一周药闻复盘 | CPHI制药在线（2024.7.29-8.2）

       本周，热点不少。首先是审评审批方面，国内来说，多个创新药获批临床，分别来自艾伯维、赛诺菲、信达等。国外而言，最值得关注的就是全球首款TCR-T细胞疗法获批上市；其次是研发方面，多个药物取得重要进展，比如IL-12基因疗法卵巢癌Ⅱ期研究结果积极，OS延长11.1个月；再次是交易及投融资方面，大冢制药11亿美元收购一家自身免疫创新药公司Jnana；最后是政策方面，最值得一提的就是中国国家药监局正式发布《优化创新药临床试验审评审批试点工作方案》。

       本周盘点包括审评审批、研发、交易及投融资以及政策四大板块，统计时间为7.29-8.2，包含31条信息。

       审评审批

       NMPA

       上市

       申请

       1、7月29日，CDE官网显示，康方生物的依沃西新适应症申报上市，单药一线治疗PD-L1表达阳性（PD-L1TPS≥1%）的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）。依沃西单抗注射液是一种靶向结合人血管内皮生长因子-A（VEGF-A）和PD-1的IgG1亚型人源化双特异性抗体。

       2、8月1日，CDE官网显示，信达生物的玛仕度肽注射液（IBI362）新适应症申报上市，推测适应症为2型糖尿病。玛仕度肽是信达生物与礼来共同推进的一款胰高血糖素样肽-1受体（GLP-1R）/胰高血糖素受体（GCGR）双重激动剂，2024年2月，玛仕度肽的首个NDA获受理，用于成人肥胖或超重患者的长期体重控制。

       3、8月1日，CDE官网显示，正大天晴的盐酸安罗替尼胶囊和贝莫苏拜单抗注射液新适应症申报上市，推测用于晚期不可切除或转移性肾细胞癌（RCC）的一线治疗。贝莫苏拜单抗（TQB2450）属于抗PD-L1人源化单克隆抗体，已于2024年5月在中国首次获批上市，安罗替尼属于新型小分子多靶点酪氨酸激酶抑制剂。

       临床

       批准

       4、7月29日，CDE官网显示，艾伯维（AbbVie）1类新药ABBV-382注射液获批临床，拟开发用于在不联合抗逆转录病毒疗法（ART）的情况下持续抑制免疫介导的HIV（HIV血浆病毒载量处于不可检出的水平）。ABBV-382是一种α4β7整合素单克隆抗体，全球处于Ⅱ期临床阶段，此次是这款在研新药在中国首次获批临床。

       5、7月29日，CDE官网显示，赛诺菲（Sanofi）1类新药amlitelimab注射液获批临床，用于治疗重度斑秃。Amlitelimab是一款潜在“first-in-class”OX40信号通路阻断剂，有潜力治疗一系列免疫介导疾病和炎症性疾病，被赛诺菲认为有潜力成为重磅药物。

       6、7月29日，CDE官网显示，赜灵生物1类新药ZL-82片获批临床，用于治疗特应性皮炎。ZL-82是一款靶向非受体型酪氨酸蛋白激酶3（JAK3）的高选择性共价不可逆抑制剂。临床前研究显示，ZL-82选择性高，药物动力学（PK）性质优异，在安全性和有效性方面具有“best-in-class”潜力。

       7、7月29日，CDE官网显示，葛兰素史克（GSK）的Dostarlimab注射液获批临床，拟用于治疗局部晚期、初治错配修复缺陷型（dMMR）/高微卫星不稳定性（MSI-H）直肠癌成人患者。dostarlimab是一款抗PD-1抗体，此前已经获美国FDA批准多个抗肿瘤适应症。此次是该产品首次在中国获批临床。

       8、7月30日，CDE官网显示，信达生物1类新药IBI3004获批临床，拟开发治疗结直肠癌等实体瘤。IBI3004是信达生物在研的一款抗CEA和DR5的双特异性抗体，已经在澳大利亚启动针对实体瘤的Ⅰ期临床研究。

       9、7月30日，CDE官网显示，华普生物全资子公司赋生康的FS-8002获批临床，拟用于治疗晚期实体瘤。2024年3月，FS-8002的临床试验获FDA批准。FS-8002是一款双功能抗体融合蛋白在研产品。临床前体内和体外研究证实，FS-8002可以有效地改善肿瘤微环境，抑制肿瘤新生血管生成，促进肿瘤血管的正常化，增强肿瘤浸润免疫细胞的活性，并抑制肿瘤细胞的免疫逃逸。

       10、7月30日，CDE官网显示，绿叶制药1类新药LPM787000048马来酸盐缓释片获批两项临床，分别拟用于治疗精神分裂症和阿尔茨海默病精神病性障碍。LPM787000048马来酸盐缓释片是一款小分子化药。

