一周药闻复盘|CPHI制药在线（2024.12.9-12.13）

       本周，热点不少。首先来看审评审批方面，最值得关注的就是瓴路药业CD19 ADC获批上市，成为国内首个获批上市的CD19 ADC药物；其次就是研发方面，多个药取得重要进展，值得一提的就是甘李药业GLP-1双周制剂进入Ⅲ期，30周减重17%；再次是交易及投融资方面，最大金额的就是，百济神州以超18亿美元引进石药集团MAT2A抑制剂；最后就是上市方面，东阳光药正式在港交所递交IPO申请。

       本周盘点包括审评审批、研发、交易及投融资和上市四大板块，统计时间为12.9-12.13，包含30条信息。

审评审批

       NMPA

上市

       批准

       1、12月10日，NMPA官网显示，华东医药全资子公司中美华东制药的注射用利纳西普（Rilonacept）获批新适应症，用于治疗成人和12岁及以上青少年复发性心包炎（RP）以及降低复发风险。Rilonacept是再生元开发的一款白细胞介素-1受体（IL-1R）-Fc融合蛋白，2008年2月，Rilonacept获FDA批准上市，商品名为Arcalyst，于2024年11月首次国内获批上市。

       2、12月10日，NMPA官网显示，瓴路药业的注射用泰朗妥昔单抗（Loncastuximab tesirine）获批上市，单药治疗复发/难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（R/R DLBCL），该药成为国内首个获批上市的CD19 ADC药物。Loncastuximab tesirine是一款CD19靶向ADC，于2021年4月获FDA加速批准上市。

       3、12月10日，NMPA官网显示，Santhera制药和曙方医药的伐莫洛龙口服混悬液(Vamorolone）获批上市，用于治疗四岁及以上杜氏肌营养不良患者。Vamorolone是首个在美国和欧盟均获完全批准的DMD治疗药物，其与糖皮质激素结合的受体相同但改变了其下游活性，和传统皮质类固醇药物治疗相比，不仅疗效相当而且在维持正常骨代谢、骨密度和生长方面更具有重要的临床安全性优势。

       4、12月10日，NMPA官网显示，默沙东的PD-1抑制剂帕博利珠单抗（商品名：可瑞达）新适应症获批，联合放化疗用于国际妇产科联盟（FIGO）2014Ⅲ-ⅣA期宫颈癌患者的治疗。此次新适应证获批是基于全球Ⅲ期临床试验KEYNOTE-A18研究数据。

       5、12月10日，NMPA官网显示，卫材的多替诺雷片（Dotinurad、商品名：优乐思）获批上市，用于治疗痛风伴高尿酸血症。多替诺雷是富士药品研发的一种新型的痛风和高尿酸血症治疗药物。卫材与富士药品于2020年2月和2021年8月签订了针对中国和东盟五个成员国（印度尼西亚、马来西亚、缅甸、菲律宾和泰国）的多替诺雷独家开发和销售许可协议。

       6、12月12日，NMPA官网显示，江苏豪森、杭州朱养心的司来帕格片仿制药获批上市，两公司成为首个拿下该仿制药的药企。原研是Nippon Shinyaku与Actelion Pharmaceuticals（已被强生收购）合作开发的一款前列腺素I2（PGI2）受体激动剂，于2018年11月，司来帕格片在中国获批上市。原研司来帕格的化合物中国专利已于2022年到期。

申请

       7、12月9日，CDE官网显示，天境生物与济川药业的伊坦长效重组人生长激素注射液（简称"伊坦长效生长激素"）递交生物制品上市申请（BLA），用于治疗儿童生长激素缺乏症（PGHD）。伊坦长效生长激素采用创新的hyFc?融合蛋白技术，通过将人生长激素与特殊设计的人免疫 球蛋白相结合，大大提升了药物的稳定性和半衰期。

       8、12月10日，CDE官网显示，石药集团的SYHX2011申报上市，适应症为：用于联合化疗失败的转移性乳腺癌或辅助化疗后6个月内复发的乳腺癌（除非有临床禁忌症，既往化疗中应包括一种蒽环类抗癌药）。SYHX2011是以注射用紫杉醇（白蛋白结合型，商品名为凯素）为基础，采用专利技术开发的创新型纳米制剂。

       9、12月10日，CDE官网显示，SK Life Science和翼思生物（Ignis Therapeutics）的西诺氨酯片申报上市，用于治疗癫痫。西诺氨酯片自2019-2021年在美国、欧盟和英国先后获批上市以来，已被广泛用于治疗成人癫痫患者的部分性发作。它可通过抑制电压门控钠通道和正变构调节GABAA受体来减少癫痫发作甚至实现零发作。

