12月25日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，诺和诺德（Novo Nordisk）递交了1类新药Etavopivat的临床试验申请，并获得受理。
图片来源：CDE官网截图
据公开资料显示，Etavopivat是一款选择性丙酮酸激酶-R（PKR）激动剂，可通过活化红细胞内天然的PKR进而降低红细胞内无氧糖酵解产物2,3-DPG的含量，使得细胞能够携带更多氧气、增加ATP产量，并减少溶血与镰状细胞的产生，正被开发用于治疗镰状细胞贫血病（SCD）。
开拓国内市场
作为一款在研、一天一次的选择性PKR激动剂，Etavopivat可通过活化红细胞内天然的PKR进而降低红细胞内无氧糖酵解产物2,3-DPG的含量，使得细胞能够携带更多氧气、增加三磷酸腺苷（ATP）产量，并减少溶血与镰状细胞的产生，提高红细胞功能，进而改善其可变形性、膜修复能力、红细胞健康状况以及寿命。
在此前于海外开展的1期临床试验中，Etavopivat已展现良好的耐受性，并显示出具有改善红细胞健康、增加血红蛋白含量、减少病患复发性血管闭塞危象（VOC）症状与改善患者生活品质的潜力。
Etavopivat目前正于全球性Hibiscus临床2/3期试验中，检视其在SCD患者中的疗效与安全性。此外，另一项Gladiolus临床2期试验也正在进行中，用以检视此药品于输血依赖性SCD，以及另一项称之为地中海贫血症（thalassemia）的血红蛋白遗传性疾病患者中的作用。
2020年2月，该药曾获得美国FDA授予的快速通道资格、罕见儿科疾病认定与孤儿药资格，以及欧盟委员会（EC）授予的孤儿药资格认定。
此次Etavopivat在国内申报临床，或将进一步开拓国内市场，也为SCD患者提供另一药物选择。
11亿美元收购而得
强化罕见病产品组合
Etavopivat原本为Forma Therapeutics公司的首 发管线，2022年9月1日，诺和诺德和Forma Therapeutics宣布达成最终协议，诺和诺德以11亿美元总价收购后者，折合每股20美元，溢价高达92%。诺和诺德自此便将Etavopivat收入囊中。
除Etavopivat外，Forma 还拥有另一条罕见病管线药物Olutasidenib。Olutasidenib是一款口服IDH1 酶抑制剂，可透过血脑屏障，开发用于治疗胶质母细胞瘤、复发/难治型急性髓系白血病、骨髓增生异常综合征和其它IDH1突变实体瘤。
诺和诺德执行副总裁兼罕见病领域负责人 Ludovic Helfgott 表示，“为给全球罕见病和重大疾病患者研发和提供变革性药物，诺和诺德已经努力了超过 40 年。通过纳入Forma 的差异化手段以解决患者未被满足的需求，我们在提升公司镰状细胞病产品管线方面又向前迈进了一步。我们有雄心打造单药和联合治疗的一流产品组合，以解决镰状细胞病的并发症和致病的根本病因。”
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