2024年11月16日，大睿生物作为创新RNA疗法的先进企业，在美国心脏协会（AHA）年度科学会议上，公布了其新型GalNAc结构共轭PCSK9 siRNA药物RN0191的一期临床试验的积极结果。该药物旨在显著降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）及其他脂质指标。
此一期研究为随机、单剂量递增、安慰剂对照试验，旨在评估LDL-C水平升高的健康受试者的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。试验受试者年龄在18至60岁之间，体质指数（BMI）在19-30 kg/m2之间。数据截止日期为2024年10月14日。共有32名受试者被随机分配接受60mg、200mg、400mg和600mg的治疗。基线时LDL-C的平均水平在110-130 mg/dL之间。
在进行了单次皮下注射后，RN0191表现出良好的安全性，未报告严重不良事件，各剂量组仅报告了轻微的、短暂的不良事件。同时，观察到剂量依赖的、显著而持久的PCSK9、LDL-C及其他脂质参数的变化（见下表）。其中，
● 达到超过85%的PCSK9平均最大降幅和超过55%的LDL-C平均最大降幅；第180天时，LDL-C的降幅仍高达42%，该结果支持RN0191后续开发半年一次的给药方案
● ApoB、Lp(a)、non-HDL-C和总胆固醇水平显著降低
● 上述PCSK9、LDL-C及其他脂质参数的降低效果可维持到6个月(至试验随访结束)
关于大睿生物
大睿生物是行业先进的核酸创新药物平台公司，专注于代谢性疾病和神经系统疾病的治疗。大睿生物始终致力于开发具有差异化和创新性的同类最佳和业内首 创siRNA药物，以解决未被满足的临床需求并改善心血管疾病、肥胖症和代谢障碍相关脂肪性肝炎等的治疗预后。此外，大睿生物正全力解锁肝外递送技术用于神经系统疾病及脂肪肌肉递送针对各种代谢综合症治疗的巨大潜力。
资料来源：
1.大睿生物
合作咨询
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2025 上海博华国际展览有限公司版权所有（保留一切权利）
沪ICP备05034851号-57
