2024年10月29日，苏州瑞博生物技术股份有限公司（以下简称“瑞博生物”）及其子公司Ribocure Pharmaceuticals AB（以下简称“Ribocure”）宣布，其siRNA药物RBD5044获得欧盟批准开展II期临床试验。
RBD5044是一款基于RIBO-GalSTARTM肝靶向技术平台开发的针对ApoC3的降脂siRNA药物。该II期临床试验将是一项随机、双盲、安慰剂对照的多中心研究，旨在评估RBD5044在混合型高脂血症患者中的有效性和安全性。
RBD5044作为一种GalNAc偶联的siRNA药物，通过siRNA介导ApoC3基因沉默，能够高效、精准且持久地降低血浆中ApoC3蛋白水平。ApoC3是富含甘油三酯的致动脉粥样硬化脂蛋白颗粒中的关键成分；研究表明，血浆ApoC3水平能够独立于LDL-c对冠状动脉事件进行预测。遗传学研究也发现ApoC3功能丧失突变和血浆甘油三酯水平降低与心血管疾病风险降低相关，故RBD5044有望减低罹患心血管疾病的风险。在严重高甘油三酯血症患者中，RBD5044还可能通过抑制ApoC3和降低血浆甘油三酯水平，减少急性胰腺炎复发。
关于瑞博生物
瑞博生物是一家致力于开发RNA干扰（RNAi）药物的创新型研发企业，是中国小核酸技术和小核酸制药产业的主要开拓者和领军者。瑞博生物对标国际小核酸技术的创新前沿，致力于小核酸化学修饰和药物递送技术的迭代研发，建立了自主可控、全技术链整合的小核酸药物研发平台，支持小核酸药物从早期研发到产业化的各阶段研究。公司围绕心血管代谢疾病、肝病、肾病以及罕见病，建立了丰富的产品管线。公司坚持差异化靶点和产品布局，拥有国际化的创新研发团队，在全球开展产品研发和商业化，争取早日为患者带来全新的药物治疗手段。
资料来源：
1.瑞博生物
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