士泽生物异体“现货型”细胞治疗帕金森病获批临床试验，临床随访已达12个月，公司近两年融资超3亿

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作者：生物世界来源：生物世界

2025-01-14

近日，士泽生物医药（苏州）有限公司（以下简称“士泽生物”）的“XS-411注射液（人异体通用“现货型”中脑多巴胺能神经前体细胞注射液）” IND 申请获得国家药监局受理。据了解，该候选药物的适应症是帕金森病。据公开信息，此前，士泽生物已于2024年成功实施由国家两委局正式批准开展的我国全部两项临床级 iPS 衍生细胞治疗神经系统疾病的国家级干细胞备案临床研究项目，用于治疗帕金森病及渐冻症，其中包括士泽生物已完成的全中国首例 iPS 衍生细胞治疗帕金森病、及全世界首例 iPS 衍生细胞治疗渐冻症。士泽生物正式获批开展的国家级临床研究项目，正依据我国CDE发布的《人源性干细胞产品药学研究与评价技术指导原则》及《人源性干细胞及其衍生细胞治疗产品临床试验技术指导原则》等指南文件，根据《干细胞临床研究管理办法（试行）》（国卫科教发〔2015〕48号）和《干细胞制剂质量控制和临床前研究指导原则（试行）》（国卫办科教发〔2015〕46号）等指导原则规范开展。其中，士泽生物与合作医院已成功开展的国家级备案临床研究中，临床级 iPS 衍生细胞治疗中重度帕金森病最长随访期已达12个月，无细胞疗法相关不良事件出现，且多例患者开关期时间及 MDS-UPDRS 评分量表等关键疗效指标及多项非运动指标均有显著性改善趋势。士泽生物已开展的人体临床研究的积极结果，为后续进一步开展临床试验提供了重要的铺垫和关键的验证。士泽生物开发的另一款全球新兴异体现货型 iPS 衍生细胞药治疗渐冻症，为中国新 iPS 衍生细胞药获美国 FDA 授予全球孤儿药资格，并且已获批国家级备案临床研究并于中国上海完成全球新例渐冻症患者移植治疗。士泽生物的重要研发及临床进展，代表我国在开发临床级 iPS 衍生细胞新药治疗帕金森病及渐冻症为代表的神经系统疾病方向处于全球同步或全球高地位。士泽生物由创始人李翔博士归国创立于 2021 年，专注于开发临床级 iPS 衍生细胞药治疗帕金森病等尚无实质临床解决方案的神经系统疾病。通过自研设计及自主研发，士泽生物建立了底层技术平台，覆盖了 iPS 衍生细胞药研的 iPSC 重编程与建库、基因编辑技术改造 iPSC 细胞、iPSC 分化为亚型特化的多种神经前体细胞，临床前疾病动物模型评价等关键技术体系，围绕领先性的核心技术体系申请国内外发明专利多项，处于国际领先水平。士泽生物承担国家生物药技术创新中心细胞疗法重点攻关项目，连续两届获评国家科技部火炬计划颠覆性技术大赛最高奖，获评中国创新创业大赛全国总决赛50强等系列行业认可及荣誉。士泽生物已自主建设及运营 >5000 平方米的研发中心、B+A 级 GMP 基地及质控中心的完整硬件平台，士泽生物自主开发的多项临床级 iPSC 衍生细胞药的研发管线已完成核心 CMC 开发、建立了全流程的临床级制备工艺及质量控制体系，并完成多种 GMP 级 iPSC 衍生亚型特化神经前体细胞治疗产品的正式注册批及临床批生产。2024年，士泽生物及临床合作医院顺利通过国家卫健委及现场监督核查专家组的国家级备案临床研究项目的临床 GCP 规范开展核查及 GMP 生产现场核查，为士泽生物进一步开展临床研究及临床试验提供了重要的验证。近2年内，士泽生物已完成超 3 亿元 A轮/A+轮/B1 轮市场化融资：由峰瑞资本、启明创投（领投）、礼来亚洲基金（领投）、红杉中国（领投）、泰珑/泰鲲资本（领投）、金圆展鸿（领投）、中新资本（领投）、元禾控股、钧山资本、北京大学科技成果转化基金、嘉程资本、阿里健康及华泰紫金、七晟资本、天汇资本等多家知名市场化机构共同投资。士泽生物获评姑苏重大创新团队企业、江苏省双创领军企业、姑苏创新创业领军人才企业、苏州工业园区科技领军人才企业、上海市东方英才计划企业、上海市春申计划杰出引进人才企业等；连续获评中国潜在独角兽企业、江苏省潜在独角兽企业等。

