CAR-T疗法的能力圈有多大？或许，这是一个值得深思的问题。

       目前，CAR-T疗法的核心战场，是血液瘤；未来，其大概率会成为攻克实体瘤的秘密武器之一。

       但是，CAR-T疗法大概率不会局限在肿瘤领域。越来越多的的研究表明，在自身免疫疾病市场，CAR-T疗法也大有可为。

       日前，顶级期刊《新英格兰医学杂志》发表的一项研究，就显示CD19 CAR-T疗法在自免领域，拥有极高的潜力。

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       标志性的发现

       上述提及的研究在德国进行，招募了三类患者群体，分别为：系统性红斑狼疮、特发性炎症性肌炎或系统性硬化症的患者。

       上述患者患有严重和进展的疾病，并且对至少两种不同的免疫调节剂具有耐药性。因此，CAR-T疗法对于他们来说，是一种没有办法的新尝试。事后来看，这些患者可能做出了正确选择。

       具体来看，中位随访15个月的时候，8名系统性红斑狼疮患者都达成DORIS（系统性红斑狼疮缓解定义工作组）标准缓解。这是评估 SLE 患者缓解的统一标准，意味着CAR-T疗法效果不错。

       同样的情形，在其它适应症患者群体身上体现。所有特发性炎性肌炎患者均出现根据美国风湿病学会/欧洲抗风湿病联盟（ACR/EULAR）标准的主要临床缓解，所有系统性硬化症患者的欧洲抗风湿病联盟硬皮病试验研究组（EUSTAR）活动指数评分均下降。

       值得一提的是，所有患者体内的自身抗体消失，且完全停止包括糖皮质激素在内的免疫抑制和抗炎药物的治疗。这意味着，CAR-T疗法在这些患者身上的效果，不仅深入并且持久。

       并且，除了疗效之外，在安全性方面CAR-T疗法也是非常突出，只有轻微的毒性。具体来说，11例患者发生细胞因子释放综合征，其中10例为1级，1例为2级。只有1例患者出现严重的4级中性粒细胞减少症，但是在停止舍曲林、普瑞巴林和多沙唑嗪治疗并注射粒细胞集落刺激因子后消退。

       也正因此，该项研究被称之为“标志性的发现”。

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       “掉队”也在时刻发生

       CAR-T疗法在自身免疫疾病领域的潜力毋庸置疑，但参与者上岸的过程或许会充满变数。

       日前，比利时生物技术公司Galapagos便意外掉队了。在财报中，公司宣布出于战略原因，退出CAR-T疗法GLPG5101在红斑狼疮的竞争。

       要知道，Galapagos在2022年进行了战略调整押注CAR-T疗法，红斑狼疮是其核心管线之一。

       在去年11月，公司还表示，在难治性系统性红斑狼疮患者中启动一项名为GLPG5101的1b 期研究方面，取得了“进一步进展”。但遗憾的是，从那以后，临床信息就没有更新了。最终市场等来的，是其终止研发的消息。

       在电话会议上，公司表示之所以停止该项目研发，是因为看到多个玩家在短时间内进入这个区域。换句话说，Galapagos认为该领域的潜在竞争已经足够激烈。在考虑风险效益和发展时间之后，最终作出了这一决定。

       本质上，Galapagos的遭遇，也会是其它选手将会遇到的问题。在自免领域，CAR-T疗法的确是在持续向前，但内卷也在时刻发生，biotech要想脱颖而出，需要跑的足够快。