2月19日，据CDE官网显示，北京唯源立康生物科技股份有限公司（以下简称“唯源立康”）的1类新药WG1025获得临床试验默示许可，适应症为营养不良型大疱性表皮松解症。

       图片来源：CDE官网

       据公开资料显示，WG1025是国内首 款可重复使用的、外用基因治疗生物新药。

       01

       潜在国内首 款

       剑指罕见DEB

       营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）是一种罕见的遗传性皮肤病，由COL7A1基因发生突变引起COL7蛋白表达缺乏而致。据了解，COL7蛋白在真皮与表皮的连接中有着重要作用，缺乏该蛋白的患者皮肤非常脆弱，轻微的机械性损伤即导致起疱或皮肤脱落。DEB普遍发病于患者出生时或婴、幼儿时期，患儿皮肤如蝴蝶翅膀般脆弱，因此患儿也被称为“蝴蝶宝贝”。

       美国Krystal Biotech公司开发的Beremagene Geperpavec（VYJUVEK?）已于2023年5月获FDA批准上市，该药物是一款DEB基因治疗药物，通过提供COL7A1正常基因以恢复C7蛋白水平，从而促进患者伤口愈合。

       图片来源：NEJM

       在国内，目前尚无针对DEB的有效治疗方法获批上市。WG1025是唯源立康正在开发的一款DEB基因疗法，与Beremagene Geperpavec同为局部外用凝胶剂。此外，WG1025还是国内首 款使用Ⅰ型单纯疱疹病毒（HSV-1）载体作为基因治疗递送工具的生物新药。早前，唯源立康针对WG1025开展了一项IIT研究，验证了WG1025的安全性和有效性。

       图片来源：唯源立康

       本次WG1025成功获批临床，有望加速研究进度，成为国内首 个针对DEB的新型有效的基因疗法。

       02

       深耕基因治疗领域

       加速在研管线临床

       唯源立康聚焦于恶性肿瘤、皮肤疾病、神经系统疾病、免疫系统疾病等难治性和罕见性疾病，基于基因治疗技术与平台，正推动多个潜力在研药物开发。

       图片来源：唯源立康

       其中，唯源立康利用HSV-1载体独特的高效转染皮肤细胞及超大基因载量的特性，开发出了目前国内唯一成熟的专注于皮肤病基因治疗药物的研发平台——SGVec。据介绍，唯源立康已通过SGVec开发出多个基因治疗项目，包括WG1025。

       同时，作为国内最早开发HSV-1载体技术平台的团队，唯源立康已成功将2个溶瘤基因治疗药物推入临床研究阶段。

       VT1093

       VT1093属于溶瘤病毒和PD-1抗体的结合体，作为以HSV-1载体的溶瘤病毒疗法，载体同时搭载表达PD-1抗体的基因，对正常组织细胞不产生损害，并且能够增强T细胞的肿瘤杀伤能力。据公开资料显示，VT1093是一款相对广谱的实体瘤溶瘤病毒疗法，目前正重点开发头颈癌和肝癌适应症的潜力。

       VT1902

       VT1092是一款以基因工程改造的HSV-1为载体插入人IL-12基因的治疗药物，于2021年获批临床。VT1092主要通过两方面机制发挥抗肿瘤作用：

       图片来源：唯源立康

       03

       结语

       尽管DEB作为一种罕见病，发病率并不算高，但在我国仍然存在大量患者以及未满足的临床需求。通过推进相关药物研究，未来此类疾病治疗情况有望得到较大改善。