https://www.cphi.cn 2024-01-05 14:33 来源：药智网
从2022年开始，国产创新药企业在全球ADC药物领域，狠狠地露了一把脸。
仅仅在2023年，就产生了超过10项中国药企向跨国药企授权在研ADC管线的交易，涉及的外企包括辉瑞、默克、GSK、BioNtech、百时美施贵宝、阿斯利康等全球制药界的新老巨头。
其中，百时美施贵宝与四川药企百利天恒之间的一项ADC药物授权交易，以8亿美元的首付款、84亿美元的总交易金额，刷新了中国医药产业的多项行业记录。
毫不夸张地说，在ADC药物这个细分领域，中国已经成为了诸多跨国药企的淘金之地，同时中国很可能已经成为了2023年ADC药物最大的技术出口国。
下一个爆发之地，很可能轮到了小核酸药物领域。
2024年1月3日，小核酸药物研发企业苏州瑞博生物宣布，与德国勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）携手合作，将共同开发治疗非酒精性或代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（NASH/MASH）的小核酸创新疗法。
根据双方合作条款，瑞博生物除了将收到一笔预付款外，在此次多靶点合作项目中，瑞博将有权获得基于开展临床研究、药物注册和商业成功等里程碑付款以及上市产品的阶梯式销售提成，总交易金额超过20亿美元。
如同科伦药业打响国产ADC药物对外授权第一枪那样，瑞博生物在2024年之初，成功打响了国产小核酸药物对外授权的第一枪。
小核酸药物是对能够通过调控基因表达来治疗或控制疾病的一类核酸聚合物的统称，也被称为寡核苷酸药物，其长度一般小于30个核苷酸，包括反义核酸（ASO）、小干扰RNA（siRNA）、微小RNA（miRNA）、核酸适配体（Aptamer）、小激活RNA等多种类型。
与当前主流的小分子药物和抗体药物相比，小核酸药物技术具有不同的作用机制，经过四十年持续深入的研究和技术突破，小核酸药物技术已逐渐显示出独特的优势和巨大的发展潜力，它们可以克服传统药物或抗体的一些限制，如靶向难治性分子、特异性、稳定性和递送。
作为一种新兴的药物形式，小核酸药物近年来发展非常迅猛。
根据公开数据，2022年小核酸药物全球市场规模约38亿美元，销量最高的为渤健的SPINRAZA（诺西那生钠），2022年收入17.935亿美元。
在小核酸药物领域，中国的创新药企业的布局和研发进度，在全球范围内并不落后。
根据中信证券的数据，国内进入临床阶段的小核酸药物项目超过35项，以药物类别来看，ASO药物占20项，siRNA项目占15项，大多数项目处于早期，进入临床3期及以上的共7项。
在适应症方面，国内在研项目中占比最多的是心血管系统，大约占所有项目的39%，其次是包括乙型肝炎在内的肝病，占比29.3%，此外遗传疾病占比有19.5%。
如果从临床前研发项目的口径来看，国内至少有超过40家的小核酸药物研发企业在最近2~3年内成功拿到融资，在研的小核酸药物项目超过100项。
随着更多的早期项目进入IND或者pre-IND阶段，有希望在未来一段时间，看到更多的国产小核酸药物对外授权的交易。
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