Ionis宣布ASO疗法ION582二期临床积极结果

热门推荐： ASO疗法 , ION582 , 临床 ,

来源：多肽圈

2024-07-24

2024年7月22日，Ionis Pharmaceuticals宣布了其反义寡核苷酸（ASO）疗法ION582在治疗Angelman综合症患者中的1/2a期临床试验六个月的积极结果，并透露计划在2025年上半年启动3期临床试验。

反义寡核苷酸（ASO）疗法

天使综合征是一种严重的神经发育障碍，是由于患者来自母体的UBE3A等位基因功能丧失或突变引起。据估计，全球每2.1万人中就有1人患有此病。患者在儿童早期表现为严重的智力缺陷，平衡与运动障碍，并伴有癫痫发作和共济失调，患者的发育多停留在4-6岁阶段。AS患者有正常的寿命，但其生活需完全依赖护理人员。虽然天使综合征患者的部分症状可以通过现有药物改善，但目前仍无获批疗法可以改变疾病进程。

HALOS试验是一项全球、开放标签试验，共纳入了51名AS患者，患者年龄在2至50岁之间。这次所公布的结果来自试验6个月时，MAD部分最后一个时间点的数据。结果显示，在所有年龄和基因型的患者中都观察到ION582治疗一致地改善患者的关键功能。在试验第4个月时，由临床医生所评估的Bayley-4认知评估分数显示，患者的沟通、认知和运动功能的改善超过了天使综合征自然史研究（NHS）中的患者。

关于ION582

ION582是一种ASO药物，旨在抑制UBE3A反义转录本（UBE3A-ATS）的表达，并增加UBE3A蛋白的产生，用于潜在治疗Angelman综合症。2022年，美国食品药品监督管理局（FDA）授予ION582孤儿药指定和罕见儿科指定。

关于 Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Ionis Pharmaceuticals

30多年来，Ionis一直是RNA靶向治疗领域的领导者，开拓了新的市场，改变了治疗标准。Ionis目前有四种已上市的药物和一个有前景的后期管道，重点是心血管和神经系统特许经营权。我们的科学创新始于并将继续，因为我们知道病人依赖于我们，这推动了我们成为基因医学领导者的愿景，利用多平台方法发现、开发和提供改变生命的疗法。

资料来源：

1.Ionis官网

如果这篇文章侵犯了您的权利，请联系我们。

专栏推荐