近日，国家药品监督管理局药品审评中心官网公示，广州必贝特医药股份有限公司（以下简称“必贝特医药”）自主研发的用于治疗真性红细胞增多症的小核酸（siRNA）创新药“BEBT-507注射液”已获临床默示许可。
真性红细胞增多症是一种血液癌。此病导致骨髓产生过多红细胞。过多的细胞会令血液增稠，减慢血液流动，继而引发血凝块等严重问题。真性红细胞增多症较为罕见。此病通常进程缓慢，可能患病多年却不知晓。通常是在出于其他原因进行血液检查时发现罹患此病。
BEBT-507注射液是必贝特医药基于自主研发的小核酸药物研发平台开发的首 款siRNA药物，旨在通过调节体内铁水平，治疗真性红细胞增多症等铁代谢异常疾病。临床前研究结果显示，BEBT-507能长期高效地抑制靶点活性，在动物模型中表现出显著和持久的药效以及良好的安全性。
关于广州必贝特医药股份有限公司
必贝特医药已经建立了一体化的、具有全球知识产权的小核酸药物研发平台，涵盖siRNA药物的设计与筛选、化学修饰、体内外药效评估、药代动力学和安全评价体系等多个环节，并成功建立了靶向肝脏的GalNA siRNA偶联GSOC和GDOC递送系统、靶向肾脏和中枢神经系统（CNS）等不同器官的多肽siRNA偶联（POC）递送系统。此外，公司还建立了完善的CMC生产体系，能高效推进研发管线的进展。
资料来源：
1.必贝特医药
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