悦康药业超长效降脂小核酸药物YKYY015注射液获得FDA临床试验批准

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来源：多肽圈

2024-08-07

2024年8月6日，悦康药业集团股份有限公司全资子公司杭州天龙药业有限公司，获得美国食品药品监督管理局关于同意YKYY015注射液用于治疗以LDL-C升高为特征的原发性高胆固醇血症或混合型高脂血症进行临床试验的函告。

2024年8月6日，悦康药业集团股份有限公司全资子公司杭州天龙药业有限公司，获得美国食品药品监督管理局(FDA)关于同意YKYY015注射液用于治疗以LDL-C升高为特征的原发性(家族性和非家族性)高胆固醇血症或混合型高脂血症进行临床试验的函告(studyMay Proceed Letter，IND编号:171850)。

临床试验的函告

YKYY015注射液是杭州天龙自主开发的靶向PCSK9基因的小干扰核糖核酸(SIRNA)药物，具有全新的序列，并采用了公司自主研发的SIRNA序列全新修饰模板，该药物的化合物核心专利已获得国家知识产权局发明专利授权，并同步完成了PCT国际申请，公司享有全球独占权益。

YKYY015注射液作为一款siRNA药物，其独特之处在于偶联了公司自主研发的、具有完全自主知识产权的GalNAc递送系统。该系统已获得国家知识产权局发明专利授权，并同步完成了PCT国际申请，能够实现高效的肝靶向递送。YKYY015注射液通过siRNA的干扰沉默机制，从源头靶向沉默PCSK9 mRNA，有效阻断PCSK9蛋白的合成，从而减少了PCSK9蛋白与LDL-R的结合，促进了LDL-R的再循环，进而增加了对血浆LDL-C的摄取和降解，能够更有效地清除血液中的LDL-C，降低患者罹患动脉粥样硬化的风险。YKYY015有望实现一年仅需注射2次，便可持续抑制肝脏中PCSK9蛋白的合成，从而高效降低血浆中的LDL-C水平，切实有效控制血脂。

外药效学研究显示，YKYY015注射液在人原代肝细胞评价实验中展现出对靶基因PCSK9的显著抑制作用，且呈现剂量依赖性，其IC50值小于1 nM。

人源化PCSK9小鼠体内药效学实验结果表明，YKYY015注射液能够显著降低血浆中的hPCSK9蛋白水平，以及血清中的LDL-C和TC水平，同样呈现出剂量依赖关系。

此外，在健康食蟹猴体内的药效学实验中，单次皮下注射YKYY015注射液不仅显著降低了血浆中的PCSK9蛋白及肝脏中的PCSK9 mRNA水平，还同时降低了血浆中的LPa蛋白以及血清中的LDL-C和TC水平，这些抑制作用均呈现出剂量依赖性，并表现出良好的持久性。

关于悦康药业集团

悦康药业集团

悦康药业集团成立于2001年，总部位于北京，是一家集新药研发、药品生产、流通销售及国际贸易于一体的医药集团企业。2020年12月24日，悦康药业在上海证券交易所科创板上市，股票代码688658。

悦康药业以“产品、产能、产业链”为核心，在北京组建了集团药物研究院，并以安徽、河南医药原料基地为基础，在北京、广州、合肥建立了不同的制剂生产基地。集团现为中国医药工业百强企业、医药工业研发十强、国家技术创新示范企业、全国“质量标杆”企业、国家绿色制造体系建设示范企业“绿色工厂”、国家智能制造试点示范企业、国家认定企业技术中心、中国医药研发产品线最佳工业企业，并获“全国文明单位”称号。

资料来源：

1. 悦康药业

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