近日，百吉生物宣布，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）已同意开展BRG01注射液（EBV特异性CAR-T）的关键性II期临床试验，用于治疗复发/转移性EBV阳性鼻咽癌患者。这是全球首个中美获批并进入II期的实体瘤细胞原研药，是实体瘤细胞治疗领域的一大重要进展。
中山大学肿瘤防治中心I期病房主任、中山大学肺癌研究所副主任张力教授作为BRG01注射液临床试验的主要研究者（PI），对这次临床获批表示了高度的期待。张教授指出：“BRG01是针对EBV阳性肿瘤的潜在‘first-in-class’ T细胞药物，其独特的机制和显著的临床前数据让我们对其在II期临床上的表现充满信心。我们期待通过进一步的临床研究，确立其良好的临床有效性，为更多患者带来治疗的新希望。”
张力教授
据此前报道，BRG01中美I期临床试验患者已于今年1月底完成入组，所有受试患者均已接受BRG01回输治疗。医麦客最新了解到，目前BRG01的Ⅰ期注册临床已经顺利完成DLT（剂量限制性毒性）观察和9例患者的疗效评估，受试者均为晚期鼻咽癌患者且至少经过一种包括PD-1抗体等免疫检查点抑制剂治疗失败。
借此次进展，百吉生物首次披露了令人振奋的初步数据。数据显示，BRG01展现出了卓越的安全性和初步有效性：在PET-CT扫描中，75%的高剂量患者肿瘤病灶局部缩小并代谢活性降低，部分患者甚至实现了肿瘤病灶的100%完全缓解。此外，BRG01还表现出卓越的抗EB病毒效力，患者回输后外周血中的EB病毒载量显著降低至正常水平。
这些数据不仅彰显了BRG01在肿瘤治疗中的潜力，还表明其在抗病毒治疗方面的双重优势，为未来的临床应用奠定了坚实的基础，相信这也是CDE此次批准BRG01进入II期临床的重要依据。
BRG01是一款通过基因修饰技术，将靶向EB病毒（Epstein-Barr virus, EBV）抗原的嵌合受体表达于T细胞表面的自体T细胞免疫治疗产品，是百吉生物全球首创针对EBV特异性的新一代CAR-T细胞疗法。该疗法于2022年12月与2023年2月分别获得CDE和FDA的临床默示许可，随后在2023年6月、7月接连被FDA授予孤儿药ODD资格认定和快速通道FTD资格认定，中美双报进展势如破竹。
在今年5月召开的美国基因与细胞治疗年会（CSGCT）上，百吉生物展示了该疗法的临床前研究成果，相关数据还作为原创研究发表在Frontiers in Immunology上。此外，在今年6月初瑞士召开的鼻咽癌高登研究会议（GRC）上，百吉生物科学家兼管线发明人、德国科隆大学医学院转化免疫所主任、汉诺威医学院Renata Stripecke教授也展示了这一疗法的临床前研究成果和最新临床数据。
众所周知，细胞治疗药物在血液瘤领域已经取得瞩目成果，国内也已有5款针对血液系统肿瘤的CAR-T产品获批上市，但实体瘤领域还迟迟未能突破。今年2月，FDA加速批准了Iovance的TIL疗法lifileucel，用于晚期黑色素瘤治疗，开启了实体瘤细胞药物的商业化时代。这给众多正在开发实体瘤细胞疗法的企业带来了巨大的信心。然而，要攻克实体肿瘤确实不易，从一开始的技术、靶点和适应症选择，就需要有独到的眼光与视角，既要满足临床患者需求，又要充分考虑其可成药性。
就以鼻咽癌来看，这是一种发生于鼻咽部黏膜上皮的恶性肿瘤，是常见的头颈部恶性肿瘤之一。根据世界卫生组织数据显示，2020年全球确诊的鼻咽癌新发病例数达到13.3万人，中国鼻咽癌新发病例约占全球的50%，特别是广东及广西属于高发地区，约占全中国新发病例的60%。近年来免疫检查点抑制剂开始用于鼻咽癌的二线及以上治疗，总体反应率（ORR）均不高于30%，这意味着超过70%的患者不能从中获益，存在巨大的未被满足的临床需求。
而鼻咽癌的发生发展与EBV的感染密切相关。EBV在人群中的感染率超90%，已被世界卫生组织定义为I类致癌物，与其相关的肿瘤主要包括鼻咽癌、EBV阳性的胃癌、淋巴瘤和淋巴细胞增生性疾病等。研究发现，鼻咽癌肿瘤细胞常表达EBV抗原，而EBV阳性的肿瘤细胞则表达CD4+T细胞、CD8+T细胞的靶蛋白，这便十分有利于靶向EBV的CAR-T细胞浸润肿瘤组织并发挥杀伤功能。
实际上，得益于EBV这一特别靶点的选择，除鼻咽癌外，百吉生物的这款CAR-T细胞疗法还正在开发用于EBV阳性淋巴瘤的治疗。2023年4月，BRG01已正式获得CDE和FDA针对这一新适应症的临床试验默示许可，目前正在开展I期临床研究。
百吉生物在实体瘤细胞治疗领域的布局远不止于此，目前，公司已成为同时拥有CAR-T、TCR-T和TIL等针对实体瘤和血液瘤的三大细胞疗法的biotech企业，并且相关产品管线均已完成中美双报双批，后两者的适应症涵盖肺部、肝癌等多种实体肿瘤。
对于BRG01注射液率先进入II期临床，百吉生物联合创始人兼首席执行官陈秩静博士表示：“BRG01注射液II期临床方案的获批是我们团队多年努力的结果，也是对公司核心技术和研发实力的高度认可。百吉生物始终致力于全球首创原研新药的研发，以满足肿瘤治疗领域未被满足的临床需求。未来，我们将继续加大研发投入，加速推进BRG01的临床试验和上市进程，为全球患者提供更有效、更可及的治疗选择。”
在百吉生物的高效执行与快速研发成果下，我们有理由期待实体瘤细胞药物在更快更短的时间内实现更多的临床突破，为患者带来新的治疗希望。
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