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7月29日，苏州新芽基因生物技术有限公司（以下简称“新芽基因”）宣布，其首个针对杜氏肌营养不良（DMD）的碱基编辑药物GEN6050X的临床前会议（Pre-IND）申请已提交给国家药品监督管理局（NMPA）。
此前，新芽基因已于2023年4月向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了PIND申请。
DMD是一种罕见的肌肉疾病，是一种X染色体连锁的隐性遗传疾病，严重影响着患者的肌肉功能，尤其在男性中较为常见。该疾病主要影响抗肌萎缩蛋白（dystrophin）的生产。这种蛋白对于维持肌肉纤维的稳定性至关重要。DMD患者由于DMD基因的突变，导致体内抗肌萎缩蛋白严重缺乏或功能丧失，进而引发肌肉退化和功能丧失。
目前尚无根治DMD的方法，治疗的主要方式是通过使用糖皮质激素来延缓疾病进展。新芽基因致力于开发基于其专有的无RNA编辑活性的TAM胞嘧啶碱基编辑技术的DMD药物，该技术由中国科学院营养与健康研究所授权。
GEN6050X利用了新芽基因知识产权TAM胞嘧啶碱基编辑技术对DMD进行治疗，是全球首个利用AAV递送的全身给药单碱基编辑药物，具有重要的里程碑意义。该项目利用静脉输注AAV全身给药，递送碱基编辑器对目的基因进行编辑。通过DNA水平改变所致外显子跳跃恢复患者抗肌萎缩蛋白的表达，有望从疾病根源上解决问题，获得长期持续的临床疗效。同时，预计GEN6050X的IND申请将于2024年11月同时在美国和中国提交。
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