本周，热点不少。先看审评审批方面，多个药注册有进展，最值得关注的就是步长制药长效促红素1类新药申报上市，还有默沙东PD-1单抗帕博利珠单抗以及恒瑞医药硫酸艾玛昔替尼片新适应症申报值得看一看；其次是研发方面，不少药取得好结果，但Athira Pharma的first-in-class阿尔茨海默病新药Ⅱ/Ⅲ期研究失败；最后是交易及投融资方面，岸迈生物BCMA×CD3双抗授权海外，总交易额高达6.35亿美元。
本周盘点包括审评审批、研发、交易及投融资三大板块，统计时间为9.2-9.6，包含24条信息。
审评审批
NMPA
上市
申请
1、9月4日，CDE官网显示，步长制药1类治疗用生物制品注射用艾帕依泊汀α申报上市，用于正在接受促红细胞生成素治疗的成人透析患者因慢性肾脏病（CKD）引起的贫血的治疗。艾帕依泊汀α为人促红细胞生成素（EPO）和人免疫 球蛋白G2（IgG2）Fc片段组成的重组融合蛋白。
2、9月4日，CDE官网显示，默沙东（MSD）的帕博利珠单抗新适应症申报上市。帕博利珠单抗是一种人源化的抗PD-1单克隆抗体，已在中国获批14个适应症，涵盖黑色素瘤、非小细胞肺癌、头颈部鳞状细胞癌、结直肠癌、食管癌、肝癌、胆道癌等。
3、9月5日，CDE官网显示，诺和诺德（NovoNordisk）的帕西 生长素注射液（somapacitan）申报上市。somapacitan是一种每周一次的含有与人体产生的生长 激素相似的人生 长激素类似物，可用于治疗成人生长 激素缺乏症（AGHD），在中国开展的用于治疗因生长 激素分泌不足而导致生长缓慢的儿童患者的一项Ⅲ期研究已经完成。
4、9月5日，CDE官网显示，罗氏（Roche）的格菲妥单抗注射液新适应症申报上市，推测为联合吉西他滨和奥沙利铂治疗不适合进行自体干细胞移植的弥漫性大B细胞淋巴瘤（2L+DLBCL）。格菲妥单抗是一款靶向CD20和CD3的双特异性T细胞衔接蛋白。
5、9月5日，CDE官网显示，恒瑞医药的硫酸艾玛昔替尼片新适应症申报上市。艾玛昔替尼片（ivarmacitinibtablet）是一种口服高选择性的JAK1抑制剂，此前已经在中国递交3项上市申请，分别用于强直性脊柱炎、特应性皮炎、类风湿关节炎。
6、9月5日，CDE官网显示，诺华（Novartis）的盐酸伊普可泮胶囊新适应症申报上市，推测为C3肾小球病。伊普可泮是一款特异性补体B因子口服抑制剂，于2024年4月在中国获批首 个适应症，用于治疗用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。
临床
批准
7、9月2日，CDE官网显示，神州细胞1类新药SCT520FF注射液获批临床，用于治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性。SCT520FF注射液是神州细胞自主研发的一款抗血管生成生物药。年龄相关性黄斑变性（AMD）是一种潜在进展性黄斑病变，是老年人中央视力不可逆丧失的最常见病因。
8、9月4日，CDE官网显示，安进（Amgen）1类新药AMG451（rocatinlimab）获批临床，用于治疗结节性痒疹。AMG451是一款全人源化抗OX40单克隆抗体在研新药，安进通过一项高达12.5亿美元的合作获得了共同开发和商业化该产品的权益。
优先审评
9、9月2日，CDE官网显示，恒瑞医药的注射用瑞康曲妥珠单抗（SHR-A1811）拟纳入优先审评，用于治疗既往接受过至少一种系统治疗的局部晚期或转移性HER2突变成人非小细胞肺癌患者。瑞康曲妥珠单抗是以HER2为靶点的ADC，由抗HER2抗体曲妥珠单抗、可裂解连接子及拓扑异构酶I抑制剂有效载荷SHR169265组合而成。
10、9月2日，CDE官网显示，拜耳（Bayer）的利伐沙班片拟纳入优先审评。利伐沙班片是一种非维生素K拮抗剂类口服抗凝物，已获批多种适应症，包括用于择期髋关节或膝关节置换手术成年患者预防静脉血栓形成、非瓣膜性房颤成年患者、冠状动脉疾病或外周动脉疾病患者、VTE预防及治疗等。
突破性疗法
11、9月2日，CDE官网显示，葛兰素史克（GSK）的注射用belantamabmafodotin（Blenrep）拟纳入突破性治疗品种，用于与硼替佐米和地塞米松联合，用于治疗既往接受过至少一种治疗的多发性骨髓瘤成年患者。belantamabmafodotin是一款靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的抗体偶联药物（ADC）。
12、9月2日，CDE官网显示，信诺维医药的XNW5004片拟纳入突破性治疗品种，用于治疗复发或难治性外周T细胞淋巴瘤。XNW5004是新一代EZH2小分子抑制剂，在血液瘤、前列腺癌等中已显示出较好的抗肿瘤疗效，目前正处于Ⅱ期临床。2023年4月，信诺维医药宣布与默沙东（MSD）就XNW5004开展联合用药临床试验进行合作。