       11、7月30日，CDE官网显示，正大天晴1类新药NTQ5082胶囊获批临床，拟用于补体参与介导的溶血性疾病，包括但不限于阵发性睡眠性血红蛋白尿症、非典型溶血性尿毒症综合征、免疫性血小板减少症和冷凝集素病等。NTQ5082胶囊是一款补体因子B（CFB）抑制剂在研药物。

       12、7月31日，CDE官网显示，普米斯生物的PM1032注射液获批临床，拟联合化疗治疗局部晚期/转移性胰腺癌。PM1032是一种条件激活型4-1BB激动剂，能够在高表达CLDN18.2的肿瘤局部诱导CLDN18.2依赖的特异性4-1BB信号通路的激活，从而增强肿瘤微环境中的T细胞活性，并诱导肿瘤抗原特异性的记忆T细胞的生成。

       13、8月2日，CDE官网显示，罗氏（Roche）1类新药englumafusp alfa注射液获批临床，拟用于治疗非霍奇金淋巴瘤（NHL）。englumafusp alfa（RG6076）是一种CD19×4-1BB共刺激双特异性抗体融合蛋白，可作为NK细胞和T细胞的共刺激剂。该产品正在国际范围内开展Ⅰ期临床研究。

       申请

       14、7月29日，CDE官网显示，贝斯昂科生物1类新药NK510细胞注射液申报临床，拟用于治疗晚期实体肿瘤。NK510是一款基于碱基编辑技术的自然杀伤细胞（NK）产品，正在开发用于治疗肉瘤、非小细胞肺癌、消化道肿瘤、急性髓系白血病（AML）等适应症。

       优先审评

       15、8月2日，CDE官网显示，康方生物的依沃西单抗注射液新适应症申报上市并拟纳入优先审评，适应症为：单药用于经NMPA批准的检测方法评估为PD-L1阳性[肿瘤比例评分（TPS）≥1%]的表皮生长因子受体（EGFR）基因突变阴性和间变性淋巴瘤激酶（ALK）阴性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）的一线治疗。该药是一种靶向结合人血管内皮生长因子-A（VEGF-A）和PD-1的IgG1亚型人源化双特异性抗体。

       突破性疗法

       16、8月2日，CDE官网显示，智翔金泰的GR1803注射液拟纳入突破性治疗品种，用于治疗既往至少接受过3线治疗（一种蛋白酶抑制剂、一种免疫调节剂和一种抗CD38单抗）的复发难治性多发性骨髓瘤（RRMM）。GR1803是一款重组人源化抗BCMA×CD3双特异性抗体。

       FDA

       上市

       批准

       17、8月1日，FDA官网显示，Adaptimmune Therapeutics的Afamitresgeneautoleucel（商品名：Tecelra）获批上市，用于二线治疗既往接受过化疗治疗的不可切除或转移性滑膜肉瘤成人患者，这些患者的肿瘤表达黑色素瘤协同抗原4（MAGEA4），且HLA-A*02:01P阳性、HLA-A*02:02P阳性、HLA-A*02:03P阳性、HLA-A*02:06P阳性。Tecelra是全球首款获批上市的靶向MAGE-A4的TCR-T细胞疗法。

       申请

       18、8月1日，FDA官网显示，拜耳的Elinzanetant申报上市，用于治疗与更年期相关的中度至重度血管舒缩症状（VMS），即更年期潮热。Elinzanetant是首个双重NK-1和NK-3受体拮抗剂，通过调节大脑中下丘脑内的一组雌激素敏感神经元（KNDy神经元）来发挥作用。除了OASIS项目外，拜耳还在进行NIRVANA（NCT06112756）研究，目的是评估elinzanetant治疗更年期相关睡眠障碍的疗效。

       临床

       批准

       19、7月29日，FDA官网显示，圣域生物（SynRx Therapeutics）的SYN818片获批临床Ⅰ期临床试验。SYN818是由圣域生物自主研发的一款新型小分子抑制剂化合物。该药物通过精准靶向DNA聚合酶θ（Polθ），有效抑制肿瘤细胞的DNA损伤修复，从而有选择性的杀死肿瘤细胞

       优先审评

       20、7月29日，FDA官网显示，诺华的阿思尼布（asciminib、商品名：Scemblix）获优先审评，用于治疗新诊断费城染色体阳性慢性髓性白血病慢性期（Ph+CML-CP）。Scemblix是首个通过特异性靶向ABL豆蔻酰基口袋发挥作用的STAMP抑制剂，2021年10月，Scemblix在美国获批上市，用于治疗接受过两种或多种TKI治疗或具有T315I突变的Ph+CML-CP成人患者。

