2025年1月6日，Arcturus Therapeutics Holdings Inc.一家专注于感染性疾病疫苗开发以及肝脏和呼吸系统罕见疾病机会的商业信使RNA药物公司宣布启动两项mRNA疗法项目：针对囊性纤维化（CF）和鸟氨酸氨甲酰转移酶（OTC）缺乏症的2期多剂量递增研究的给药工作。
2024年12月两项mRNA疗法项目首批参与者已开始接受给药，2期中期数据预计在2025年上半年公布。
每位参与第二阶段CF研究（NCT06747858）的参与者预计将在28天内接受ARCT-032的每日治疗。首位接受0.5 mg/kg ARCT-810给药的OTC缺乏症参与者于2024年12月在美国启动给药。每位参与者预计将在两个月内接受五次静脉注射。公司之前宣布已完成在一项安慰剂对照的欧洲研究中（N = 8；0.3 mg/kg）招募OTC缺乏症个体的给药阶段，并将ARCT-810的第二阶段临床程序扩展到美国，进行开放标签的多剂量研究（NCT06488313）。
Arcturus Therapeutics首席科学官Pad Chivukula博士表示：“我们对囊性纤维化和OTC缺乏症患者的第二阶段研究的最新进展感到非常高兴。ARCT-032有潜力解决CF社区中那些不符合或无法从现有治疗选项中受益的患者的重大未满足医疗需求。ARCT-810是目前唯一正在临床开发的mRNA疗法，旨在使肝细胞产生OTC酶，从而解决OTC缺乏症的根本原因。”
关于囊性纤维化
囊性纤维化是一种缩短生命的疾病，全球范围内普遍存在。囊性纤维化跨膜导电调节因子（CFTR）基因的突变导致CFTR蛋白和/或在气道中功能的减少或缺失，造成维持气道表面稳态所需的离子运输中断。CF粘液更难清除，从而堵塞气道，导致感染、炎症和逐渐的肺损伤，最终可能导致呼吸衰竭。许多CF患者的标准护理包括CFTR调节剂。美国约有40,000人和全球超过105,000人正在与CF共存。大约15%的CF患者由于缺乏CFTR蛋白和/或药物不耐受而无法从CFTR调节剂中受益。
关于ARCT-032
ARCT-032是一种吸入性研究性mRNA治疗药物，旨在在CF患者的肺中表达正常功能的CFTR。ARCT-032已获得欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药物资格认定和美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药物资格及罕见儿童疾病认定，以治疗囊性纤维化。ARCT-032利用Arcturus的LUNAR?脂质介导的气雾剂平台将CFTR信使RNA输送到肺部。肺病是CF患者发病率和死亡率的主要原因。在CF患者的肺中表达功能性CFTR mRNA的副本有可能恢复CFTR活性，并减轻导致肺部疾病进展的下游影响。ARCT-032项目得到了在啮齿动物、雪貂和非人类灵长类动物中的前临床数据的支持，以及在人类支气管上皮细胞中体外恢复CFTR表达和功能的证明。
关于ARCT-810
ARCT-810是一种静脉注射的研究性mRNA治疗药物，旨在在OTC缺乏症患者的肝脏中表达正常功能的OTC酶。ARCT-810已获得欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药物资格认定，包括批准的儿童研究计划（PIP），以及美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药物资格和罕见儿童疾病认定，以治疗鸟氨酸转氨酶缺乏症。OTC是尿素循环中的关键酶，将有毒氨转化为尿素。氨的升高可能导致代谢危机，造成逐渐和不可逆的神经认知损害。一种安全有效的mRNA治疗药物可能恢复肝脏中正常功能的OTC酶，从而消除未来代谢危机的风险。ARCT-810基于Arcturus的mRNA设计结构和专有制造工艺。ARCT-810还利用了Arcturus广泛的专有脂质库，并采用公司的LUNAR?递送平台将OTC mRNA输送到肝细胞。
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