引起乙酰胆碱传递功能障碍的自身免疫病，是一种罕见的慢性进展性疾病，临床主要表现为部分或全身骨骼肌无力和易疲劳，活动后症状加重，可表现为眼脸下垂、吞咽闲难、进话无力，甚至呼吸困难。
石杉碱甲为乙酰胆碱酯酶抑制剂，适用于良性记忆障碍，提高患者指向记忆、联想学习、图像回忆、无意义图形再认及人像回忆等能力，对痴呆患者和脑器质性病变引起的记忆障碍亦有改善作用，亦用于重症肌无力的治疗。因机理明确、安全性好，全球有大量临床研究，涉及阿尔兹海默病、轻中型颅脑外伤、精神分裂、癫痫等适应症的研究。
三、本次获得美国 FDA 孤儿药认定的影响
公司目前石杉碱甲原料药与石杉碱甲注射液已上市销售，石杉碱甲控释片已进入临床试验阶段。本次石杉碱甲治疗重症肌无力适应症获得 FDA 孤儿药资格认定，加快公司药品国际化战略布局。FDA 为鼓励罕见病治疗药物的开发而设立的孤儿药资格认定，为新药开发提供一系列的激励，公司将有机会在产品研发、注册及商业化等方面享受美国的政策支持，包括临床试验费用的税收抵免、免除新药申请费、产品获批后将享受 7 年的市场独占权等。
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