在临床需求未被充分满足的肾脏病领域，国内头部创新药企正在加速布局，以确立其在全球市场的竞争优势。
近期，云顶新耀在核心商业化产品和突破性研究方面取得了一系列重要的里程碑式进展:
11月28日，国家医保局正式公布2024年国家医保目录，其中全球首个IgA肾病对因治疗药物耐赋康被纳入新版药品目录，并将在2025年1月1日正式生效。
根据公开数据，包括IgA肾病在内的整个肾病领域长期缺乏对因药物，耐赋康的出现预计将IgA肾病发生肾功能衰竭平均时间推迟12.8年。
12月2日，云顶新耀宣布伊曲莫德（VELSIPITY）用于治疗中重度活动性溃疡性结肠炎成人患者的新药上市许可申请。
12月4日，云顶新耀公布的数据显示，其BTK抑制剂EVER001胶囊，在治疗原发性膜性肾病的1b/2a期临床试验中显示出积极效果，有潜力成为肾病市场的颠覆者。
受一系列利好影响，云顶新耀近日来股价持续上扬。拉长周期看，自8月下旬至今，该股走势颇为陡峭，区间累计涨幅达1.5倍；年内累涨近130%，表现优于同行，引发市场广泛关注。
![云顶新耀-B[01952]港股实时行情](https://cimg.cphi.cn/img_Cphi_cn/image/2024/12/12/17_8_18.jpg)
这背后，公司产品商业化前景已经愈发明朗，多个里程碑事件在持续增强市场的投资信心。不过，回到业绩层面，扭亏为盈仍是云顶新耀肩头的重担。
IgA肾病救星进医保
耐赋康®（布地奈德肠溶胶囊，NEFECON®）是全球首个获批的IgA肾病对因治疗药物。它通过特殊的制作工艺，将布地奈德靶向释放于回肠末端的Peyer's淋巴结，针对病因起效，从源头减少致病性IgA1(Gd-IgA1)水平，降低66%肾功能下降，预计延缓IgA肾病进展至肾衰竭12.8年！
布地奈德肠溶胶囊适用于所有确诊为IgA肾病的患者，无论尿蛋白水平或肾功能状况（未透析）如何。尤其适合24小时尿蛋白定量超过0.5克、具有进展风险的IgA肾病患者。具体用药请遵医嘱。
需要注意的是该药物不适用于未确诊为IgA肾病的患者，以及其他类型的肾病，如微小病变性肾病、膜性肾病和FSGS等。
NefIgArd研究中国亚组分析显示，在2年的治疗和观察期内，使用16mg/天剂量的耐赋康® NEFECON®（布地奈德肠溶胶囊）的患者在24个月时eGFR下降了7.09 mL/min/1.73 m2，而安慰剂组下降了20.97 mL/min/1.73 m2。这表明，在2年期间（9个月治疗期和15个月停药观察期），耐赋康® NEFECON® 组患者的肾功能恶化程度比安慰剂组减少了约66%。
作为全球首个免疫球蛋白A（IgA）肾病的对因治疗药物，耐赋康®的获批填补了国内从疾病源头治疗IgA肾病的空白，为临床医生和相关患者提供了创新的治疗选择。
随着此番“跑步”进入新版国家医保药品目录，耐赋康®将更好地满足日益增长的临床治疗需求，使更多肾病患者能够用得上这一创新药物，更早地开启对因治疗，从而进一步推动临床规范化治疗的实施。
肾病创新领域 取得突破
12月4日，云顶新耀宣布其自主研发且拥有全球权益的新一代共价可逆布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂EVER001，在1b/2a期临床试验阶段性数据中取得积极结果。
本次试验聚焦原发性膜性肾病（pMN），是成人原发性肾病综合征的主要原因，存在未被满足的医疗需求。近年来，中国pMN的发病率持续上升，成为继IgA肾病（IgAN）后的第二大肾病综合征常见的病理类型，且目前全球没有获批此适应症的药物。
不同于传统的共价不可逆BTK抑制剂，EVER001采用独特的共价可逆机制，结合其强大的靶点结合力与良好的安全性特征，避免持续抑制带来的毒副作用。
