本周，热点不少。审评审批方面，国内外均有值得关注的点。首先是，国内，全球首 个眼底双抗国内获批，国内首 个阿柏西普生物类似药获批上市。国外，阿斯利康反义疗法eplontersen获FDA批准上市，但纳米疗法CNM-Au8暂时被FDA拒绝上市。研发方面，进展不多，efgartigimod皮下注射剂治疗天疱疮Ⅲ期研究失败。交易及投融资方面，华东医药获得英派药业PARP1/2抑制剂，总交易额2.9亿元。上市方面，君圣泰医药正式在港交所上市。

       本周盘点包括审评审批、研发、交易及投融资、上市4大板块，统计时间为12.18-12.22，包含23条信息。

       审评审批

       NMPA

       上市

       批准

       1、12月18日，NMPA官网显示，罗氏的法瑞西单抗注射液（商品名：罗视佳）获批上市，用于治疗糖尿病黄斑水肿（DME）。法瑞西单抗是由罗氏开发的全球首 款靶向VEGFA/ANGPT2双抗眼科药物，最早于2022年1月首次获FDA批准上市，目前获批适应症包括：治疗湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）和糖尿病黄斑水肿（DME）、视网膜静脉阻塞（RVO）继发黄斑水肿。

       2、12月18日，NMPA官网显示，齐鲁制药的阿柏西普眼内注射溶液获批上市，这是国内首 个获批的阿柏西普生物类似药。原研由拜耳/再生元联合开发，是一款全人源化融合蛋白。2012年，首次在美国获批上市，目前获批适应症包括视网膜静脉阻塞继发黄斑水肿、近视性脉络膜新生血管、糖尿病黄斑水肿、湿性年龄相关性黄斑变性、糖尿病性视网膜病变、青光眼或高压眼症以及早产儿视网膜病变等。

       3、12月18日，NMPA官网显示，默沙东的PD-1单抗帕博利珠单抗新适应症获批，联合含氟尿嘧啶类和铂类药物化疗用于局部晚期不可切除或转移性人表皮生长因子受体2（HER2）阴性胃或胃食管结合部腺癌患者的一线治疗。这是帕博利珠单抗在中国获批的第12个适应症。

       4、12月21日，NMPA官网显示，武田的马立巴韦片（maribavir）获批上市，用于治疗造血干细胞移植或实体器官移植后巨细胞病毒（CMV）感染和/或疾病，且对一种或多种既往治疗（更昔洛韦、缬更昔洛韦、西多福韦或膦甲酸钠）难治（伴或不伴基因型耐药）的成人患者。马立巴韦片是一款靶向并抑制UL97蛋白激酶及其天然底物的抗病毒制剂。

       5、12月21日，NMPA官网显示，李氏大药厂旗下兆科肿瘤药物的抗PD-L1单克隆抗体索卡佐利单抗注射液（Socazolimab）获批上市，用于治疗复发性或转移性宫颈癌。这是国内第6款、国产第4款获批上市的PD-L1单抗。

       临床

       批准

       6、12月18日，CDE官网显示，礼来的lebrikizumab注射液获批临床，拟用于治疗中重度特应性皮炎（AD）青少年（12岁及以上，体重至少为40kg）和成人患者。lebrikizumab是Almirall公司和礼来联合开发的IL-13特异性抗体疗法，已经于2023年11月在欧盟获得全球首批，用于青少年和成人中度至重度特应性皮炎患者。

       7、12月20日，CDE官网显示，恒瑞医药的SHR0302缓释片获批临床，拟用于治疗红斑狼疮。SHR0302（艾玛昔替尼）是恒瑞医药开发的一种高选择性JAK1抑制剂，可通过抑制JAK1信号传导发挥抗炎和抑制免疫的生物学效应。SHR0302缓释片的首 发适应症为系统性红斑狼疮，目前市场上暂未有针对该疾病的JAK1抑制剂获批上市。

       8、12月20日，CDE官网显示，瑞顺生物旗下全资子公司瑞加美生物的RJMty19注射液（CD19-CAR-DNT细胞药）获批临床，拟用于治疗难治性系统性红斑狼疮。RJMty19注射液（主要活性成分为CD19-CAR-DNT细胞）正是瑞顺生物基于人源化CD19-CAR开发的一款创新现货通用型第二代DNT细胞治疗产品。

       9、12月21日，CDE官网显示，亘喜生物的GC012F注射液获批临床，拟用于治疗难治性系统性红斑狼疮（SLE）。GC012F注射液是亘喜生物开发的一款CD19/BCMA双靶点自体FasTCAR-T细胞疗法，此前已在美国获批治疗SLE的临床试验。

       10、12月22日，CDE官网显示，第一三共的DS-7011a获批临床，拟用于治疗系统性红斑狼疮（SLE）。DS-7011a属于1类新药，是一款靶向TLR7的拮抗型抗体，正在海外开展治疗SLE和活动性皮肤红斑狼疮（CLE）的Ⅰb/Ⅱ期临床研究。