       10、12月10日，CDE官网显示，翼思生物等共同申报的索安非托片申报上市，用于治疗与发作性睡病或阻塞性睡眠呼吸暂停综合征（OSA）相关的白天过度嗜睡。索安非托（solriamfetol）是一种双效多巴胺和去甲肾上腺素再摄取抑制剂，该产品用于治疗与发作性睡病或阻塞性睡眠呼吸暂停综合征（OSA）相关的白天过度嗜睡。

       11、12月13日，CDE官网显示，由Tarsus Pharmaceuticals和远大医药共同申报的洛替拉纳滴眼液新药申报上市，预测用于治疗蠕形螨睑缘炎。洛替拉纳于2023年7月获FDA批上市，用于治疗蠕形螨性睑缘炎。

临床

       批准

       12、12月11日，CDE官网显示，韩国D&D Pharmatech附属公司Neuraly的1类新药DD01注射液获批临床，拟开发用于成人肥胖患者或伴发一种及以上与体重相关危险因素（如高血压、2型糖尿病或血脂异常等）的超重患者的体重管理。这是一款每周一次的长效GLP-1R/GCGR双重激动剂。信立泰此前于2021年与D&D Pharmatech签订协议，获得后者DD01在中国大陆地区的独家许可权，该合作涉及金额超1.75亿元。

优先审评

       13、12月10日，CDE官网显示，艾伯维的乌帕替尼缓释片拟纳入优先审评，拟用于治疗成人巨细胞动脉炎（GCA）。乌帕替尼缓释片（upadacitinib）是一种JAK抑制剂，此前已在中国获批治疗多种其它适应症。2024年7月，艾伯维已经完成向美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）提交该产品用于治疗成年巨细胞动脉炎（GCA）患者的新适应症申请。

突破性疗法

       14、12月11日，CDE官网显示，阿斯利康和第一三共的datopotamab deruxtecan（Dato-DXd）获突破性疗法认定（BTD），用于治疗携带局部晚期或转移性表皮生长因子受体突变（EGFRm）的非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者，这些患者在接受EGFR酪氨酸激酶抑制剂（TKI）和铂类化疗后疾病仍出现进展。Datopotamab deruxtecan是一种靶向Trop2的ADC。

       15、12月13日，CDE官网显示，恒瑞的注射用SHR-A1811（瑞康曲妥珠单抗）拟被纳入突破性疗法，用于治疗HER2表达的铂耐药复发上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌。瑞康曲妥珠单抗是恒瑞医药自主研发的HER2-ADC。

       FDA

上市

       申请

       16、12月9日，FDA官网显示，GSK的美泊利珠单抗（mepolizumab、Nucala）申报新适应症，作为嗜酸性表型慢性阻塞性肺病（COPD）患者的附加维持治疗药物，PDUFA日期为2025年5月7日。该药物有望成为首个获批用于COPD患者每月给药的生物制剂。美泊利珠单抗是GSK开发的一款IL-5单抗，于2015年首次在美国获批上市。

快速通道资格

       17、12月9日，FDA官网显示，易慕峰生物的IMC002被授予快速通道资格（FTD），用于治疗不可切除的局部晚期、复发或转移性CLDN 18.2阳性胃癌患者。IMC002是一款基于高特异性VHH纳米抗体选择靶向CLDN18.2的自体CAR-T产品。

研发

临床状态

       18、12月10日，Clinicaltrials官网显示，恒瑞医药启动了血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）单抗SHR-1918的首个Ⅲ期研究（SHR-1918-301）。该药物是首 款进入Ⅲ期阶段的国产ANGPTL3单抗。目前，再生元/Ultragenyx的evinacumab是唯一一款上市的ANGPTL3单抗。

       19、12月11日，Clinicaltrials官网显示，甘李药业启动了长效胰高血糖素样-1受体（GLP-1R）激动剂GZR18注射液的首个Ⅲ期研究（GZR18-BWM-301）。该药物是首 款进入Ⅲ期阶段的单靶点GLP-1双周制剂。结果显示，30周减重17%。

临床数据

       20、12月8日，阿斯利康公布了Ⅲ期AMPLIFY研究的积极结果：与标准治疗化疗免疫疗法相比，BTK抑制剂阿可替尼（acalabrutinib）+Bcl-2抑制剂维奈克拉联合治疗既往未经治疗的成年慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者的无进展生存期（PFS）实现统计学意义和临床意义的改善。

       21、12月8日，默沙东公布了Ⅱ期waveLINE-007研究的结果，该研究评估了其靶向受体酪氨酸激酶样孤儿受体1（ROR1）的ADC药物zilovertamab vedotin与利妥昔单抗、环磷酰胺、多柔比星和泼尼松（R-CHP）联合治疗既往未经治疗的弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者的疗效和安全性。结果显示，在zilovertamab vedotin剂量为1.75 mg/kg的联合治疗组中，患者（n=15）的完全缓解率（CR）达到了100%。

