PeproMene Bio, Inc. 宣布在 City of Hope 进行的 PMB-CT01（BAFFR-CAR T 细胞）1 期临床试验中，第 1 组第一例接受治疗的复发和难治性急性 B 淋巴细胞白血病 (B-ALL) 患者病情得到完全缓解

       2024年1月18日，PeproMene Bio, Inc. 是为癌症治疗和免疫失调开发新治疗方法的生物技术公司（目前处于临床阶段），宣布 PMB-CT01（BAFFR-CAR T 细胞）1 期复发和难治性急性 B 淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）临床试验的第 1 组第一例患者在治疗后一个月得到完全缓解。

       在上个月于圣地亚哥举行的美国血液学会年度会议上，PeproMene Bio 发表了有关复发/难治性非霍奇金淋巴瘤的 PMB-CT01 临床试验报告，宣布的结果是对该试验的进一步补充。City of Hope 血液学和造血细胞移植科淋巴瘤分部副教授 Elizabeth Budde 博士对此试验结果进行了报告，结果引起了极大的反响，因为这三位患者都获得了持久的完全缓解，且毒性极低 (https://ash.confex.com/ash/2023/webprogram/Paper183032.html)。

       该试验在美国最大的癌症研究及治疗机构之一 City of Hope 进行，其也是该疗法的开发者。

       在治疗的第一个月，患者只出现了轻微治疗突发毒性反应，包括 1 级细胞因子释放综合征（"CRS"），无需干预即可缓解，且并未出现免疫效应细胞相关神经毒性综合征（"ICANS"）。

       "治疗结果令我们十分激动。这名患者之前在接受化疗和 blinatumomab 治疗后，B-cell ALL 复发。他复发疾病时 CD19- 和 CD22 呈阴性，这意味着他的可用治疗方案非常有限。"City of Hope 血液学和造血细胞移植科副教授兼这项单中心、剂量升级与扩展试验 (NCT04690595) 的主要研究者 Ibrahim T. Aldoss 博士说道。

       "他对 BAFFR-CAR T 细胞治疗的耐受性非常好，只有极轻微的预期毒性反应。此外，他还得到了完全缓解并清除了微小残留疾病 (MRD)，这表明他对这种有效疗法的反应非常好。"

       "B-ALL 患者在接受 PMB-CT01 治疗后表现出来的可接受安全性和完全反应，标志着 PeproMene 在 PMB-CT01 的开发和评估过程中取得了非凡里程碑。2019 年发表在《科学转化医学》上的 City of Hope 临床前研究数据支持该等初步临床结果，这些临床前研究数据显示 BAFFR-CAR T 细胞可以有效消除各种 B 细胞恶性肿瘤，包括 B-ALL 和不同亚型的 B 淋巴瘤。"PeproMene 首席运营官 Hazel Cheng 博士表示。

       PMB-CT01 由 City of Hope 综合癌症中心副总裁兼副主任、PeproMene 科学创始人兼科学咨询委员会受薪主席 Larry W. Kwak 博士的实验室发明。Kwak 为 PeproMene 的股权持有者。

       City of Hope 拥有本研究中正在研究之化合物"BAFFR(EQ)BBζ/EGFRt+ CAR T 细胞"的相关权益。

       关于 PMB-CT01

       PMB-CT01 是一种首/创的 BAFFR 靶向自体 CAR T 细胞疗法。BAFF-R（B 细胞活化因子受体）是肿瘤坏死因子 (TNF) 受体超家族成员，是 BAFF 的主要受体，几乎只在 B 细胞上表达。由于 BAFF-R 信号能促进正常 B 细胞的增殖，而且似乎是 B 细胞存活所必需的，因此肿瘤细胞不太可能通过失去 BAFF-R 抗原来逃避免疫反应。这种独特的特性使 BAFFR-CAR T 疗法具有治疗 B 细胞恶性肿瘤的巨大潜力。BAFFR-CAR T 是使用抗 BAFF-R scFv（单链可变区）抗体与包含 CD3ζ 和 4-1BB 的第 2 代信号转导结构域构建的。我们的研究发现，BAFFR-CAR T 细胞能在体外和动物模型中杀死人类淋巴瘤和白血病。PeproMene 已从 City of Hope 获得与 PMB-CT01 相关的知识产权许可。

       消息来源：PeproMene Bio, Inc.