近日（7月15日），Lexeo Therapeutics发布了弗里德里克共济失调(FA)心肌病AAV疗法LX2006的早期临床数据，虽然披露数据非常积极，但是市场并不买账。
该公司股价在盘前下跌17%，截止收盘共跌去26%。导致市场并不好看LX2006的原因来自于数据链条上的漏洞。
LX2006的临床纰漏
LX2006本身是一种促进FXN基因表达的AAV，能促进FXN蛋白水平的增加，那么心肌细胞中的线粒体功能就能得到恢复，进而促进心脏组织的修复和再生。
LX2006的I期临床，最开始是一项I期IIT（研究者发起的临床），4月份时Lexeo和威尔康奈尔医学院达成了知识产权协议。（Lexeo本身是康奈尔医学院的转化产物）
这项临床的主要有前景临床数据来自于其中四名患者。这四名患者在基线时左心室质量指数(LVMI)异常高，而LVMI是心脏发病率和死亡率的预测指标。其中三名受试者在12个月时LVMI下降了10%以上。Lexeo还发现侧壁增厚下降，这是心脏效率低下的早期指标，心肌损伤的生物标志物下降。可评估患者的FXN表达增加。
到这里似乎并没有什么问题……
问题出在另外一项临床指标V02 max上。
VO2 max是指在最大运动强度下，身体每分钟的最大氧气吸收量。它是评估心肺健康和运动能力的重要指标。而这一指标早先由研究指出实际上和患者能活多久有关，未来也可能成为II期临床的终点（LX2006的I期临床的主要终点是安全性）。
但问题就在——这一数据实际上并未见到太大改善。
实际上，患者的基线峰值VO2水平非常低，也就是说可提升空间相当大，但遗憾的是，提升微乎其微。
参加试验的三人的数据似乎因为患者自身水平的限制产生了不可解释的数据，而剩下可评估的5人在6个月后平均只提高了1%，12个月后只平均提高了4%。
Lexeo表示，他们还是会继续追踪VO2 max的数据，同时去研究其他可能对患者更有用的心肺运动测试方法。
虽然如此，Lexeo的首席医疗官还是表示：
支持LX2006的证据来自心脏的数据评估，但就目前而言，是有药物凭借LVMI或转基因表达获得批准的先例的。
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