试验结果显示，抗-PLA2R自身抗体水平在数据截止日期时已达到接近100%的下降，而早在低剂量组的24周和高剂量组的12周，抗-PLA2R自身抗体下降已超过90%。此外，在已完成36周治疗的低剂量组患者中，81.8%的患者实现临床缓解，高剂量组中已完成24周治疗的患者已有85.7%实现临床缓解。除低剂量组的1例患者外，其他所有完成36周治疗的低剂量组患者，以及所有经24周治疗的高剂量组患者分别在36周和24周都实现了免疫学完全缓解。
EVER001作为一款潜在的同类最佳产品，该结果不仅显示了EVER001在pMN治疗中的高选择性、优异的药代动力学特征、良好的安全性特征以及强大的靶点结合力，还凸显了其在其他自身免疫性肾病，如狼疮性肾炎（LN）、IgA肾病、微小病变病（MCD）和局部节段性肾小球硬化（FSGS）中的广阔适应症前景。
凭借广泛的适应症前景、日益增加的疾病发病率以及全球范围内的开发权益，EVER001有望成为云顶新耀针对全球疾病领域蓝海赛道的深刻洞察和合理布局的重磅管线。
另一重磅药物也取得进展
云顶新耀在自免疫领域的重磅药品——伊曲莫德（VELSIPITY）也即将迎来收获期。
近日，云顶新耀宣布伊曲莫德（VELSIPITY）用于治疗中重度活动性溃疡性结肠炎成人患者的新药上市许可申请，已获得香港卫生署正式受理。该产品已于今年4月获得澳门药物监督管理局批准上市，并于10月份通过"港澳药械通"政策在大湾区落地。
伊曲莫德，是欧盟首个且唯一获批用于16岁及以上患者的新一代口服治疗中重度活动性溃疡性结肠炎药物，也是目前唯一在全球Ⅲ期临床试验中证实对孤立性直肠炎有疗效的药物。
近年来，溃疡性结肠炎在我国发病率明显增加，预计到2030年，中国的溃疡性结肠炎患者人数预计将达到约100万人，存在迫切且巨大的未被满足的临床需求。
华福证券表示，伊曲莫德很大潜力成为中国中度至重度溃疡性结肠炎的一线治疗药物，可口服给药，无安全性黑框标签，展现出与生物制剂相当的临床疗效，预计24 年内在中国内地递交NDA 申请。
收入大幅增加 尚未扭亏为盈
虽然云顶新耀在产品线方面频频迎来好消息，但其依旧未摆脱亏损，且上半年亏损进一步扩大。
根据财务数据显示，2024年上半年，云顶新耀收入3.02亿元，同比增长高达32.9倍。尽管公司收入大幅增长，但其仍深陷亏损泥淖。期内，其录得归母净亏损约6.32亿元，而上年同期则亏损4.24亿元，亏损进一步扩大。
不过，对于生物医药企业而言，早期往往依赖于大量的研发投入，初期亏损并不代表未来业绩不会改善。随着产品销售规模持续打开，其扭亏的希望还是挺大的。
云顶新耀执行董事兼首席执行官罗永庆也表示：“要力争在2025年底前实现盈亏平衡的战略目标。”
为了扩大利润空间，公司也正在积极压缩运营费用支出。财报显示，2024年上半年，云顶新耀运营费用占收入比重大幅减少249%，使得亏损显著收窄35%。不过，追求盈利道路上，云顶新耀必然要克服诸多创新药开发难关。
创新药市场存在较为激烈的博弈，给企业的产品研发带来较大压力。比如看向云顶新耀瞄准的BTK抑制剂领域，据不完全统计，目前近十款BTK药物正聚焦肾病相关的适应症，其中百济神州的泽布替尼已经展现出迅猛增势。
当然，无论是药物研发风险高还是市场竞争激烈，几乎是每个创新药企发展过程中都会遇到的问题，这种情况下，只看药企的产品开发效率和质量。
在提质增效道路上，云顶新耀的“弹药”还算充足。财报显示，2024年上半年，公司现金储备达19.3亿元，可支持多项战略目标的实现。
结语
云顶新耀在肾病领域已经搭建了包括耐赋康、BTK抑制剂EVER001和泽托佐米在内的管线矩阵，可为约1000万肾小球肾病患者带来创新的治疗选择。展望后市，伴随着多款重磅产品商业化持续提速，市场普遍认为，云顶新耀的业绩有望迎来持续增长，逐渐实现扭亏为盈。
合作咨询
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2025 上海博华国际展览有限公司版权所有（保留一切权利）
沪ICP备05034851号-57
