被两次拒绝之后，FDA再次受理了Mesoblast Limited公司的间充质干细胞细胞疗法Ryoncil（remestemcel-L）的生物制品许可申请（BLA），用以治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）儿童患者，PDUFA日期为2025年1月7日。
如果获得批准，Ryoncil将成为美国首个通用细胞疗法，也是首款针对18岁以下SR-aGVHD儿童患者治疗药物。
已经两次被拒
remestemcel-L是一种干细胞疗法，来源于健康供体骨髓的间充质干细胞，通过利用间充质干细胞本身特有的免疫抑制能力，缓解患者的急性免疫反应。
Remestemcel-L于2015年日本上市，是全球首个治疗aGVHD的间充质干细胞疗法。当时Remestemcel-L批准范围并未区分儿童或是成人患者。之后，Remestemcel-L在加拿大和新西兰也被批准用于治疗类固醇难治性的急性移植物抗宿主病(aGVHD)儿童患者。
然而，Remestemcel-L在美国的上市之路坎坷曲折，在上市审批这个过程中就耽搁了4年。
2020年2月，Mesoblast首次向FDA提交了上市申请，用以治疗类固醇难治性（SR） aGVHD儿童患者。在此之前，Remestemcel-L还赢得了FDA肿瘤药物咨询委员会压倒性支持批准（9赞成：反对1），但是2020年10月，FDA出乎意料的拒绝了这一申请，要求Mesoblast至少在成/儿童患者中进行一项随机对照试验，以获得更多证明Remestemcel-L疗效的数据。
2023年3月，Remestemcel-L带着与标准疗法对比数据重新向FDA提交上市申请，然而再次遭到了FDA的拒绝，在CRL中，FDA要求Mesoblast提供更多关于remestemcel-L治疗成人患者数据，并且解决CMC方面的问题。
今年3月，Mesoblast终于收到了来自FDA的好消息，FDA表示，经过进一步考虑，其认为提交的Ⅲ期临床数据可以支持其提交remestemcel-L的BLA申请。根据先前披露的临床数据显示，接受remestemcel-L治疗第28天后的客观缓解率为70.4%，与45%的历史控制率相比有统计学意义的显著增加。接受至少一次输注治疗且随访100天的患者中，患者的死亡率为22％，而类固醇治疗无效的患者第100天死亡率高达70%。
按照此次FDA释放的态度，Remestemcel-L这次最有希望获得上市批准。
参考出处：
https://www.globenewswire.com/news-release/2024/07/23/2917127/0/en/FDA-Accepts-Mesoblast-s-Biologics-License-Application-BLA-for-Ryoncil-in-Children-With-Steroid-Refractory-Acute-Graft-Versus-Host-Disease-SR-aGVHD.html
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