最近，一种名为Blinatumomab（缩写Blina，布利那克单抗）的应用于儿童癌症治疗的成果备受瞩目。布利那克单抗作为双特异性T细胞参与者，在白血病治疗方面表现出色，引起了公众关注。布利那克单抗是一种免疫疗法，具有双向粘附在T细胞和癌细胞上的特性，使得T细胞更容易发现和破坏癌细胞，相较于传统的化疗方法，其副作用更少，疗效更高，正在改变儿童癌症治疗的现有格局。在本文中，我们将分享有关这一新药的相关信息。

       ▲布利那克单抗的免疫机制和优势在哪?

       布利那克单抗是一种免疫疗法，通过搜寻并摧毁肿瘤细胞，使人体免疫系统能更精准地对抗癌症，而不影响健康细胞。患者可将这种药物携带于一个小背包中，在治疗期间仍可自由享受生活，不再受限于医院环境。相较于传统的化疗，布利那克单抗使患者更能自主掌控治疗进程，尤其对于学龄期需要上学的儿童而言。相关的临床研究表明，布利那克单抗有望替代大部分化疗方案，成为一种更为温和、更为友好的治疗方式，对儿童癌症患者而言迈出了一大步。

       装在一个小背包里意味着将静脉滴注设备或静脉输液泵整合到一个便携式的背包中，以便患者可以方便地携带和使用。这种设计可以让患者在需要接受静脉滴注治疗时，不再受限于固定的医疗设施，而是可以在更自由的环境中接受治疗。

       传统的静脉滴注需要患者在医院或诊所接受治疗，而便携式静脉滴注设备则可以让患者在家中或其他地方自行使用。这种设备通常包括一个可穿戴的输液泵，以及必要的管道和附件。

       通过将静脉滴注设备装在一个小背包里，患者可以方便地携带和使用，从而在需要时随时进行治疗。这种便携式设计还可以让患者在治疗期间保持相对自由的活动，从而提高生活质量。

       ▲这种单抗疗法的药理作用机制是？

       布利那克单抗是一种靶向性的免疫疗法药物，主要用于治疗B细胞急性淋巴细胞白血病，这是一种罕见但危险的儿童白血病类型。该药物属于嵌合型抗体，结合了两个不同的抗原结构。其作用机制通过将T细胞与B细胞白血病细胞连接起来，促使免疫系统攻击并摧毁白血病细胞。相较于传统的化疗，布利那克单抗具有更为精准的作用，减少对正常细胞的损害，因此不良反应较小。然而，尽管相对于传统的化疗，布利那克单抗的副作用较轻，但仍可能引起一些不适，如发热、头痛、恶心、疲劳等。通常在治疗开始前，患者会接受药物预处理，以减轻可能的严重反应。

       ▲B细胞白血病被认为是最难治愈的白血病之一

       儿童的白血病包含多种类型。最近有关儿科急性淋巴性白血病的研究显示，当前儿童白血病的5年生存率已超过90%。然而，就B细胞急性淋巴细胞白血病患者而言，其生存率仅约为50%，与此同时，T细胞急性淋巴细胞白血病患者的生存率通常低于20%。相反，B细胞白血病是儿童白血病中最常见的形式。这种疾病的形成主要涉及三种遗传变异：染色体非整倍体，失调的癌基因或编码嵌合转录因子的基因重排，以及基因的点突变。因此，由于其复杂性，这种疾病很难实现精准的治疗和彻底治愈，而使用免疫疗法作为治疗方案成为可能。

       ▲布利那克单抗的应用领域是什么？疗效如何？

       实际上，布利那克单抗最初获批用于成人B细胞急性淋巴细胞白血病的治疗，但后来也扩展到儿童B细胞急性淋巴细胞白血病的应用。这种药物通常作为治疗方案的一部分，尤其适用于那些对传统化疗无效或出现副作用的患者。相关的临床研究表明，在儿科急性淋巴性白血病治疗中引入布利那克单抗取得了显著效果。在婴儿中，通过在前期治疗方案中使用布利那克单抗获得了显著的治疗效果。研究结果显示，婴儿B细胞急性淋巴细胞白血病患者的2年无事件生存率为82%，较历史对照组的49%明显提高。此外，婴儿B细胞急性淋巴细胞白血病患者的两年总生存率为93%，较对照组的66%明显提高。这表明在高危人群中，引入布利那克单抗显著改善了治疗效果，为将其纳入常规治疗提供了有力的证据。

       ▲小结

       总体而言，布利那克单抗代表了儿童白血病治疗领域中创新的一步，它提供了一种更为有效和相对温和的治疗选择。布利那克单抗显示显著疗效提升，2年无事件生存率和总生存率明显高于对照组，为将其纳入儿童白血病常规治疗提供了强有力的支持，将为儿童白血病治疗带来革新。未来，布利那克单抗的成功应用和潜在优化将为儿童白血病治疗提供更为希望的前景。

       参考资料

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