一周药闻复盘 | CPHI制药在线（2024.10.14-10.19）

       本周，热点不少。首先是审评审批方面，国内来看，BMS“双免”组合国内获批，一线治疗结直肠癌；国外而言，恒瑞医药抗PD-1单抗美国申报上市，一线治疗肝癌；其次是研发方面，最值得一提的就是，GSK超长效IL-5单抗两项Ⅲ期研究成功；最后是交易及投融资方面，灵北达成25亿美元收购，囊获潜在重磅抗癫痫药物bexicaserin。

       本周盘点包括审评审批、研发、交易及投融资三大板块，统计时间为10.14-10.18，包含26条信息。

审评审批

       NMPA

上市

       批准

       1、10月14日，NMPA官网显示，第一三共/阿斯利康联合开发的德曲妥珠单抗获批新适应症，用于单药治疗存在HER2（ERBB2）激活突变且既往接受过至少一种系统治疗的不可切除或转移性成人NSCLC患者。该药是一款靶向HER2的ADC，已有3项适应症国内上市，分别为HER2阳性成人乳腺癌、HER2低表达成人乳腺癌和HER2阳性成人胃或胃食管结合部腺癌。

       2、10月14日，NMPA官网显示，BMS的PD-1单抗纳武利尤单抗（Opdivo）+CTLA-4单抗伊匹木单抗（Yervoy）双重免疫治疗组合获批新适应症，一线治疗不可切除或转移性微卫星高度不稳定性（MSI-H）或错配修复缺陷型（dMMR）结直肠癌（CRC）患者。

       3、10月14日，NMPA官网显示，罗氏的法瑞西单抗（faricimab）获批新适应症，用于治疗视网膜静脉阻塞继发黄斑水肿（MEfRVO）。法瑞西单抗是罗氏开发的一款靶向血管生成素2（Ang2）和血管内 皮生长因子A（VEGFA）的双特异性单克隆抗体。

       申请

       4、10月15日，CDE官网显示，荣昌生物的注射用维迪西妥单抗新适应症申报上市，适用于既往接受过曲妥珠单抗或其生物类似物和紫杉类药物治疗的HER2阳性（HER2免疫组织化学检查结果为3+或FISH+）存在肝转移的晚期乳腺癌患者。该药是靶向HER2的抗体偶联药物（ADC）。

       5、10月15日，CDE官网显示，Cytokinetics/箕星药业的Aficamten片申报上市，推测适应症为治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病。Aficamten是一种小分子心肌肌球蛋白抑制剂（CMI），由Cytokinetics自主研发。2020年，Cytokinetics授予箕星药业在大中华地区的开发和商业化Aficamten的独家许可权益。

       6、10月17日，CDE官网显示。默沙东的Sotatercept申报上市，用于治疗肺动脉高压。Sotatercept是Acceleron Pharma开发的一款first-in-class ACVR2A-Fc融合蛋白，2021年9月，默沙东获得该产品，2024年3月，Sotatercept（商品名：Winrevair）获FDA批准上市，用于治疗成人PAH（WHO 1类），以增加运动能力、改善WHO功能分级（FC）并降低临床恶化事件的风险。

       7、10月18日，CDE官网显示，阿斯利康（AstraZeneca）递交度伐利尤单抗（durvalumab）和tremelimumab两款新药的上市申请，推测可能为二者组成的联合疗法。度伐利尤单抗为一款PD-L1抑制剂，tremelimumab为一款抗CTLA-4单抗，该联合疗法此前在全球范围内获监管机构批准用于治疗非小细胞肺癌一线治疗和肝细胞癌一线治疗。

临床

       批准

       8、10月14日，CDE官网显示，湃隆生物（Apeiron Therapeutics）的GTA182获批临床，拟开发用于治疗MTAP缺失的实体瘤。GTA182是一种高效且高选择性的PRMT5抑制剂，对MTAP缺失肿瘤细胞株具有超过100倍的选择性。

       9、10月15日，CDE官网显示，海创药业1类新药HP568片获批临床，拟用于治疗雌激素受体（ER）阳性和人表皮生长因子受体2（HER2）阴性的晚期乳腺癌。HP568是海创药业自主研发的靶向降解ERα的口服蛋白降解靶向嵌合体（PROTAC）药物，由靶蛋白配体、E3连接酶配体和两配体间的连接子3部分构成，拟用于治疗ER+/HER2-晚期乳腺癌。

       10、10月16日，CDE官网显示，德国默克（Merck KGaA）1类新药注射用M9140获批临床，预测用于治疗实体瘤患者。M9140是一款抗CEACAM5抗体偶联药物（ADC），本次在中国获批的是一项拟在中国晚期实体瘤受试者中开展的Ⅰ期、开放性研究。

       11、10月16日，CDE官网显示，Heidelberg Pharma1类新药HDP-101获批临床，拟用于治疗B细胞成熟抗原（BCMA）阳性克隆性血液学疾病（如复发/难治性多发性骨髓瘤）。HDP-101是一款靶向BCMA的抗体偶联药物（ADC），由华东医药合作开发。

       12、10月16日，CDE官网显示，石药集团和康宁杰瑞的KN026获批临床，联合石药集团的注射用多西他赛（白蛋白结合型），用于HER2阳性早期或局部晚期乳腺癌患者的新辅助治疗。KN026是康宁杰瑞采用具有Fc异二聚体平台技术（CRIB）开发的抗HER2双特异性抗体，可同时结合HER2的两个非重叠表位，导致HER2信号阻断。

       13、10月17日，CDE官网显示，原启生物1类新药OriC613注射液获批临床，拟用于治疗晚期实体瘤。OriC613注射液是其自主研发的双靶点Claudin 18.2/MSLN自体CAR-T细胞治疗药物，采用了创新性的双受体逻辑门控设计策略，只有在同时识别两种特定肿瘤抗原时才能激活T细胞，并已经在临床前获得很好的数据验证。