13、9月6日，CDE官网显示，赞荣医药的ZN-A-1041肠溶胶囊拟纳入突破性治疗品种，联合卡培他滨和曲妥珠单抗用于既往接受过含曲妥珠单抗治疗进展的HER2阳性晚期脑转移乳腺癌患者。ZN-A-1041是一款口服小分子HER2靶向抑制剂。2023年5月，罗氏（Roche）与赞荣医药就收购这款在研药物全球权益达成了总额约6.8亿美元的协议。
14、9月6日，CDE官网显示，武田（Takeda）1类新药TAK-861片拟纳入突破性治疗品种，用于治疗发作性睡病1型（NT1）。TAK-861是一种口服食欲素受体2（OX2R）激动剂，旨在通过选择性刺激食欲素受体来解决NT1中的食欲素缺乏问题。激活食欲肽2受体的激动剂可能替代内源性食欲肽，激活促进清醒的信号通路。
FDA
临床
批准
15、9月2日，FDA官网显示，锐正基因（Accuredit）的ART001获批临床，拟用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）。ART001注射液由锐正基因研发，通过脂质纳米颗粒（LNP）将CRISPR基因组编辑组件递送到肝脏，对TTR基因进行编辑，从而阻断TTR蛋白的表达，从根源上避免产生淀粉样物质异常沉积。目前正在中国开展临床Ⅰ期试验。
快速通道资格
16、9月4日，FDA官网显示，信达生物的PD-1/IL-2α-bias双特异性抗体融合蛋白IBI363被授予快速通道资格，用于治疗既往接受过至少一线含PD-1/L1检查点抑制剂系统性治疗后进展的局部晚期或转移性黑色素瘤（脉络膜黑色素瘤除外）。目前，信达生物正在中国、美国、澳大利亚同时开展Ⅰ/Ⅱ期临床研究探索IBI363在各种晚期恶性肿瘤的有效性和安全性。
研发
临床状态
17、9月5日，CDE官网显示，丽珠集团启动一项Ⅲ期临床研究，评估司美格鲁肽注射液与原研司美格鲁肽注射液Wegovy相比，在成人肥胖受试者中作为减少热量饮食和增加体力活动的辅助治疗的有效性。这是国内第二个在肥胖适应症上进入Ⅲ期临床的国产版司美格鲁肽。司美格鲁肽在中国的核心序列专利将在2026年3月20日到期。
临床数据
18、9月3日，Athira Pharma宣布，Fosgonimeton（ATH-1017）治疗轻度至中度阿尔茨海默病（AD）患者的Ⅱ/Ⅲ期LIFT-AD研究未达到主要终点。Fosgonimeton是AthiraPharma开发的一款肝细胞 （HGF）调节剂，可激活HGF/MET受体通路，进而抑制神经炎症反应。
19、9月3日，Dyne Therapeutics宣布，DYNE-251治疗杜氏肌营养不良症（DMD）患者的I/Ⅱ期DELIVER研究的最新数据。结果显示，DYNE-251在多个队列中表现出优于现有同类疗法的抗肌萎缩蛋白表达水平的提升和功能改善。DYNE-251由磷酸二酰胺吗 啉低聚物（PMO）与片段抗体（Fab）偶联而成，该抗体与肌肉上高度表达的转铁蛋白受体1（TfR1）结合。
20、9月4日，罗氏宣布，fenebrutinib的Ⅱ期FENopta开放标签扩展（OLE）研究的最新结果。结果显示，接受fenebrutinib长达1年治疗的复发性多发性硬化症（RMS）患者保持非常低的疾病活动水平，并且残疾状况没有进展。Fenebrutinib是一种口服、可逆、非共价BTK抑制剂，可阻断BTK的功能。
交易及投融资
21、9月2日，先声药业旗下先声再明宣布，与深圳市塔吉瑞生物就ALK/ROS1双重受体酪氨酸激酶抑制剂TGRX-326订立合作协议。根据协议，先声再明将获得TGRX-326在中国大陆的独家商业化权益（包括但不限于对TGRX-326进行推广、相关策略的制订、调整及获得与此相关利益的权利等）。塔吉瑞将获得逾2000万美元首付款，并将向先声再明支付推广服务费。
22、9月4日，岸迈生物和Vignette宣布，双方就岸迈生物靶向BCMA的T细胞接合（TCE）分子EMB-06达成一项授权协议。根据协议，岸迈生物将授予Vignette在大中华区（包括中国大陆、中国香港、中国澳门和中国台湾地区）以外开发和商业化EMB-06的独家权利，岸迈生物将以现金和Vignette股权的形式收取总计6000万美元的首付款对价，并将有权收取最多5.75亿美元的开发、上市、和商业化的里程碑付款，以及基于净销售额的收入分成。
23、9月5日，阿斯利康（AstraZeneca）宣布，与江苏海莱新创达成临床研究合作协议。根据协议，双方将结合临床前研究结果，共同开展阿斯利康免疫检查点抑制剂联合海莱新创的电场治疗，在以胆道恶性肿瘤为代表的消化道肿瘤等实体瘤中应用的临床研究。
24、9月5日，礼来宣布，与GeneticLeap达成基因疗法药物开发合作，将利用GeneticLeap的RNA靶向药物的人工智能（AI）平台，为礼来选定的靶点开发寡核苷酸药物。根据协议条款，除了分级特许权使用费外，GeneticLeap还将从礼来获得高达4.09亿美元的预付、开发、临床、监管和商业里程碑付款。
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