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诺华STAMP抑制剂新适应症获FDA优先审评

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来源:求实药社
  2024-08-02
7月29日,诺华宣布Scemblix治疗新诊断费城染色体阳性慢性髓性白血病慢性期(Ph+ CML-CP)的上市申请获FDA优先审评。
       7月29日,诺华宣布Scemblix(asciminib,阿思尼布)治疗新诊断费城染色体阳性慢性髓性白血病慢性期(Ph+ CML-CP)的上市申请获FDA优先审评。
      
Scemblix
      
       此次优先审评是基于关键性III期ASC4FIRST研究的积极结果。ASC4FIRST是第一项也是目前唯一一项与获批标准治疗(即第一代和第二代TKI)进行随机头对头比较的III期试验。
       该研究是一项多中心、随机、开放标签、头对头临床试验(n=405),评估了Scemblix(80mg,每日1次)与研究者选择的第一代或第二代TKI(伊马替尼、尼洛替尼、达沙替尼或博舒替尼)治疗新诊断Ph+CML-CP1成人患者的疗效和安全性。研究的两个主要终点是根据第48周达到主要分子应答(MMR)的患者比例,分别比较Scemblix与研究者选择的TKI的疗效和Scemblix与伊马替尼(随机分组前研究者选择的TKI为伊马替尼的患者组)的疗效。
       结果显示,该研究达到了两个主要终点,结果具有临床意义和统计学意义。具体数据为,在全分析人群(FAS)中,Scemblix组患者的MMR率优于标准治疗TKI组(67.7% vs. 49.0%,p<0.001);与伊马替尼组相比,Scemblix组患者的MMR率也明显更高(69.3% vs. 40.2%,p<0.001)。
      
Scemblix
      
       与标准治疗TKI相比,Scemblix显示出良好的安全性和耐受性,不良事件(AE)和治疗中止较少;未观察到新的安全性信号。
       Scemblix是首个通过特异性靶向ABL豆蔻酰基口袋发挥作用的STAMP抑制剂,其设计具有高度特异性,最小化脱靶效应,与当前标准治疗相比,其安全性和耐受性得到改善。2021年10月,Scemblix在美国获批上市,用于治疗接受过两种或多种TKI治疗或具有T315I突变的Ph+ CML-CP成人患者。
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