       14、10月18日，CDE官网显示，信达生物1类新药IBI3001获批临床，拟开发治疗实体瘤。IBI3001是一款糖基化定点偶联、针对B7-H3和EGFR的双特异性抗体ADC，研究表明，IBI3001具有多重抗肿瘤的机制，包括增强的EGFR信号阻断、EGFR与B7-H3介导的药物内吞与细胞杀伤、强效的ADC旁观效应。

       申请

       15、10月17日，CDE官网显示，微芯生物1类创新药CS231295片申报临床，预测用于治疗癌症。CS231295是微芯生物自主研发的脑透过性小分子多靶点蛋白激酶抑制剂，对于携带特定抑癌基因缺陷的肿瘤，可产生合成致死效应。

优先审评

       16、10月15日，CDE官网显示，GSK的Belantamab mafodotin（Blenrep）上市申请拟纳入优先审评，与硼替佐米和地塞米松联合，用于治疗既往接受过至少一种治疗的多发性骨髓瘤成年患者。Blenrep是Seagen（已被辉瑞收购）开发的一款BCMA ADC。2009年12月，GSK与Seagen达成协议，获得该药物的研究、开发、生产和商业化权益。

突破性疗法

       17、10月15日，CDE官网显示，和其瑞医药1类新药HMI-115拟纳入突破性治疗品种，用于治疗子宫内膜异位症相关的中重度疼痛。HMI-115是一款靶向泌乳素受体（PRLR）的单抗新药，和其瑞医药拥有该产品的全球权益。

       18、10月15日，CDE官网显示，南京远大赛威信生物1类新药TVAX-008注射液拟纳入突破性治疗品种，用于治疗慢性乙型肝炎病毒（HBV）感染。TVAX-008是远大赛威信研发的一款治疗性乙肝疫苗。

       FDA

上市

       申请

       19、10月15日，FDA官网显示，恒瑞医药的PD-1单抗注射用卡瑞利珠单抗递交生物制品许可申请（BLA），联合甲磺酸阿帕替尼片用于不可切除或转移性肝细胞癌患者的一线治疗，PDUFA日期为2025年3月23日。2023年10月，恒瑞医药与Elevar达成许可协议，授予后者卡瑞利珠单抗肝癌联合疗法在除大中华区和韩国以外的全球开发和商业化独家权利。

       20、10月16日，FDA官网显示，GSK的Gepotidacin递交新药上市申请（NDA）并授予其优先审评资格，用于治疗单纯性尿路感染（uUTI）的女性成人患者（≥40kg）和青少年患者（≥12岁，≥40kg），PDUFA日期为2025年3月26日。Gepotidacin是一种靶向拓扑异构酶Ⅱ（TopⅡ）的first-in-class新型口服抗生素，其结构属于三氮杂苊烯类，不同于现有的喹诺酮类抗生素。

临床

       批准

       21、10月15日，FDA官网显示，长春高新发子公司金赛药业的GenSci122片获批临床。GenSci122是由金赛药业自主研发的一种具有新型结构的小分子KIF18A抑制剂，也是一款基于“合成致死”机制的抗肿瘤新药。在中国，GenSci122以注册分类1类申报的临床研究申请已经于2024年9月底获得CDE受理。

研发

临床数据

       22、10月14日，GSK宣布Depemokimab（GSK3511294）治疗慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉（CRSwNP）的两项Ⅲ研究（ANCHOR-1和ANCHOR-2）取得了积极结果。结果显示，两项研究均达到了其双重主要终点。此外，在两项试验中，Ddepemokimab和安慰剂组患者的治疗期间不良事件（TEAE）总体发生率及其严重程度相似。Depemokimab是GSK开发的新一代IL-5单抗。

       23、10月15日，微芯生物宣布西格列他钠治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）/代谢相关性脂肪性肝炎（MASH）的Ⅱ期临床研究（CGZ203试验）结果积极。研究结果显示，入组患者经过西格列他钠48mg或64mg治疗18周后，磁共振成像-质子密度脂肪分数（MRI-PDFF）检测的肝脏脂肪含量相比基线分别下降28.1%和39.5%（安慰剂组下降3.2%），其中肝脂肪含量下降比例超过30%的患者比例分别为40.5%和65.9%（安慰剂组为14.3%）。

       24、10月15日，Jazz Pharmaceuticals宣布芦比替定（Zepzelca）与PD-L1抑制剂阿替利珠单抗（Tecentriq）联合疗法用于广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）成人患者一线维持治疗的一项Ⅲ期临床研究取得积极结果。芦比替定是从海鞘Ecteinacidia turbinata中分离出的海洋化合物ET-736的衍生物，ET-736中的氢原子被甲氧基取代。

交易及投融资

       25、10月15日，灵北宣布，和Longboard达成协议，灵北将以约25亿美元的款项收购Longboard，并获得其bexicaserin。Bexicaserin是一款高选择性、口服、新型5-HT2C受体激动剂，正在开发用于治疗与DEE相关的癫痫发作，包括Dravet综合征、Lennox-Gastaut综合征和其他罕见癫痫，用于治疗Dravet综合征相关癫痫发作的全球Ⅲ期试验正在进行中。

       26、10月17日，百裕制药宣布，与诺华（Novartis）签订一款在研抗肿瘤小分子药物的独家许可协议。根据协议，百裕制药将收到7000万美元首付款，以及可达11亿美元的开发、注册及商业化等各类里程碑付款和相应特许使用费。诺华将获得该款小分子创新药的全球独家开发及商业化权利。