       优先审评

       11、12月18日，CDE官网显示，益方生物的格舒瑞昔片（D-1553片，Garsorasib）拟纳入优先审评，用于既往经一线系统治疗后疾病进展或不可耐受的、并且经检测确认存在KRASG12C突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌的治疗。D-1553由益方生物研发，是国内首 个自主研发并进入临床试验阶段的KRASG12C抑制剂。

       12、12月19日，CDE官网显示，华东医药全资子公司中美华东制药的注射用利纳西普新适应症拟纳入优先审评，用于治疗成人和12岁及以上青少年复发性心包炎（RP）以及降低复发风险。注射用利纳西普（ARCALYST，RilonaceptforInjection）为中美华东与Kiniksa合作开发的产品，是一种重组二聚体融合蛋白。

       13、12月20日，CDE官网显示，礼来pirtobrutinib片（匹妥布替尼片）的上市申请拟纳入优先审评，拟定适应症：单药适用于既往接受过布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）抑制剂治疗的复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者。Pirtobrutinib是一款可口服的高选择性可逆BTK抑制剂。

       FDA

       上市

       批准

       14、12月21日，FDA官网显示，阿斯利康的Eplontersen（商品名：Wainua）获批上市，用于治疗遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性多发性神经病（ATTRv-PN）。Eplontersen是一种配体偶联反义寡核苷酸（LICA）药物，旨在减少血清TTR的产生，以治疗遗传性和非遗传性ATTR。

       15、12月21日，Clene宣布，已与FDA就CNM-Au8用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的加速上市申请举行会议。经过讨论后，FDA不同意凭当前的II期研究结果加速批准CNM-Au8上市。CNM-Au8是一种具有催化活性、表面清洁、浓缩的金元素多面纳米晶体的水悬浮液，旨在通过增加能量产生和利用来恢复神经元的健康和功能。

       临床

       批准

       16、12月20日，FDA官网显示，荣昌生物的泰它西普全球多中心Ⅲ期临床获批，用于治疗成人活动性原发性干燥综合征（pSS）。这是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的临床研究，旨在评估泰它西普治疗成人pSS的疗效与安全性，并进行药代动力学特征、药效学与免疫原性的评估。泰它西普是由荣昌生物自主研发的一款BLyS/APRIL双靶点融合蛋白。

       孤儿药资格

       17、12月18日，FDA官网显示，领诺医药的重组芳香基硫酸酯酶A（ARSA）被授予孤儿药资格，用于治疗异染性脑白质病（MLD）。LIN-2003项目正是利用NBP技术开发的一款CNS靶向的重组ARSA酶，拟用于MLD的酶替代治疗。

       儿科罕见病药物资格

       18、12月19日，FDA官网显示，辉大基因的HG302被授予儿科罕见病药物资格（RPDD）。HG302是一种全新的CRISPR-Cas12 DNA编辑疗法，用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）。这也是辉大基因继眼科基因治疗药物HG004、RNA编辑疗法HG204之后，第三个被授予RPDD的项目。

       研发

       临床状态

       19、12月19日，药物临床试验登记与信息公示平台官网公示，默沙东在中国启动了MK-0616的两项国际多中心（含中国）Ⅲ期临床研究，针对适应症包括动脉粥样硬化、高胆固醇血症。MK-0616是默沙东正在开发的一款口服PCSK9小分子抑制剂。

       临床数据

       20、12月20日，Argenx宣布，efgartigimod皮下注射剂（efgartigimod SC）治疗天疱疮Ⅲ期ADDRESS研究的最新数据，efgartigimod SC组与安慰剂组使用最小剂量皮质类固醇达到持续完全缓解(CRmin)的寻常型天疱疮(PV)患者比例没有显著差异。受此消息影响，Argenx股价大跌25%。

       交易及投融资

       21、12月20日，华东医药宣布，其全资子公司中美华东与英派药业签订了独家市场推广服务协议，获得后者的塞纳帕利（IMP4297，Senaparib）于中国大陆的独家市场推广权益。英派药业作为许可产品MAH持有人，将负责许可产品的注册、临床开发、生产、供应及分销。根据协议条款，中美华东将向英派药业支付1亿元人民币首付款，以及最高不超过1.9亿元人民币的注册及商业化里程碑付款。

       22、12月21日，基石药业宣布，与施维雅（Servier）达成协议，基石药业将大中华地区（包括中国大陆、中国香港、中国澳门及中国台湾地区）和新加坡开发、生产和商业化艾伏尼布片（拓舒沃）的独家权利转让给施维雅。在中国，艾伏尼布片已获批上市，用于治疗携带IDH1易感突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML）成人患者。

       上市

       23、12月22日，君圣泰医药正式在港交所上市。君圣泰医药专注于就代谢及消化系统疾病的治疗发现、开发和商业化多功能及多靶点疗法。该公司已经研发包含5款候选药物的产品管线，涵盖代谢及消化系统的9种适应症，核心产品HTD1801是一款新分子实体。