2024年11月26日，Arrowhead Pharmaceuticals宣布与Sarepta Therapeutics 达成全球许可和合作协议。
该交易预计将于2025年初完成。交易完成后，Arrowhead将获得8.25亿美元，包括5亿美元现金和3.25亿美元股权投资，溢价35%。Arrowhead还将通过5年等额分期付款获得2.5亿美元，并有望在未来12个月内实现目标并获得额外3亿美元近期付款。此外，Arrowhead有资格获得商业销售特许权使用费和高达100亿美元的未来潜在里程碑付款。
该协议涵盖肌肉、中枢神经系统 （CNS） 和肺部罕见遗传病的多个临床和临床前项目，并允许Sarepta利用Arrowhead的差异化靶向RNAi分子（TRiM™）平台为Arrowhead选择多达6个新靶点，使Arrowhead围绕Sarepta公司所专注的罕见病精准基因医学领域开展分子发现和临床前开发活动。Sarepta将获得这些项目的独家许可，并负责临床开发和商业化。
根据该协议，Arrowhead将负责因许可和合作而产生的所有项目的临床药物供应，并为目前正在进行临床试验的4个项目生产后续商业化药品。以下为许可和合作协议下的项目摘要。
临床阶段项目
ARO-DUX4，旨在靶向编码DUX4蛋白的基因，作为1型面肩肱肌营养不良症患者的一种潜在治疗方法，目前正在进行一项I/II期临床研究。
ARO-DM1，旨在减少骨骼肌中肌营养不良蛋白激酶（DMPK）基因的表达，作为1型肌营养不良症患者的一种潜在治疗方法，目前正在进行一项I/II期临床研究。
ARO-MMP7，旨在减少基质金属蛋白酶7（MMP7）在肺部的表达，作为特发性肺纤维化的一种潜在治疗方法，目前正在进行I/II期临床研究。
ARO-ATXN2，旨在抑制有毒ATXN2蛋白在中枢神经系统中的表达，作为脊髓小脑共济失调2（SCA2）的一种潜在治疗方法，目前正在进行I/II期临床研究，已开放患者招募。
临床前项目
ARO-HTT，用于治疗亨廷顿氏病患者，预计将于2025年完成CTA准备。
ARO-ATXN1，用于治疗脊髓小脑共济失调1（SCA1）患者，预计将于2026年完成CTA准备。
ARO-ATXN3，用于治疗脊髓小脑共济失调3（SCA3）患者，预计将于2026年完成CTA准备。
关于Arrowhead Pharmaceuticals
Arrowhead Pharmaceuticals开发的药物通过抑制致病基因来治疗难治性疾病。Arrowhead 疗法利用广泛的 RNA 化学成分组合和高效的给药模式，触发 RNA 干扰机制，诱导快速、深入和持久地敲除目标基因。RNA 干扰或 RNAi 是活细胞中存在的一种机制，可抑制特定基因的表达，从而影响特定蛋白质的产生。Arrowhead Pharmaceuticals基于 RNAi 的疗法利用了这种基因沉默的自然途径。
资料来源：
1.医药魔方
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