       22、12月9日，默沙东公布了Ⅲ期KEYLYNK-001研究达到无进展生存期（PFS）的主要终点，但未达到总生存期（OS）的次要终点。该研究旨在评估PD-1单抗帕博利珠单抗（Keytruda）联合化疗（紫杉醇和卡铂），随后使用帕博利珠单抗与奥拉帕利（Lynparza）进行维持治疗（联合或不联合贝伐珠单抗），作为BRCA非突变型晚期卵巢上皮癌患者的一线治疗方案的疗效和安全性。

       23、12月9日，迪哲医药公布了一款自主研发的全新非共价LYN/BTK双靶点抑制剂DZD8586治疗B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）的疗效和安全性汇总分析的成果。研究表明，DZD8586能够克服经典BTK耐药突变（C481X）和BTK激酶失活突变，治疗B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）表现出令人鼓舞的抗肿瘤活性、安全性与药代动力学（PK）特征。

       24、12月9日，基石药业公布了CS5001（ROR1 ADC）针对淋巴瘤的最新临床数据，CS5001是一款在实体瘤和淋巴瘤中均观察到临床疗效的ROR1 ADC。本次ASH公布了CS5001作为单药治疗晚期淋巴瘤的临床安全性和疗效数据。

       25、12月11日，BioNTech公布了PD-L1xVEGF双抗BNT327（又称PM8002）与白蛋白紫杉醇联用一线治疗局部晚期或转移性三阴性乳腺癌（TNBC）的Ⅰb/Ⅱa期临床结果。该研究评估了42例局部晚期、未曾接受过治疗的TNBC患者使用白蛋白紫杉醇联合BNT327的效果。中位缓解持续时间为13.5个月，中位总生存期（OS）尚未达到。OS达到12个月、15个月和18个月的患者比例分别为80.8%、78.1%和69.7%。此外，PD-L1 CPS≥10的患者客观缓解率（cORR）达到100%。

       26、12月11日，Q32 Bio公布了Bempikibart（ADX-914）治疗特应性皮炎（SIGNAL-AD研究）和斑秃（SIGNAL-AA研究）的两项Ⅱa期研究结果。Bempikibart（ADX-914）是Q32 Bio从百时美施贵宝（BMS）手中获得的一款全人源IL-7Rα单抗。

       27、12月12日，荣昌生物公布了维迪西妥单抗治疗HER2阳性存在肝转移的晚期乳腺癌患者Ⅲ期临床研究数据，这是全球首个证实HER2 ADC在HER2阳性存在肝转移的晚期乳腺癌患者中取得阳性结果的确证性Ⅲ期研究，数据显示，约45%的HER2阳性晚期乳腺癌患者伴有肝转移，预后较差，5年生存率仅为8%-12%。

交易及投融资

       28、12月11日，远大医药宣布，已与箕星药业达成产品引进战略合作协议。根据协议，远大医药将获得用于治疗干眼症的酒石酸伐尼克兰鼻喷雾剂OC-01及鼻喷雾剂OC-02在大中华区（中国大陆、中国香港、中国澳门、中国台湾）的独家开发及商业化权益。OC-01和OC-02是两种高选择性乙酰胆碱能受体激动剂，可通过启动三叉神经副交感神经通路增加天然泪液分泌治疗干眼症。OC-01于2024年11月获NMPA批准上市。

       29、12月13日，石药集团宣布，与百济神州就石药的新型甲硫氨酸腺苷转移酶2A(MAT2A)抑制剂SYH2039，以及后续开发的由该化合物组成或含有该化合物的该产品在全球的开发、制造及商业化订立独家授权协议。根据协议，石药同意授予百济神州在全球开发、制造及商业化该化合物及该产品的独家授权。石药将收取总计1.50亿美元的预付款，并有权收取最高1.35亿美元的潜在开发里程碑付款及最高15.50亿美元的潜在销售里程碑付款，以及根据该产品的年度销售净额计算的分层销售提成。

上市

       30、12月11日，港交所官网公示，东阳光药已经递交了IPO申请。根据招股书介绍，该公司在全球（包括中国、美国及欧洲）拥有147款获批药物，还有超过100款在研药物，包括45款1类在研创新药物，其中3款创新药已处于中国上市评审阶段，10款在研创新药物处于2期或3期临床试验。该公司也凭借自主研发成功实现一款1类创新药上市。此外，2024年11月，该公司还就FGF21/GLP-1双靶点新药HEC88473达成超9.3亿美元国际授权合作。