       研发

       临床状态

       21、7月29日，药物临床试验登记与信息公示平台显示，第一三共启动了DS-7300a（ifinatamabderuxtecan，I-DXd）vs.医生所选治疗（TPC）用于复发性小细胞肺癌（SCLC）的国际多中心、随机、开放性的Ⅲ期IDeateLung02研究。I-DXd是第一三共基于其DXdADC技术平台开发的一款B7H3ADC。

       22、7月30日，药物临床试验登记与信息公示平台显示，康诺亚启动了司普奇拜单抗（CM310）治疗中重度慢性阻塞性肺病（COPD）的Ⅱ/Ⅲ期临床试验。司普奇拜单抗是首款申报上市的国产抗IL-4Rα单抗，用于治疗外用药控制不佳或不适合外用药治疗的成人中重度特应性皮炎。2024年4月，司普奇拜单抗第二项适应症申报上市，用于治疗慢性鼻窦炎伴有鼻息肉。

       23、8月2日，药物临床试验登记与信息公示平台显示，阿斯利康以及Alexion启动了一项中国Ⅲ期临床研究，该研究旨在中国阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）补体抑制剂初治成人受试者中评价瑞利珠单抗注射液（ravulizumab）的有效性、安全性、药代动力学、药效学和免疫原性。瑞利珠单抗是一款长效C5单克隆抗体。

       临床数据

       24、7月29日，阿斯利康公布了阿可替尼治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）的Ⅲ期AMPLIFY（ACE-CL-311）在中期分析中取得了积极结果。结果显示，与化学免疫疗法组相比，阿可替尼+维奈克拉组患者的PFS显著延长，数据具有统计学意义和临床意义。此外，阿可替尼+维奈克拉组患者的总生存期（OS）也有延长趋势。阿可替尼是第二代选择性BTK抑制剂。

       25、7月30日，诺和诺德公布了GLP-1受体激动剂利拉鲁肽的一项最新Ⅱb期临床数据，数据显示：利拉鲁肽可以保护轻度阿尔茨海默病（AD）患者的大脑，并减缓对记忆、学习、语言和决策至关重要的脑部区域的萎缩，与安慰剂相比，在一年治疗后将认知衰退减少18%。

       26、7月30日，Imunon公布了IL-12基因疗法IMNN-001（EGEN-001）治疗晚期卵巢癌的Ⅱ期OVATION2临床数据，数据显示：结果显示，IMNN-001组患者的中位无进展生存期（PFS）相比NACT组延长了3个月（HR=0.79）。在两个研究组中，约90%的受试者按照方案接受了至少20%的指定治疗（specifiedtreatments），其中IMNN-001组患者的中位OS延长了15.7个月（HR=0.64）。

       27、8月2日，礼来公布了SUMMIT临床Ⅲ期试验的积极顶线结果。分析显示，试验达成主要终点，与安慰剂相比，替尔泊肽注射液（tirzepatide）可将肥胖射血分数保留型心力衰竭（HFpEF）患者发生心衰相关事件的风险降低38%。Tirzepatide是一款葡萄糖依赖性促胰岛素多肽（GIP）和胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体双重激动剂。

       交易及投融资

       28、8月1日，宜明昂科宣布，和与Instil达成协议。根据协议，Instil将获得宜明昂科专有的PD-L1xVEGF双特异性抗体IMM2510以及下一代CTLA-4抗体IMM27M在大中华区以外的开发和商业化权利。根据协议，宜明昂科将获得高达5,000万美元的首付款及潜在近期付款，并将在达成若干开发、监管及商业里程碑时，有望收取总计超过20亿美元的里程碑付款。

       29、8月1日，大冢制药（Otsuka）和Jnana Therapeutics共同宣布，双方已达成最终协议，大冢制药将收购Jnana，使其成为大冢制药子公司Otsuka的全资子公司。根据协议条款，大冢制药将在收购完成后向Jnana公司的股东支付8亿美元，以及高达3.25亿美元的开发和监管里程碑。此次收购预计将在2024财年第三季度完成。

       30、8月2日，迈威生物宣布，全资子公司泰康生物与润佳医药签订许可协议。根据协议，润佳医药许可泰康生物在大中华区域（包括中国大陆、中国香港、中国澳门和中国台湾地区）内研究、开发、注册、商业化以及销售RP901的权益。润佳医药将收到首付款5000万元人民币，最高可达10.7亿元人民币的研发及注册里程碑、商业里程碑款，以及至高净销售额10%的提成费。RP901是一款骨关节炎（OA）潜在“first-in-class”小分子药物。

       政策

       31、7月31日，NMPA正式发布了《国家药监局关于印发优化创新药临床试验审评审批试点工作方案的通知》。工作目标：优化创新药临床试验审评审批机制，强化药物申请人主体责任，提升药物临床试验相关方对创新药临床试验的风险识别和管理能力，探索建立全面提升药物临床试验质量和效率的工作制度和机制，实现30个工作日内完成创新药临床试验申请审评审批，缩短药物临床试验启动用时。