2月26日，据CDE官网显示，再生元的Pozelimab注射液获得临床试验默示许可，适应症为：Pozelimab和Cemdisiran联合用于临床和血清学（抗AChR或抗LRP4血清阳性）确诊的全身型重症肌无力（gMG）伴有重症肌无力体征和症状的成年男性和女性患者的治疗。

       2023年8月，FDA批准Pozelimab上市，该药物成为FDA批准的首 款治疗成人和1岁以上儿童CD55缺乏型蛋白丢失性肠病 (CHAPLE) 药物。

       01

       抑制C5补体

       联用疗法临床加速

       补体系统是固有免疫系统的主要效应机制之一，具有增强（补充）抗体和吞噬细胞清除微生物以及受损细胞、促进炎症和攻击病原体细胞膜等功能。然而，补体系统错误地攻击健康器官、组织和中枢神经系统常常会引起补体介导疾病而导致损伤。

       补体共有三种激活途径，被不同蛋白调控，其中补体蛋白C5处于补体级联反应末端，可调控所有通路激活的补体信号。因此，通过抑制C5补体活性可抑制对自身的免疫攻击，从而缓解疾病症状。

       Pozelimab是一款全人源单克隆抗体，可通过阻断补体因子C5的活性而预防或缓解由补体途径介导的疾病。据公开资料显示，除已获批的CHAPLE适应症外，Pozelimab还被开发与Alnylam公司的cemdisiran联用，用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）和重症肌无力症（MG）等其他补体介导的疾病，目前正处于III期临床研究阶段，其中cemdisiran是一款靶向补体C5蛋白的RNAi候选药物。此联合疗法预计2024年及以后提交BLA申请。

       本次Pozelimab获得临床试验默示许可的适应症为gMG，再生元或将在华展开相关临床试验。

       02

       研发投入加大

       在研管线加强

       本月初，再生元发布2023年财报，全年营收131.17亿美元，其中产品销售70.78亿美元，同比增长3%。据财报显示，再生元2023年研发投入达到44.39亿美元，占总营收34%。目前，再生元已针对眼病、过敏和炎症性疾病、癌症、心血管和代谢疾病、血液系统疾病、传染病和罕见病等领域，建立了一条囊括超30种疗法的在研管线。

       除Pozelimab与cemdisiran的联用外，再生元还对抗体与其他药物联用展开了探索，例如“抗体+基因疗法”以及“抗体+细胞疗法”。据报道，2024年1月30日，再生元宣布将收购2seventy bio并获得后者在研新型免疫细胞疗法的全部开发和商业化权益，并表示该交易目标为将 Regeneron 的抗体能力与 2seventy bio的细胞疗法相结合。此外，据公开资料显示，再生元涉及了抗体连接方式以提高AAV等基因疗法的靶向性，从而渗入特定肌肉或脑部组织。

       此外，再生元申明将在2024年进入减肥赛道，并计划于2024年中期对Trevogrumab（抗肌肉生长抑制素抗体）与其他药物的联用进行II期试验。此外，早在2021年，再生元便发表了与较低肥胖风险相关的GPR75基因变异相关研究，并持续深入研究。

       03

       结语

       再生元在2023年财报中明确，2024年将继续拓展重磅产品Dupixent和EYLEA HD的研究，同时针对更多的新型疗法开展推广工作并且推进持续增长的产品管线。