近日，士泽生物医药（苏州）有限公司（以下简称“士泽生物”）的“XS-411注射液（人异体通用“现货型”中脑多巴胺能神经前体细胞注射液）” IND 申请获得国家药监局受理。据了解，该候选药物的适应症是帕金森病。

据公开信息，此前，士泽生物已于2024年成功实施由国家两委局正式批准开展的我国全部两项临床级 iPS 衍生细胞治疗神经系统疾病的国家级干细胞备案临床研究项目，用于治疗帕金森病及渐冻症，其中包括士泽生物已完成的全中国首例 iPS 衍生细胞治疗帕金森病、及全世界首例 iPS 衍生细胞治疗渐冻症。士泽生物正式获批开展的国家级临床研究项目，正依据我国CDE发布的《人源性干细胞产品药学研究与评价技术指导原则》及《人源性干细胞及其衍生细胞治疗产品临床试验技术指导原则》等指南文件，根据《干细胞临床研究管理办法（试行）》（国卫科教发〔2015〕48号）和《干细胞制剂质量控制和临床前研究指导原则（试行）》（国卫办科教发〔2015〕46号）等指导原则规范开展。

其中，士泽生物与合作医院已成功开展的国家级备案临床研究中，临床级 iPS 衍生细胞治疗中重度帕金森病最长随访期已达12个月，无细胞疗法相关不良事件出现，且多例患者开关期时间及 MDS-UPDRS 评分量表等关键疗效指标及多项非运动指标均有显著性改善趋势。士泽生物已开展的人体临床研究的积极结果，为后续进一步开展临床试验提供了重要的铺垫和关键的验证。

士泽生物开发的另一款全球新兴异体现货型 iPS 衍生细胞药治疗渐冻症，为中国首个 iPS 衍生细胞药获美国 FDA 授予全球孤儿药资格，并且已获批国家级备案临床研究并于中国上海完成全球首例渐冻症患者移植治疗。士泽生物的重要研发及临床进展，代表我国在开发临床级 iPS 衍生细胞新药治疗帕金森病及渐冻症为代表的神经系统疾病方向处于全球同步先进或全球先进地位。

士泽生物由创始人李翔博士归国创立于 2021 年，专注于开发临床级 iPS 衍生细胞药治疗帕金森病等尚无实质临床解决方案的神经系统疾病。通过自研设计及自主研发，士泽生物建立了底层技术平台，覆盖了 iPS 衍生细胞药研的 iPSC 重编程与建库、基因编辑技术改造 iPSC 细胞、iPSC 分化为亚型特化的多种神经前体细胞，临床前疾病动物模型评价等关键技术体系，围绕先进性的核心技术体系申请国内外发明专利多项，处于国际先进水平。士泽生物承担国家生物药技术创新中心细胞疗法重点攻关项目，连续两届获评国家科技部火炬计划颠覆性技术大赛最高奖，获评中国创新创业大赛全国总决赛50强等系列行业认可及荣誉。

士泽生物已自主建设及运营 >5000 平方米的研发中心、B+A 级 GMP 基地及质控中心的完整硬件平台，士泽生物自主开发的多项临床级 iPSC 衍生细胞药的研发管线已完成核心 CMC 开发、建立了全流程的临床级制备工艺及质量控制体系，并完成多种 GMP 级 iPSC 衍生亚型特化神经前体细胞治疗产品的正式注册批及临床批生产。2024年，士泽生物及临床合作医院顺利通过国家卫健委及现场监督核查专家组的国家级备案临床研究项目的临床 GCP 规范开展核查及 GMP 生产现场核查，为士泽生物进一步开展临床研究及临床试验提供了重要的验证。

近2年内，士泽生物已完成超 3 亿元 A轮/A+轮/B1 轮市场化融资：由峰瑞资本、启明创投（领投）、礼来亚洲基金（领投）、红杉中国（领投）、泰珑/泰鲲资本（领投）、金圆展鸿（领投）、中新资本（领投）、元禾控股、钧山资本、北京大学科技成果转化基金、嘉程资本、阿里健康及华泰紫金、七晟资本、天汇资本等多家知名市场化机构共同投资。

士泽生物获评姑苏重大创新团队企业、江苏省双创领军企业、姑苏创新创业人才企业、苏州工业园区科技领军人才企业、上海市东方英才计划企业、上海市春申计划杰出引进人才企业等；连续获评中国潜在独角兽企业、江苏省潜在独角兽企业等。

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