治疗糖尿病，吉源生物基因修饰间充质干细胞新药获批IND

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来源：医麦客

2024-08-30

2024年8月28日，北京吉源生物科技有限公司的“人GLP-1和FGF21双因子高表达脂肪干细胞注射液”新药临床试验申请（IND）获得国家药品监督管理局默示许可，适应症为2型糖尿病（T2DM）。

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2024年8月28日，北京吉源生物科技有限公司（以下简称“吉源生物”）的“人GLP-1和FGF21双因子高表达脂肪干细胞注射液”新药临床试验申请（IND）获得国家药品监督管理局默示许可（受理号：CXSL2400382），适应症为2型糖尿病（T2DM）。吉源生物表示，这是国内首次基因修饰间充质干细胞治疗2型糖尿病的临床试验获批，有望为糖尿病患者带来新希望。

创新性基因修饰干细胞：直击糖尿病根源

2型糖尿病（T2DM）的病因和发病机制目前尚不明确，但其显著的病理生理学特征为胰岛素调控葡萄糖代谢能力的下降（即胰岛素抵抗），同时伴有胰岛β细胞功能缺陷所导致的胰岛素分泌减少，主要特征表现为高血糖。长期的高血糖状态会对人体的多个系统造成损害，进而引发各种并发症。

目前，糖尿病的治疗策略主要侧重于控制糖脂代谢，但难以从根本上改善胰岛素抵抗和组织修复的问题。因此，迫切需要开发出新的治疗方法，能有效降低血糖、减少胰岛素用量，或实现综合治疗效果。而目前，市场上尚无获批的用于全面综合治疗的药物。因此，研发出安全有效的综合治疗性药物，以替代长期口服或注射药物，并综合改善患者的生活质量，成为当前尚未满足的临床需求。

针对这一难题，吉源生物自主研发了人GLP-1和FGF21双因子高表达脂肪干细胞注射液，这是一种冷冻保存型的干细胞制剂。该制剂源自患者腹部脂肪，通过企业独有的干细胞技术平台和基因修饰技术平台，将GLP-1和FGF21这两种代谢病治疗药物装载到干细胞药物中。这种定向修复功能的特异多能干细胞技术有望从根本上阻断发病病因，从而根治糖尿病，为1.2亿糖尿病患者打开了一扇糖尿病治疗的新的大门。

GLP-1是肠道分泌的一种激素，在刺激胰岛素分泌、抑制胰高血糖素分泌、延缓胃排空速度等方面发挥作用，已成为2型糖尿病治疗的重要靶点。FGF21则是一种由肝脏合成的关键糖脂代谢调节分子，具有改善胰岛素敏感性、调节脂肪代谢、降低血糖等功能。将这两个重要代谢调控因子高效表达在脂肪间充质干细胞上，可以实现对糖脂代谢的协同调节，同时利用干细胞的归巢特性，能够靶向作用于相关组织器官，有助于保护胰岛β细胞，阻止并发症的发生。

目前，该技术已获得多项国家发明专利及美国发明专利等国际专利授权：《脂肪间充质干细胞在降脂方面的应用》发明专利，专利号：ZL201510033480.6；《一种表达GLP1和FGF21的干细胞及其用途》发明专利，专利号：ZL201810283803.0，并已申请国际PCT（申请号PCT/CN2018/081616）及美国国家专利（受理号16/954,763）。

携手行业大牛，共启临床试验新篇章

该项目于2020年联合上海交通大学医学院附属瑞金医院及中国人民解放军空军军医大学附属西京医院，申报并获批了2020年国家重点研发计划中的“干细胞及转化研究”重点专项。

根据吉源生物官方消息，该项目的临床研究备案已由上海交通大学医学院附属瑞金医院申报并获批。该临床试验将在瑞金医院进行，并由中国工程院院士、瑞金医院副院长宁光教授作为主要研究者。

吉源生物是一家专注于干细胞药物研发的国家高新技术企业，成立于2012年，目前已在北京顺义远洋盈创健康产业园建设符合中国GMP标准的大规模干细胞研发基地，办公生产面积约 6000 m²，生产平台设有2个独立 B+A 洁净区，可生产符合临床试验要求的临床级干细胞。

经过多年深耕，吉源生物已经在干细胞制备工艺和质量管理体系等方面积累了丰富的实战经验，此次“人GLP-1和FGF21双因子高表达脂肪干细胞注射液”IND获批，更加体现了吉源生物在基因修饰间充质干细胞研究中不断加码、多管线进行研发布局的决心。

参考资料：

1.网络公开资料

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